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Sarepta公司今天宣布他们研发的跳跃53号外显子治疗DMD的药物golodirsen已经完成了新药上市申请的提交工作，期待着获得药管当局的加速批准上市。
提交新药上市申请的报告中包括了该药物的安全性，患者的耐药性，药代动力学和患者抗肌萎缩蛋白的表达数据，这些数据来自25位适合跳跃抗肌萎缩蛋白基因上53号外显子的DMD患者临床实验的结果。
golodirsen与已经在美国加速上市的eteplirsen一样，是通过反义寡核苷酸技术来跳跃抗肌萎缩蛋白基因上的相关外显子，将移码缺失改成整码缺失，恢复基因阅读框，进而产生虽然截短的但是有功能的抗肌萎缩蛋白。golodirsen跳跃的是53号外显子，这种方法大约能够治疗8%的DMD患者。
如果这次新药加速上市申请获得批准，由于公司正在开展全球范围随机，双盲，安慰剂控制的跳跃45号外显子的临床实验是与跳跃53号外显子同时进行的，所以公司跳跃45号外显子的药物casimersen也可能将获得上市后论证研究的资格，就是可能同时获得加速上市。
Sarepta公司总裁DougIngram说：“我们非常感谢患者和临床专家参加我们的临床试验，我们正在致力于开发外显子跳跃治疗DMD的药物，希望这一技术能够使更多的DMD患者得到外显子跳跃技术的治疗。如果这次跳跃53号和45号外显子能够被批准加速上市，那么加上跳跃51号外显子的治疗，我们可以用该技术治疗30%的DMD患者。” |
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