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据统计，今年美国 FDA 已经批准了制药公司提交的 35 个新分子实体 (NME) 药物和生物制品许可申请，15 个用来治疗罕见疾病的新药，以及 15 个首创新分子药物。在批准的 35 个药物中，有 34 个符合美国处方药申报者付费法案 (PDUFA) 所设定的截止日期，而 80% 以上有效的新分子实体在一年的审批进程中得到了批准。 今天我们就来盘点一下这些被被批准的药物中，未来 5 年会有什么样的傲绩。 截至 12 月中旬，美国 FDA 今年已经批准了制药公司提交的 35 个新分子实体 (NME) 药物和生物制品许可申请(BLA)，而 2013 年这一数量为 27 个。更令制药界鼓舞的是，FDA 今年的目标是要达到 2012 年的成绩。当时，全年共有 39 个新产品得到批准，创下十年来药物获批数量新高。 在最近的一篇博客文章中，FDA 局长玛格丽特·汉贝格 (MargaretHamburg) 对该局取得的成绩进行了简要通报。她指出，今年 FDA 批准了 15 个用来治疗罕见疾病的新药(此前的记录是在一年内批准了 13 个这类药物)，以及 15 个首创新分子药物。 汉贝格还指出，在批准的 35 个药物中，有 34 个符合美国处方药申报者付费法案 (PDUFA) 所设定的截止日期，而 80% 以上有效的新分子实体在一年的审批进程中得到了批准。 依据新药的批准数量并不能对行业的研发水平做出全面评估，但一些迹象无疑释放出了积极信号。其中，FDA 今年批准的 7 只新药进一步增强了这一趋势。 此前，这 7 只新药均获得了突破性治疗药物资格认定 (BTD)，它们分别是诺华的 Zykadia，吉利德科学公司的 Zydelig 和 Harvoni，默沙东的 Keytruda，勃林格殷格翰的 Ofev，罗氏的 Esbriet 和安进的 Blincyto。在被授予了 BTD 身份之后，这些产品成为了 2014 年最重要的获批新药的有力竞争者。 吉利德公司的 Harvoni 在今年 10 月份被批准用于治疗基因 1 型丙型肝炎，该药被誉为 2014 年“最好”的新药。在这之前，吉利德推出的丙肝药物 Sovaldi 已于 2013 年年底上市。而 Harvoni 是将 Sovaldi 中的活性成分 sofosbuvir 与第二种化合物 ledipasvir 结合在一起，每日仅需服用一次，且这种治疗不需要使用干扰素。 市场普遍预测，在上市销售的第一个完整年份，Sovaldi 将在全球范围内创造令人咋舌的 117 亿美元销售额。而随着众多符合治疗条件的患者转向使用 Harvoni，Sovaldi/Harvoni 的合计销售额明年预计将保持在 123 亿美元左右，到 2019 年，预计将在 120 亿美元左右。要在今年获批的新药中确定哪个药物最重要，颇具挑战性。但 Harvoni 无疑是一个强劲的候选者。 短短几年内，吉利德从根本上改善了丙肝的治疗方法，但与此同时，也常陷在药价问题的泥沼中。对吉利德、其股东或者生物制药领域的广大投资者来说，这并不一定是个积极的发展趋势。但在美国市场上，药品定价是一个长期性问题，制药行业需要认真加以解决。 PD-1/PD-L1 抑制剂风头正劲 不过，也有许多人更看重默沙东开发的 Keytruda。该药最初被批准作为转移性黑素瘤的二线治疗药物，是第一只获得 FDA 批准的 PD-1/PD-L1 抑制剂。这类治疗药物有望在癌症治疗领域创造重大的突破性成果。一些 PD-1/PD-L1 产品已经在治疗各种实体肿瘤方面展示出了令人印象深刻的持久功效，这些功效也在一些血液系统癌症的治疗方面得到了见证。 这类药物应用的广泛解释了市场分析人士为何一致预测 Keytruda 在 2019 年将实现 33 亿美元的销售额，这使得其有可能成为 2014 年获批的第二个“最好”的药物。 此外，百时美施贵宝也值得肯定，其开发的 PD-1 抑制剂 Opdivo 今年率先在同类药物中获得日本监管部门的批准，但要获得 FDA 的批准预计得到明年以后。据预测，Opdivo 将在 2019 年创造 44 亿美元的全球销售额，这主要得益于其是同类药物中第一只上市销售的肺癌治疗药物。 PD-1/PD-L1 抑制剂的不断涌现表明，未来在实体肿瘤治疗方面将取得显著进步。除此之外，制药公司 2014 年在开发用于血液系统癌症治疗的新产品方面也取得了巨大进展。这一点从美国血液病学会 (ASH) 近日举行的年度会议上所公布的数据就可以看出，外界对这些研究数据反响热烈。 吉利德公司开发的用于治疗三种不同血癌的产品 Zydelig 已获得批准。该产品的获批让 2013 年年底罗氏的 Gazyva 和 PHarmacyclics/ 强生公司的 Imbruvica 相继获批所展现出的积极趋势继续保持下去。此外，最近安进开发的 Blincyto 获得批准进一步表明了 FDA 在这个治疗领域里要加快新产品审批进程的意愿。 IPF 领域将现激战 今年获批的药物中还有其它几个预计将在未来几年内达到重磅炸弹级药物的地位，其中之一是罗氏的 Esbriet，该药用于治疗特发性肺纤维化 (IPF)。 罗氏是在 8 月份对 InterMune 公司 83 亿美元的收购案中得到 Esbriet 的。在其获批的当天，FDA 同时批准了勃林格殷格翰公司开发的竞争性 IPF 治疗药物 Ofev 和 Esbriet。因此，明年的 IPF 治疗市场上将会出现一场引人注目的商业竞赛。 到目前为止，2014 年创新性新药获批数量最多的制药公司，礼来和默沙东并驾齐驱，均为 3 只新药。虽然默沙东的 Keytruda 确实是独树一帜的获批新药，但从未来 5 年关乎公司整体业绩的角度来看，礼来获批的新药无疑对其更加重要。 从未来 5 年创造的收入来衡量，礼来获批的 Ramucirumab 预计将成为所在治疗领域里销售规模最大的产品，而其获批的另外两只新药 Trulicity 和 Jardiance(与勃林格殷格翰公司合作开发) 将为礼来在竞争日趋激烈的糖尿病治疗市场上增添筹码。 不过，在监管批准上取得的成功并不一定能够确保礼来在经营业绩上呈现强劲的增长势头。比如，葛兰素史克在 2013 年有 6 只新分子实体获得批准，但今年以来，该公司的经营业绩令人失望。 编辑： 木客 |
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