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美国 RetroSense Therapeutics 为其主要产品 RST-001 赢得 FDA 孤儿药资格，这款药物用于视网膜炎色素变性 (RP)，这是一种遗传性疾病，可导致视杆细胞和视锥感光细胞逐步退化。 RST-001 的开发是光遗传学一种新型基因治疗应用，旨在恢复那些受 RP 影响患者的视力。光遗传学是对之前或天生没有光敏性的细胞赋予光敏性的方法。该公司正通过将光遗传学应用到视杆细胞和视锥感光细胞退化的视网膜上，从而赋予视网膜新的光敏性，预期改善或恢复视力。 在视力恢复中利用光遗传学的方法是基于韦恩州立大学斯吉眼科研究所与解剖和细胞生物学系及麻省综合医院进行的一项研究。该公司表示，它对来自两家组织的相关知识产权拥有全球独家权利。 该公司 CEO Ainsworth 表示：“我们很高兴 FDA 授予我们的产品 RST-001 孤儿药资格。这一重要的里程碑将使我们继续开发新的、创新型治疗药物，用于色素性视网膜炎这一真实令人衰弱的疾病。我们希望与孤儿药资格相关的受益将能更好地使我们推进 RST-001 完成开发，最终进入市场，这款药物在这一市场可能会使许多因视网膜色素变性而失明的人受益。” 编辑： 诚意 |
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