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▎药明康德/报道 今日，Cellectis公司宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA的批准，进入临床试验。这也是第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。 UCART123是一种在研的细胞疗法。它利用TALEN技术，对T细胞进行编辑，使之针对CD123抗原。此类抗原在急性骨髓性白血病（AML）细胞与急浆样树突状细胞瘤（BPDCN）细胞上高度表达。这两种疾病都往往在骨髓中发病，且能在短期内威胁到患者的生命。
“这是首个进入美国临床试验的通用型CAR-T疗法。FDA的批准不仅对我们公司意义非凡，对全球的生物技术与医药产业也具有里程碑的意义，”Cellectis的首席医学官Loan Hoang-Sayag博士说道：“我们的异源UCART产品有潜力让CAR-T疗法变得更为普及和经济，让全球的患者群体都能都用上这一创新疗法。”
按计划，本次临床试验将分为两部分。针对AML的试验将由威尔康乃尔医学院（Weill Cornell）临床与转化白血病项目负责人Gail Roboz博士负责，针对BPDCN的试验将由MD安德森癌症中心白血病部的两名科学家负责。
Cellectis预计在2017年上半年正式开启1期临床试验。
▲Cellectis的UCART产品线（ ▲Cellectis的UCART产品线（图片来源：Cellectis官网） |
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