【原】2020西普会谈中国创新药商业化新模式

顺应中国医药健康产业创新大潮，2020西普会首次为创新药设置了创新药发展峰会(下称创新药峰会)。8月15-16日，创新药峰会由中康资讯和海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局联合主办。围绕“加速创新药转化，普惠患者”主题，相关企业高管、专家学者、患者代表重点分析了创新药商业化的现状和未来。

商业化的难易成败直接影响创新药能否进入市场、拓展市场，满足临床需求，惠及广大患者。本篇聚焦创新药峰会上的创新药商业化有关内容，总结为保险支付、价值挖掘、院外模式、患者组织4个方面，进行讨论分享。

保险支付

在境外创新药加速进入国内、国内创新药加速上市的背景下，以前因审批时间过长，以及本土创新研发能力欠缺而导致的创新药稀缺情况得到了较大的改观。创新药高昂的研发成本和突出的治疗价值导致较高的价格，这与中国较低的平均经济水平产生了矛盾。为了使创新药尽可能的惠及更多患者，体现中国医疗的公益性，将创新药纳入低水平广覆盖的全民医保成为一种比较可行的解决方案。

中国人口老龄化进程加快叠加医疗健康服务和产品价格上涨，使得全民医保基金支付增长速度超过筹资速度，且差距不断拉大。在开源较难的情况下，“节流”成为方向，体现为近几年追求的“提质控费”，包括疾病诊断相关分组付费(DRG)、仿制药一致性评价与带量采购、重点监控用药目录、高值耗材的带量采购，以及对创新药等市场需求较大且垄断性较强产品的医保谈判。医保谈判的本质是国家作为(主要)支付方，以政府背书的市场准入来换取医疗产品降价。

国家医保谈判的目的是获得合理的支付价格，一方面价格要尽可能低，以减少医保基金(和患者)的压力；另一方面价格又不能过低，需要保证医药企业一定的利润水平以保证可持续发展。怎样保证医保支付价格科学合理呢？这就需要用药物经济学来进行评价。药物经济学是一门应用经济学原理和方法来研究和评估药物治疗的成本与效果及其关系的交叉学科。

刘国恩

北京大学国家发展研究院博雅特聘教授、国务院医改专家咨询委员会委员刘国恩，介绍了药物经济学评价的基本方法——成本-收益评估(cost-effectiveness assessment)，主要分析ICER(incrementalcost-effectiveness ratio，增量成本-收益比)，其中成本为药品费用成本，健康收益为QALY(quality-adjustedlife year，质量调整生命年)。针对某一病种，综合现有药物研发成本、利润水平、患者经济水平等多种因素，计算出一个比较合理的增量成本-收益比(ICER)，在图中画出一条直线。如果某种新药的ICER在此线下方，那么表示相比现有药物用更少的成本可以获得更多的收益，是可以接受的。(图表1)

图表1. 增量成本-收益比(ICER)评估示意

来源：创新药发展峰会，中康产业资本研究中心

从2016-2019年，国家共组织了4次药价谈判，纳入了一些创新药，但是仍有很多创新药在医保目录之外。对于在国家医保目录外的创新药，除了药企和公益组织的各种优惠促销和辅助，商业健康险发挥日益重要的作用。2019年政府工作报告中提出鼓励商业保险机构与社会办医联合开发多样化、个性化健康保险产品，与基本医疗保险形成互补，完善多层次医疗保障体系。上海高卓投资管理有限公司高级顾问李翔宇指出商业健康险对于促进创新药的商业化，普惠患者具有重要作用。针对商业化阶段，商业健康险可以有五种模式。

李翔宇

图表2. 商业健康险的五种模式

来源：创新药发展峰会，中康产业资本研究中心

商业健康险的五种模式都是在寻找与医药企业的利益共同点，但两者也存在一些比较明显的矛盾。商保希望承保人长久保持健康，而医药企业的消费者通常为患者。商保希望治疗频次越低越好，而医药企业希望治疗频次越高越好。商保希望治疗费用越低越好，医药企业则希望治疗费用越高越好。商保希望采购医药服务成本越低越好，而医药企业希望采购医药服务成本越高越好。

价值挖掘

赛诺菲(Sanofi)中国医学部负责人谷成明指出中国市场药品的营销从以医生为中心转变为以患者为中心，医保作为市场准入方和支付方的重要性比以前有了很大提升，相当于把医生的权利往前分给了医保，往后分给了患者。创新药在上市之前就需要提早为进入医保做准备。

