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阿尔茨海默氏症（下简称AD）是全球重要的公共健康问题之一，影响着全球老人的生活质量。仅2015年一年，就有约1000万老年痴呆症新增病例，相当于每分钟约19人罹患老年痴呆症。 面对严重的发病形势和巨大的研发挑战，礼来制药并不畏惧，他们在AD领域的目标：“2025年，阿尔兹海默氏症有望得到预防”。 9月21日，在世界阿尔兹海默日，礼来全球副总裁、礼来全球阿尔茨海默症平台负责人菲利斯·法瑞尔在接受赛柏蓝采访时表示：我希望有一天等到我们的孩子谈到这个疾病的时候，这已经变成很遥远的回忆，AD是可以被人类战胜的。”
菲利斯·法瑞尔 礼来在AD方面的研究已经有25年的历史，拥有这个领域世界上最优秀的科学家团队，在这一疾病领域的努力有目共睹。到2016年年底，在研的产品数量已经达到了8个，其中6个是治疗性药物，2个为诊断产品。 菲利斯·法瑞尔表示，单抗Solanezumab药物目前正处于大型三期临床试验之中，该药物针对可溶性β-淀粉样蛋白的人源化单克隆抗体，我们未来希望在中国尽快开展临床研究。另一个在研新药AZD3293已经获得FDA授予的快速通道资格；AZD3293是一款口服β-淀粉样前体蛋白裂解酶(BACE)抑制剂，它的治疗原理是阻断β-淀粉样蛋白的生成，目前处于全球三期临床注册试验中；而用于诊断AD患者的β-淀粉样蛋白显像造影剂——Florbetapir，已经通过美国、欧洲、日本药监部门的获批，注射之后可以在活体的大脑中追踪到淀粉样蛋白的斑块。
首都医科大学附属友谊医院神经病学中心主任贾建平教授表示：阿尔茨海默症绝对是可以预防的，但这有待于我们检查手段的提高。Florbetapir是先进的诊断手段，在患者还没有症状前就能进行诊断，可以实现对早期患者的预防。 AD新药开发一直很艰难，全球很多制药巨头都投入巨资研发新药，希望攻克这一世纪顽疾。可现实很残酷，绝大多数项目折戟沉沙，研发失败率非常高，在研发领域属于令人生畏的“英雄冢”。 面对这一局面，菲利斯·法瑞尔认为，现在市场上主要的AD治疗药物，都是‘治标不治本’，只是可以改善患者的认知能力或者是行为能力，但它没有办法从根本上让这个疾病的病程得到减缓，没有办理治根。过去十年，尽管没有新药问世，但是，科学上的进步是巨大的，我们相信到2025年的时候AD将成为可以预防的疾病。 贾建平教授坦言，这是AD治疗上的战略问题，目前对AD的治疗可以概括为四个字：对症治疗。各种各样的药物，都只能对症，而不能对因治疗，对于病因没有办法，所以我们对目前的治疗是不满意的，我对对因治疗的药物很期待。相比之下，礼来的研发在两方面值得赞赏，一方面是发明示踪剂可以早期诊断；第二，临床试验专注于发病前，而不是等到病变到中晚期才进行治疗，这符合时代发展的趋势。
菲利斯·法瑞尔也有同感，她表示，过去十几年，AD药物研发大面积失败，对于失败的原因，科学界已经达成共识，在开始做实验的时候，入组的病人已经到了病程晚期了。对于这些病人的治疗，在病程晚期阶段进行干预的效果不明显。从早期显影技术中发现，很多患者当发生认知和行为能力障碍时，在15到20年前，就已经形成造成AD的β-淀粉样蛋白斑块。 因此，礼来的AD研发团队认识到，对AD治疗的思维方式要改变，一定要实现‘早诊早治’，而不是等到病程后期再干预。 中国是AD的高发国。目前，中国有超过700万的AD的患者，预估到2030年，这一数字将达到1600万，这不仅对患者个人，也给患者家庭和社会带来了沉重的经济负担。 对于AD，目前的药物和症状治疗的疗效非常有限。在中国，疾病缓解性药物的需求得不到满足，进一步减缓了疾病恢复的进程，阻碍了AD的诊断和治疗。 面对中国严峻的形势，贾建平教授建议，AD会给政府、家庭，带来难以承受的巨大成本，因此，需要政府高度重视，有专门的计划来应对。美国已经针对AD的防治建立了国家“脑计划”，目前，中国科技部的“十三五”规划中有专门针对AD防治的规划。 对于政策的引导，菲利斯·法瑞尔坦言：很多西方国家都有自己的‘脑计划’，在美国、欧洲、日本，监管机构都非常支持AD药物的优先审评，AD新药都可以获得快速通道的帮助，我们希望中国的CFDA也可以采纳这样的方式，把AD药物列入优先评审的名单，这样就能和全球的其他监管者保持同步。从长远来看，这是可以减轻国家未来医疗负担的有效措施。 战胜AD不仅仅是政府和制药企业的责任，菲利斯·法瑞尔表示，仅仅是制药公司研发出药物，是没有办法把AD变为可以预防的疾病，患者的配偶和成年子女要早期发现、到医院配合医生采取紧急的行动，使用专业的工具来进行诊断，包括用量表来对认知能力进行诊断，或者用精准治疗的示踪剂来进行诊断，这需要多方面的合作，包括制药公司和临床进行合作，建立起高效的社区机制以及快速反应的平台，才能让疾病变得是可预防的。 对于2025年，把AD变为可以预防的疾病，礼来制药非常有信心。菲利斯·法瑞尔强调：我们选择2025年不是偶然的，这个时间点与很多国家抗击AD的时间表是一样的，这需要政府、学界和企业界共同合作才能实现这样的目标。作为药厂我们能做的是在这个治疗领域尽量把我们研发的工作做好，并进一步推进学界、政界与企业界的合作。 本文为商业合作信息，著作权归原作者，转载请保持完整性。 |
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