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1月7日，国家药监局发布《关于发布真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）的通告(2020年第1号)》，正式明确支持真实世界研究。 
该文件的发布被业界和学界评价为里程碑式的事件，表明我国临床研究的管理理念正在发生深刻变化。而纵观国际，2016年12月美国通过的《21世纪治愈法案》被视为真实世界证据支持药物监管决策、加快研发的起点，因此，我国《指导原则》的发布仅仅比美国晚了3年。由此可见，我国临床研究的技术要求正在与国际全面接轨，我国在新药审评审批监管上的创新速度越来越快！早在2019年5月，药监局就曾发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》，其中最受业界关注的是真实世界研究的应用范围：征求意见稿设定为罕见病治疗药物、修订适应症或联合用药范围、上市后药物的再评价、我国特有现象——中药医院制剂的临床研发、指导临床研究设计、精准定位目标人群六种情形。经过5-8月广泛征求意见，收到千余条反馈意见后，此次正式出炉的试行稿将应用范围修订为：新药注册上市提供有效性和安全性证据、为已上市药物的说明书变更提供证据、为药物上市后要求或再评价提供证据、名老中医经验方和中药医疗机构制剂的人用经验总结与临床研发，以及指导临床研究设计、精准定位目标人群等范围。真实世界研究（Real World Study，RWS）是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程。图表 2 支持药物监管决策的真实世界研究路径（实线所示）
资料来源：《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》 真实世界研究和随机对照临床试验互补。在药物研发和监管领域，如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性，已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具有挑战性的问题。
资料来源：《真实世界研究指南2018版》，中康产业资本研究中心近十年新药研发成本越来越高，这是世界级难题。前FDA审批官、CDE首席科学家何如意就曾指出，目前药物研发成本过高的趋势不可持续，必须利用新方式降低药物研发成本，而在降低药物研发成本方面，真实世界研究可以说是为数不多的创新方向之一。利用真实世界数据支持审评，可以部分取代现有药物研发中的大临床试验，节省药物研发成本，这是真实世界研究的重要价值之一。此外，从我国国情来说，国内对药品的旺盛需求与漫长的临床实验和审评过程是长期以来的矛盾。因此利用真实世界研究缩短药品的审评时间，也是真实世界研究的重要价值。因此，真实世界研究将会是接下来药品医疗器械研发的重要发展路径。但临床试验仍将是新药上市的主流路径，真实世界证据起辅助和补充的作用。尤其是当下，真实世界数据基础还不够，相关基础架构仍待不断完善推进。
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