谷成明

药品营销在过去需要通过医药代表与医生沟通，而未来则是对医生做标签，通过虚拟的医药代表向医生进行多渠道、个性化推送自动生成的内容。互联网的发展改变了患者的就诊模式。过去的模式是患者去医院就诊，医生诊治，患者拿药。现在患者在看病之前会在互联网搜索、学习、询问疾病的相关知识和问题；看了医生后也不见得马上接受治疗，很可能继续在网络上搜问，接受治疗后又去网上分享。“搜学问享”四个字概括了互联网时代患者在诊疗过程中的新特点。

图表3. 患者的数字化诊疗模式

来源：创新药发展峰会，中康产业基本研究中心

在新形势下，制药公司不能仅提供药品，而需要提供药品以外的更多的附加服务。药企需要充分了解互联网时代的医生和患者，做好产品信息的传达与教育。此外，在创新药院外渠道愈发重要的情况下，药企还需要了解药师、DTP药房、互联网药店，充分利用新的渠道更好的服务患者。

创新药获批上市并不意味着研究的终止，而是要继续充分的挖掘医学价值。武田大中华区医学事务部负责人陈杰介绍了创新药物上市后的医学研究策略。中国的药监政策法规要求药品首次批准5年内要进行再注册，这使得上市后研究具有必要性。即使没有这项要求，创新药全生命周期管理策略也离不开上市后研究，包括扩展适应症、产生数据支持临床共识或指南的更新、产生药物经济学数据支持医保决策等。

陈杰

图表4. 创新药上市后研究的作用

来源：创新药发展峰会，中康产业资本研究中心

对于上市后研究，真实世界研究(RWS)成为日益重要的研究形式。国家药监局今年的1号文件就是在1月7日发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》。8月3日，国家药监局药审中心发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(征求意见稿)》。指导原则指出真实世界证据可以为为已上市药物的说明书变更提供证据，为药物上市后要求或再评价提供证据，精准定位目标人群等。

院外模式

围绕新药的院外模式与患者服务价值，上海医药大健康云商股份有限公司助理总经理蒋宇翔、英特集团终端零售与健康管理事业部副总经理欧阳广勇、国药控股股份有限公司零售诊疗部部长沈美琼分别介绍了各自的企业的院外模式业务。(按会前公布议程排序)

蒋宇翔

欧阳广勇

沈美琼

近两年，中国创新药上市加速，进入医保也在加速，然而传统的医院渠道模式存在三大难点：医院进药难，主要受到药品零加成、招投标周期、一品双规限制、药事会不定期的影响；医生开药难，需要考虑药占比、医保总额限制、处方点评等；患者买药难，包括患者在医院购药流程长，医院位置远引起交通不便，有些药品只能办理住院后购买等。

处方药在医院渠道遭遇的困境加速了院外模式的发展，院外模式包括DTP高值处方药专业药房模式、医院合作药房模式、院边药房模式以及互联网+远程医疗模式(含O2O模式)，针对品种包括新(特)药品、慢病治疗药品、因落标等原因不能进院的药品等。院外模式解决了处方药各利益相关方的问题，医院可降低药占比；药企可缓解药品进院难；药店通过合理布局、提供专业药事服务、进行患者用药数据分析等，建立起以患者为中心的处方药零售模式；患者能够从药店获得从首诊购药、药事随访到疾病管理等全病程的用药专业服务。

作为创新药最主要的院外渠道，DTP药房可以成为院外服务平台，为患者提供疾病管理和增值服务。DTP药房的盈利来源包括3部分：进销差价、药事服务费、增值服务费。针对需要患者自付的高值创新药，DTP药房、药企和金融机构可推出慈善赠药、分期支付等方式；DTP药房、药企和商保机构，可依据大数据，综合考虑多方需求，将创新药纳入相关商业健康险的药品使用目录中。

图表5. DTP药房提供的疾病管理和增值服务

来源：创新药发展峰会，中康产业资本研究中心

未来DTP药房将提供以价值为导向的患者全程管理并为多方进行价值赋能。DTP药房可补充院外患者依从性管理和结局管理的数据信息，形成全病程的闭环。DTP药房可向患者提供补充的医疗服务，协助支付方管理，提高医疗资源使用效率。DTP药房可利用信息系统收集并整合机构化的患者信息数据，参与多方合作的真实世界数据研究。DTP药房可从卫生经济学角度梳理自身对患者全病程管理带来的价值，协助完善政策。

