基因编辑技术CRISPR/Cas9新进展让基因疗法朝临床治疗更近一步(科研人员合成了一种被称为桥接核酸的BNA向导分子替换掉天然的向导gRNA分子使得基因编辑技术的准确性得到了极大的提高)

​基因编辑技术在临床治疗上的应用前景广阔。也许在未来，会出现一种生物机器人，它可以进入我们的体内，寻找每个细胞中有缺陷的基因序列（就是引发遗传疾病或影响智商的那些基因），通过CRISPR/Cas9技术对这些序列基因高精密度和准确度的编辑，并将正确的基因导入替换原来有缺陷的序列。利用基因疗法彻底的治疗疾病或改善人体。

这不是“梦想”，而是快要实现的“理想”。近日，加拿大的科研人员合成了一种被称为桥接核酸的BNA向导分子，替换掉天然的向导RNA（gRNA）分子，使得基因编辑技术的准确性得到了极大的提高。

CRISPR/Cas9系统利用天然的gRNA分子进行切割已经是非常准确的了，仅发生大约1%的差错。但是这些错误，可能会造成基因突变，让人类患上别的疾病，比如癌症等。在这项研究中，新的BNA向导分子可以将特异性提高一万倍以上，让基因编辑的准确性显著提高。

利用BNA和gRNA导向分子进行基因编辑的结果

在另一项基因编辑的研究进展中，科研人员利用LINNAEUS技术确定细胞的类型和每个细胞的谱系。LINNAEUS技术是通过对普遍存在的序列进行核酸酶激活的编辑来开展谱系追踪，揭示出基因在细胞中的表达情况，并对细胞进行系统的分类。在某些情况下，一种细胞类型的缺失可导致特定疾病。在未来，科学家们将能够使用LINNAEUS可追踪所有细胞谱系树，并针对这些问题提出新的假说。

研究团队在斑马鱼胚胎的单细胞中注入CRISPR-Cas9系统，利用Cas9酶重复的切除斑马鱼编码红色荧光蛋白（RFP）的基因，在8小时内，胚胎产生的红色荧光逐渐消失。在这个过程中，能过确定每个细胞谱系的瘢痕序列会在DNA损伤区域形成。这些瘢痕序列具有随机的长度，在下一代的子细胞中也会遗传这些序列，因此源自相同祖先的细胞能够通过它们的遗传性瘢痕序列来加以鉴定。利用瘢痕序列构建出细胞谱系树并进行划分，这样就可以解释哪些突变会导致细胞产生损伤病变。

CRISPR/Cas9基因剪辑技术的实用性和可用性，引起了科研人员的关注度。随着研究的深入，鉴定出的基因组中的CRISPR重复序列和cas基因数据也变得庞大，急需一种自动化的生物信息学工具对这些数据进行分析。在不久前的CRISPR Journal杂志上就有一篇文章专门介绍了相关的软件- CRISP Rdisco（CRISPR discovery）。CRISP Rdisco软件可以提供标准化的高通量分析方法，检测CRISPR重复序列并准确地确定它们的类别、类型和亚型。

研究人员利用CRISP Rdisco软件分析了2777个完整基因组序列，从中鉴定出潜在的CRISPR-Cas系统，并对其进行分类。利用计算机模拟确定基因编辑的多样性，以及潜在完整的和功能性的基因之间在体内的关联性。这个软件免费分享在GitHub平台上，可以让所有人分析和描述各种基因组数据中的CRISPR-Cas系统。

基因编辑技术虽然现在还存在一些困难，难以将其高效的运用到人体内所面临的疾病或缺陷挑战，但是随着这一技术的不断完善，必将有用来治疗遗传疾病的那一天，比如肌肉萎缩症、血友病及其他的疾病、癌症。