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赛托森 | 干细胞临床试验的11个关键领域

 robinmjg 2018-07-17


1、心脏病

1:修复受损的心脏组织

目的:利用干细胞修复心脏病发作时受损的心脏组织。              

功效:这项研究处于早期阶段,其重点是安全而非实效。              

案例:一些临床试验的病人已经有所改善。一项早期试验报告说,根据自己的心脏干细胞进行干细胞输注的患者心脏功能得以改善。

在另一个试验中,病人注射了取自自己骨髓的干细胞后,心脏受损组织开始愈合。

2:生长新血管    

     

目标:血管新生——新生血管的生长。              

功效:包括骨髓、脐带血和脂肪组织在内的干细胞已经被证明能刺激毛细血管的生长。

理论上,这可能有助于治疗心脏病和心脏病发作的伤害,并避免需要截肢的肢体供血不足。

在对血管内皮干细胞的早期试验中,这种方法是安全的,但还没有明确的证据证明患者受益。

另一种方法是使用成人骨髓干细胞,克利夫兰一家名为Athersys的机构正在进行这方面的初步测试。

案例:四岁的Angela Irizarry ,出生时有一个致命的缺陷,心脏泵血很难到达身体每个角落。

耶鲁大学的外科医生利用Angela的骨髓干细胞培育出一条新的血管来绕过心脏的缺损部位。

这仍然是一个实验性的过程,但Angela迄今为止恢复得很好。据耶鲁大学的一位女发言人说,她的父母希望Angela今年秋天能入学。



2、眼病

1:角膜疾病


目标:使用角膜缘干细胞(取自患者角膜外缘)改善角膜病患者的视力。

功效:英国的一项研究得出结论,移植角膜缘干细胞“是一种能够重建角膜表面并恢复患者视力的安全有效的方法。”


2:黄斑病症

目标:使用人类胚胎干细胞制造专门的细胞来帮助治疗Stargardt黄斑营养不良和干性黄斑变性。

功效:测试正在进行中,但仍处于初期阶段。美国生物技术公司Advanced Cell Technology正在进行试验。

案例: 已经报道2例患者的治疗结果,这是Stargardt黄斑营养不良和干性黄斑变性的每个临床试验中的第一例。

两名患者都没有出现副作用。非营利性再生医学联盟在其“2012年度行业报告”中指出,他们的“ 愿景是达到持续四个月以上的治疗效果”。



3、糖尿病

目的:利用干细胞来战胜1型糖尿病。

功效:用患者自己的干细胞制造称为β细胞的胰腺细胞,可以根据需要为1型糖尿病患者释放胰岛素。如果成功,治疗可以使患者免受胰岛素注射。

案例:在早期的研究中,使用患者自身干细胞和药物来抑制免疫系统的实验过程中,帮助15名患有1型糖尿病的青少年的胰岛素水平平均停留约1.5年。



4、脑卒中

目标用干细胞来抵消中风造成的脑损伤。

正在做什么:

苏格兰正在进行一项临床试验。

这项试验被称为“双鱼座”(中风干细胞的试验研究),涉及12名因血液凝块(最常见中风)而中风的男性。

这项研究的目的是测试安全性。

如果安全的话,长期的目标是修复脑卒中受损区域的组织,并逆转中风导致的残疾(例如运动、记忆、注意力、言语、语言或日常生活方面的问题)。

它能用吗?

到目前为止,该试验是安全的。

截至2012年6月,已有六名患者接受了干细胞注射。治疗未引起无细胞相关的不良事件,也没有任何病人的健康恶化。



5、脊髓损伤


目标:使用干细胞治疗患有不同程度瘫痪患者的慢性脊髓损伤。

正在做什么:

正在进行一项初步试验,使用成人神经干细胞。

这项试验正在瑞士苏黎世大学进行,将涉及12名胸部脊髓损伤患者。将干细胞直接移植入患者的脊髓,手术后12个月随访。

能用吗?

2009年,巴西圣保罗大学医学院的科学家发表了一项涉及39名慢性脊髓损伤患者的研究。

他们从患者的血液中取出干细胞,并将细胞送回患者腿部的股动脉

研究人员表示该疗法是安全的,26名患者(66%)的刺激反应有所改善。



6、帕金森


帕金森干细胞治疗的两个临床试验被列在美国国立卫生研究院的临床试验网站上。

其中一项试验是在中国,使用的是患者自身骨髓的干细胞。

另一项在墨西哥上市的试验使用了患者脂肪的干细胞。



7、ASL

目的:测试向脊髓输送胚胎干细胞的安全性。             

正在做的是:这项试验正在埃默里大学进行,由密歇根大学的Eva Feldman领导。              

它能工作吗?到目前为止,已有三名患者获得了干细胞手术,并未出现副作用,所以FDA批准他们接受第二次治疗

这个试验的目的不是看试验是否改善了他们的ALS,只是为了看看它是否安全。

不仅仅是心脑眼类疾病,干细胞的临床治疗在免疫系统疾病」癌症」方面也纷纷展开了临床试验。



8、多发性硬化症

目标:使用干细胞抑制,然后重设免疫系统,不需要多发性硬化症。     

目前正在做的是:临床试验包括抑制多发性硬化症患者的免疫系统,然后移植成体干细胞来重建免疫系统。

它能用吗:现在知道还为时过早。然而,意大利的研究显示出一些成功。

意大利热那亚大学的研究人员对74名多发性硬化症患者进行了研究。首先,他们的免疫系统受到抑制。然后他们移植了自己的造血干细胞。两名患者死于“移植相关的原因”,研究人员报告说。五年后,66%的患者保持稳定或好转。

这项研究的结论是,该疗法对抑制常规治疗无效的侵袭性多发性硬化症患者有着持续的效果,并且“还可以导致持续的临床改善”,特别是对复发缓解型多发性硬化症患者。   



9、癌症

成胶质细胞瘤

 


目标:神经干细胞正被用于临床试验,目的是破坏胶质瘤。

正在做什么:加利福尼亚州的医疗中心希望之城(Hope of Hope)正在对神经干细胞进行基因修饰。

以制造一种能将无毒药物(5-氟胞嘧啶或5-FC)转化为治疗癌症的药物(5- 氟尿嘧啶或5- FU)。

研究人员将修改过的神经干细胞注入患者的大脑,希望干细胞能够传播到肿瘤并锁定在其上。

当5-FC到达肿瘤部位时,附着的干细胞帮助将其转化为癌症药物5-FU。目标是缩小或破坏胶质母细胞瘤,同时避免身体的其他部分受到毒性影响。



10、白血病和其他血液癌症和疾病


干细胞(来自骨髓和脐带血)的最初用途之一是治疗血液和免疫紊乱。

骨髓或脐带血移植已成为这些病症中的一些标准治疗手段。

国家骨髓捐赠计划网站上有现在可以用造血(血液形成)干细胞治疗的疾病名单。名单包括各种白血病和淋巴瘤。



11、软骨修复


目标:使用干细胞制造新的软骨。

正在做什么:一些研究人员已经报道了使用患者自己的成体干细胞,将这些干细胞嵌入凝胶或胶原蛋白片上,并将其放置在软骨损伤区域(例如膝盖脚踝) 。

我们可以发现,干细胞的临床治疗领域涉足广泛,无论是角膜疾病、慢性疾病、免疫性疾病还是死亡率极高的癌症,干细胞疗法都能很好的发挥作用!



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