患者组织

糖尿病之敌患者组织创始人董玉芳介绍用数字化赋能患者组织。董玉芳本职工作是医科器械数字化转型，同时又是一名罕见的单基因糖尿病患者。“糖尿病之敌”患者组织由董玉芳和其他4位志愿者在2012年利用业余时间创立，目前已经有40万+患者加入。根据2019年国际糖尿病协会(IDF)数据，中国糖尿病的患病率是10.9%，占全球糖尿病患者总量的1/4。中国庞大的糖尿病患者群中每个个体的诉求和面临的问题都很不一样，不仅是解决用药的问题，而是要被认真正确的对待。

董玉芳

因为糖尿病患者群体庞大，靠人力难以解决，加之董玉芳本职工作是做医疗行业数字化转型，于是探索用数字化赋能“糖尿病之敌”患者组织，已发现的两个有效的做法是同伴支持和数字疗法。

同伴支持主要包括流量入口、评估、标签并分群、长期追踪4个环节。流量入口为自媒体矩阵(微信公众号、今日头条等)，利用公域流量招募个体化患教内容库，包括出版物、个体化课程、日常碎片化阅读。随后对患者的知识水平、行为动力和个体化需求进行评估。根据评估为患者在后台打上标签，如地域、病型、兴趣、目标等，并分配到患者领袖微信群。之后患者领袖结合线上线下的方式进行长期追踪，线上是游戏化的打卡任务，线下有沙龙破冰。

数字疗法(DTx)是基于软件程序的疗法，是经过临床验证的严肃治疗手段。数字疗法可获得真实且可用的患者数据，并向患者、护理人员和医生提供随时可以查询的更新，从而实现智能化的护理管理和临床决策优化。美国FDA已经批准了一家公司针对糖尿病患者的数字疗法。糖尿病之敌患者组织与这家公司合作开发了配合胰岛素泵的小程序，可以帮助患者评估每天的饮食，并准确计算出需要注射的胰岛素量，避免不足或不足引发的不良反应。

银屑病病友互助网创办人、中国AD之家患者组织负责人史星翔介绍了患者组织的价值。史星翔的本职工作是机械工程师，同时又是一位银屑病、特应性皮炎(atopic dermatitis, AD)患者。2014年，世界卫生组织召开的第67届世界卫生大会出版了《银屑病全球报告》，将银屑病列入重大慢性疾病，并指出由银屑病引起的疼痛、瘙痒、出血、毁容和致残，使患者在生活和工作中，感受到强烈的耻辱和歧视。

史星翔

目前中国有近千万的银屑病患者，累及的患者家庭人口更多。根据中国医科院皮肤病研究所调查发现，中国患者对于银屑病的认知和治疗极其不足，高达89%的患者从未接触过银屑病科普及知识，65.7%的患者接受过不正规的“游医”治疗，仅有8.5%的患者向医生咨询过。中国银屑病患者的心理负担非常严重，根据2018年银屑病病友互助网和北大医药国际管理中心的调查分析，89%的患者表示有精神压力，78%的患者曾遭受过歧视，34%的患者有过自杀念头，甚至有5%的患者在过去一年曾实施过自杀行为。银屑病病友互助网自从2005年建站，以为患者服务为宗旨，十五年以来一直在努力发挥患者组织的各项作用。

图表6. 患者组织的作用

来源：创新药发展峰会，中康产业资本研究中心

结语

在创新药国内上市速度加快的背景下，如何加快创新药的商业化，更快更多地惠及患者，成为政府、药企、医生、患者多方关切的话题。2020西普会创新药发展峰会上，来自制药企业、医药商业、患者组织、保险机构和学术机构的高管、专家和学者讨论了创新药商业化的新模式。在支付方面，对国家医保采用药物经济学进行科学化管理，发展商业健康险来进行补充和辅助支付。对于产品价值传达和挖掘，一方面院内推广进行数字化改造，满足新环境下医患的需求；一方面积极开展以真实世界研究为主流的创新药上市后研究，继续拓展市场。对于院外模式，各医药流通企业积极开办DTP药房，解决药企、医院和患者的问题。在以患者为中心的创新药营销模式下，患者组织必将发挥日益重要的作用。