▎药明康德/报道日前,Modis Therapeutics公司宣布,该公司用于治疗胸苷激酶2缺乏症(TK2d)的在研疗法MT1621获得FDA授予的突破性疗法认定。这一资格认定将加快MT1621的开发和审评过程。 TK2d是一种线粒体DNA(mtDNA)耗竭综合征(MDD)。线粒体是细胞中的能量工厂,它携带的线粒体DNA编码帮助产生能量的蛋白。在TK2d患者中,由于胸苷激酶2的缺失,用于生成mtDNA的核苷酸库中的核苷酸种类出现失衡,导致mtDNA无法正常复制。这会导致细胞无法产生足够的能量,在能量需求高的细胞中(例如肌肉细胞)导致细胞功能失常。TK2d患者会出现渐进性、严重肌无力,影响患者的运动、呼吸、饮食和其它正常功能。目前没有治疗这一疾病的获批疗法。 MT1621是一款脱氧核苷组合疗法,它是由不同脱氧核苷组成的口服溶液。这种脱氧核苷组合疗法能够改善核苷酸种类的平衡,提高mtDNA的拷贝数目,改善细胞功能。在临床前研究中,它可以提高TK2d模型动物的寿命,而且在最初的人类临床试验中,MT1621可能对TK2d患者的疾病进程产生有意义的改变。欧洲药品管理局(EMA)已经授予这一疗法PRIME认定。 ▲MT1621疗法作用方式示意图(图片来源:Modis Therapeutics公司官网) |
|