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史上最贵疗法、第2款女性“伟哥”、罕见心肌病治疗药物…… 作为全球创新药物审评的风向标，美国FDA在刚刚过去的第2季度，首次批准了7款创新药和1款基因疗法。 下面来详细认识一下这些新药： 商品名：Zolgensma 通用名：onasemnogene abeparvovec-xioi 批准日期：5月24日 适应症：脊髓性肌肉萎缩症 公司：诺华 5月24日，诺华基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）获FDA批准上市，用于治疗两岁以下婴幼儿脊髓性肌肉萎缩症。 这是FDA批准的首款也是唯一一款治疗儿童型脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。 Zolgensma是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。 之所以“身价不菲”，诺华高管给出的解释是，与需要长期多次治疗的现有疗法不同，Zolgensma是一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于每年平均花费42.5万美元，并不比现有的一些疗法更贵。 商品名：Vyleesi 通用名：bremelanotide 批准日期：6月21日 适应症：女性性欲减退症 公司：Palatin Technologies 6月21日，FDA发布公告称，批准Vyleesi（bremelanotide）上市，用于治疗绝经前女性后天性、广义性性欲减退症（HSDD）。 这是FDA有史以来批准的第2款治疗女性性功能障碍的药物，第1款是2015年在美获批的Addyi。 Vyleesi是一种首创类黑皮质素4受体激动剂。HSDD患者应在预期性活动前至少45分钟，在腹部或大腿皮下注射，最佳注射时间应根据患者经历的获益时间与副作用综合确定，24小时内注射不应超过一剂，1个月注射不应超过8剂。 商品名：Polivy 通用名：polatuzumab vedotin-piiq 批准日期：6月10日 适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤 公司：基因泰克 6月10日，FDA宣布加速批准罗氏旗下基因泰克的抗体偶联药物Polivy（polatuzumab vedotin-piiq）上市，联合苯达莫司汀及Rituxan，用于既往已接受至少2种疗法的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者的治疗。 这是FDA批准治疗R/R DLBCL的首个化学免疫疗法。 Polivy是一款抗体偶联药物，其一端靶向B细胞表面特异的CD79b蛋白，另一端的化疗药物则可以破坏这些B细胞，在最大限度地破坏癌细胞的同时最小化对正常细胞的影响。 商品名：Piqray 通用名：alpelisib 批准日期：5月24日 适应症：乳腺癌 公司：诺华 5月24日，FDA批准诺华Piqray（alpelisib）上市，与内分泌疗法氟维司群联用，治疗携带PIK3CA基因突变的、且接受过内分泌治疗后复发或进展的HR+/HER2-（激素受体阳性、人表皮生长因子受体-阴性）患者。 这是FDA批准的首款用于治疗晚期乳腺癌的PI3K抑制剂。 Piqray 是一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂。在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K信号通路的潜力，并具有抑制细胞增殖作用。 商品名：Vyndaqel 通用名：tafamidis meglumine 批准日期：5月3日 适应症：转甲状腺素蛋白相关心肌病 公司：辉瑞 5月3日，辉瑞tafamidis获FDA批准上市，用于治疗一种罕见心肌病——转甲状腺素蛋白相关心肌病（ATTR-CM）。 这是FDA批准的首款治疗这类疾病的药物，商品名为Vyndaqel。 Tafamidis是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，可选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定其四聚体结构，从而减缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积形成。 商品名：Skyrizi 通用名：risankizumab-rzaa 批准日期：4月23日 适应症：银屑病 公司：艾伯维 4月23日，艾伯维Skyrizi（risankizumab-rzaa）获FDA批准上市，用于治疗中重度斑块状银屑病。 Skyrizi是一种白细胞介素-23单抗药物，白细胞介素-23是一种有关炎症进程的关键细胞因子，被认为与许多慢性免疫介导疾病有关。 相较于首个上市的白细胞介素-23单抗Tremfya每年需注射8次，Skyrizi注射频次更低，仅需5次（第0、4周给予起始剂量，之后每12周用药1次）。 商品名：Balversa 通用名：erdafitinib 批准日期：4月12日 适应症：膀胱癌 公司：杨森 4月12日，美国强生集团旗下杨森开发的Balversa（erdafitinib）在美获批，用于治疗接受铂基化疗后，病症仍未得到有效控制的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。 这是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌患者FGFR基因突变靶向疗法。 Balversa是一种泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。 商品名：Evenity 通用名：romosozumab-aqqg 批准日期：4月9日 适应症：骨质疏松症 公司：安进/优时比 4月9日，安进和优时比共同开发的Evenity （romosozumab-aqqg）获FDA批准上市，用于治疗具有高骨折风险的绝经后妇女骨质疏松症，这些妇女可能有骨质疏松骨折史、多种骨折风险因子、在其他骨质疏松治疗中未取得明显疗效或对其他疗法不耐受。 Evenity是一种能与骨硬化蛋白特异性结合的人源化单抗，通过抑制骨硬化蛋白活性，来促进骨形成、降低骨吸收、缓解骨质疏松。
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