中医理论主要来源于对实践的总结，并在实践中不断得到充实和发展。早在两千多年前，中国现存最早的中医理论专著《黄帝内经》问世。该书系统总结了在此之前的治疗经验和医学理论，结合当时的其他自然科学成就，运用朴素的唯物论和辨证法思想，对人体的解剖、生理、病理以及疾病的诊断、治疗与预防，做了比较全面的阐述，初步奠定了中医学的理论基础。《难经》是一部与《黄帝内经》相媲美的古典医籍，成书于汉之前，相传系秦越人所著。其内容亦包括生理、病理、诊断、治疗等各方面，补充了《黄帝内经》之不足。
秦汉以来，内外交通日渐发达，少数民族地区的犀角、琥珀、羚羊角、麝香，以及南海的龙眼、荔枝核等，渐为内陆医家所采用。东南亚等地的药材也不断进入中国，从而丰富人们的药材知识。《神农本草经》就是当时流传下来的、中国现存最早的药物学专著。它总结了汉以前人们的药物知识，载药365种，并记述了君、臣、佐、使、七情和合、四气五味等药物学理论。长期临床实践和现代科学研究证明：该书所载药效大多是正确的，如麻黄治喘，黄连治痢，海藻治瘿等。
公元三世纪，东汉著名医家张仲景在深入钻研《素问》、《针经》、《难经》等古典医籍的基础上，广泛采集众人的有效药方，并结合自己的临床经验，著成《伤寒杂病论》。该书以六经辨伤寒，以脏腑辨杂病，确立了中医学辨证施治的理论体系与治疗原则，为临床医学的发展奠定了基础。后世又将该书分为《伤寒论》和《金匮要略》。其中，《伤寒论》载方113首（实为112首，因其中的禹余粮丸有方无药），《金匮要略》载方262首，除去重复，两书实收剂269首，基本上概括了临床各科的常用方剂，被誉为“方书之祖”。
西晋医家皇甫谧（公元215～282）将《素问》、《针经》、《明堂孔穴针灸治要》三书的基本内容，进行重新归类编排，撰成《针灸甲乙经》12卷，128篇。该书为中国现存最早的一部针灸专书，其内容包括脏腑、经络、腧穴、病机、诊断、针刺手法、刺禁、腧穴主治等。书中经过考查确定了当时的腧穴总数和穴位349个（包括单穴49个，双穴300个），论述了各部穴位的适应证与禁忌，总结了操作手法等，对世界针灸医学影响很大。公元701年日本政府制定医药职令时规定，本书为医学士必修书。
公元610年，巢元方等人集体编写的《诸病源候论》，是中国现存最早的病因证候学专著。全书共50卷，分67门，载列证候1，700余条，分别论述了内、外、妇、儿、五官等各疾病的病因病理和症状。其中对一些疾病的病因及发病原理已描述得比较详尽而科学。例如：对某些寄生虫的感染，已明确指出与饮食有关；认为绦虫病系吃不熟的肉类所致。书中还记载了肠吻合术、人工流产、拔牙等手术，说明当时的外科手术已达到较高水平。隋唐时期，由于政治统一，经济文化繁荣，内外交通发达，外来药物日益增多，用药经验不断丰富，对药物学成就进一步总结已成为当时的客观需要。公元657年唐政府组织苏敬等二十余人集体编修本草，于公元659年完稿，名为《唐·新修本草》（又名《唐本草》）。这是中国古代由政府颁行的第一部药典，也是世界上最早的国家药典。它比欧州纽伦堡政府公元1542年颁行的《纽伦堡药典》早883年。该书共54卷，包括本草、药图、图经三部分，载药850种，在国外影响较大。公元713年，日本官方就以此书的传抄本规定为学医的必读课本。
唐代医家孙思邈（公元581～682）集毕生之精力，著成《备急千金要方》、《千金翼方》。其中，《千金要方》分为30卷，合方论5，300首；《千金翼方》亦30卷，载方2，571首。二书还对临床各科、针灸、食疗、预防、养生等均有论述。尤其在营养缺乏性疾病防治方面，成就突出。如认为瘿病（指甲状腺肿类疾病）是因人们久居山区，长期饮用一种不好的水所致，劝告人们不要久居这些地方；对夜盲病人，采用动物肝脏治疗等。公元752年，王焘著成《外台秘要》，全书共40卷，1，104门（据今核实为1，048门），载方6，000余首，可谓集唐以前方书之大成。
