光遗传学技术原理 光遗传学技术是当前先进的重建视功能技术之一，目前在美国刚刚获得批准进入临床，而中国已经完成了临床前研究，在该领域研究中处于前沿水平。简而言之，光基因技术是一种使不感光的细胞获得感光功能的方法，主要有两类感光蛋白：一类是从植物（藻类）中提取的感光蛋白，如美国正在用于临床的ChR2感光蛋白；另一类是人体自身携带的生物感光蛋白，主要从人的眼睛里提取，在我国应用广泛，名为黑色素蛋白。黑色素蛋白的基因主要用于治疗多种感光细胞损害的疾病，例如干细胞或基因治疗均无效的视网膜色素变性晚期的患者。这类患者的感光细胞几乎已丧失，但是将感光基因转染到视网膜平常不感光的神经元中有望重建患者的视力，这是目前再生医学结合干细胞以及基因学、生物材料的最新进展，它逐渐走向临床，进入临床研究，有可能给丧失感光细胞的患者带来重见光明的希望。 光遗传学技术的应用 目前，光遗传学基因技术的临床研究主要对视网膜色素变性晚期的患者开展，此类患者视力丧失的原因主要是感光细胞损伤。未来，光遗传学技术会更广泛应用于各类感光细胞损伤的疾病，无论是何种因素导致的感光细胞损伤，均有望取得良好的疗效。 青少年视网膜色素变性的治疗进展 目前，青少年视网膜色素变性主要治疗方向是基因治疗。在国外，青少年视网膜色素变性常见的两种类型：Stargardt综合征和Usher综合征，都已进入临床研究阶段，有望为青少年视网膜色素变性的治疗带来新的方法。 （来源：《国际眼科时讯》编辑部） |
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