|
▎医药观澜/报道
近日，基石药业宣布，其合作产品TIBSOVO (ivosidenib)已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定， 用于治疗携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（r/r MDS）。这款在研产品由Agios Pharmaceuticals发现并开发，是一款针对IDH1基因突变的、同类首创、在研的口服靶向抑制剂。基石药业于2018年6月获得ivosidenib 在大中华区的临床开发和商业化权益。
Ivosidenib是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。2018年9月，该药物获得FDA批准，用于治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者，成为唯一一款获得FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法， 这些患者的IDH1突变由FDA批准的测试检测。此次获得突破性疗法认定的适应症为骨髓增生异常综合征。这是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，可导致感染和持续出血等严重并发症，并可转化为急性髓系白血病（AML）。 根据Agios公司早前公布的1期剂量爬坡和扩展研究中MDS队列的最新研究结果，TIBSOVO单药治疗携带IDH1突变的r/r MDS患者，耐受性良好，并可获得持久的缓解和持久的输血不依赖。在接受每日口服500mg TIBSOVO治疗的12例患者中，中位治疗时间为11.4个月，中位年龄为72.5岁，其中42%的患者≥75岁。截止2018年11月2日，总缓解率为75%，其中完全缓解（CR）率为42%。中位完全缓解持续时间尚未达到。在达到CR的患者中，60%的患者在12个月内无复发。美国FDA的突破性疗法认定旨在加速用于严重或危及生命的疾病治疗药物的开发和审批。通常获得该认定的药物已有初步临床证据表明，其在一个或多个具有临床意义的终点指标上较现有疗法有显著改善。
|