宋代对中医教育比较重视。宋政府设立“太医局”，作为培养中医人材的最高机构。学生所学课程包括《素问》、《难经》、《伤寒论》和《诸病源候论》等。教学方法也有很大改进，如针灸医官王惟一曾设计铸造铜人两具（公元1026年），精细刻制了十二经脉和354个穴位，作为针灸教学和考试医师之用。考试时，试官将铜人穴位注水，外用蜡封。受试者如取穴正确，可针进水出。是这中国医学教育事业的创举。公元1057年，宋政府专设“校正医书局”，有计划地对历代重要医籍进行了搜集、整理、考证和校勘，历时十余年，约在1068～1077年陆续进行。目前我们所能读到的《素问》、《伤寒论》、《金匮要略》、《针灸甲乙经》、《诸病源候论》、《千金要方》、《千金翼方》和《外台秘要》等，都是经过此次校订、刊行后流传下来的。
公元十二至十四世纪的金元时代，中医学出现了许多各具特色的医学流派。其中有代表性的有四大家、即：刘完素（公元1120～1200），认为伤寒（泛指发热性疾病）的各处症状多与“火热”有关，因而在治疗上多用寒凉药物，被后世称之为“寒凉派”：张从正（约公元1156～1228），认为病由外邪侵入人体所生，一经致病，就应祛邪，故治疗多用汗、吐、下三法以攻邪，被后世称之为“攻下派”；李东垣（公元1180～1251），提出“内伤脾胃，百病由生”，治疗时重在温补脾胃，因脾在五行学说中属“土”故被后世称之为“补土派”，朱震亨（公元1281～1358），认为人体“阳常有余，阴常不足”（即认为人体常常阳气过盛，阴气不足），治疗疾病应以养阴降火为主，被后世称之为“养阴派”。
明代医药学家李时珍（公元1518～1593）亲自上山采药，广泛地到各地调查，搞清了许多药用植物的生长形态，并对某些动物药进行解剖或追踪观察，对药用矿物进行比较和炼制，参考文献800余种，历时27年之久，写成了《本草纲目》，收载药物1，892种，附方10，000多个，对中国和世界药物学的发展做出了杰出的贡献。
大约在公元十一世纪，中医即开始应用“人痘接种法”预防天花，成为世界医学免疫学的先驱。公元十七至十九世纪，由于传染病的不断流行，人们在同传染病作斗争的过程中，形成并发展了温病学派。如明代吴有性认为传染病的发生，“非风非寒，非暑非湿，乃天地间别有一种异气所感，”他称之为“戾气”。他指出“戾气”的传染途径是自口鼻而入，无论体质强弱，触之皆病。这就突破了中医学历来认为的病邪是由体表进入人体的传统理论，在细菌学尚未出现的十七世纪中叶，这无疑是一伟大创举。到了清代，中医在治疗温病（包括传染性和非传染性发热性疾病）方面成就的代表著作有叶桂的《温热论》、薛雪的《湿热条辨》、吴瑭的《温病条辨》及王士雄的《温热经纬》等。
清代医家王清任（1968～1831）根据尸体解剖和临床经验写成《医林改错》，改正了古代医书在人体解剖方面的的一些错误，强调了解剖知识对医生的重要性，并发展了瘀血致病理论与治疗方法。
近百年来，随着西医在中国广泛地传播，形成中医、西医、中西医结合并存的局面。一些医家逐渐认识到中西医各有所长，因此试图把两种学术加以汇通，逐渐形成了中西医汇通学派。其代表人物及其著作是：唐宗海（1862-1918）之《中西汇通医书五种》；朱沛文约19世纪中叶）之《华洋脏腑图像合纂》；张锡纯（1860-1933）之《医学衷中参西录》等。
中医药学是中华民族灿烂文化的重要组成部分。几千年来为中华民族的繁荣昌盛做出了卓越的贡献，并以显著的疗效、浓郁的民族特色、独特的诊疗方法、系统的理论体系、浩瀚的文献史料，屹立于世界医学之林，成为人类医学宝库的共同财富。中医药学历数千年而不衰，显示了自身强大的生命力，它与现代医药共同构成了我国卫生事业，是中国医药卫生事业所具有的特色和优势。
