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作者：解螺旋.悦姐 转载请注明来源：解螺旋，医生科研助手 在上期“一周悦读”中，我们向大家推荐了包括人造器官、基因编辑、分子诊断在内的五大有望在今年被资本密切关注的医疗技术热点。一周还未过，新技术的第一个炸弹就已经被点燃。 2016年1月4日，美国证券交易委员会（Securities and Exchange Commission）对外公布了一条重磅消息，受比尔盖茨、谷歌等知名风投资助的基因编辑制药公司Editas Medicine递交了在纳斯达克挂牌上市申请（S-1文件）。这意味着，仅仅创立两年有余的Editas将成为CRISPR基因编辑领域首家IPO公司，首期募集资金为一亿美元。 而该公司正是CRISPR 技术功绩赫赫的张峰与其他 4 位 CRISPR 技术开创者共同建立的。根据波士顿咨询公司提供的数据，自2013年创办以来，这家基因组编辑初创公司已经募集到超过10亿美元的风险投资。Editas的投资人希望通过全新、更精确的DNA编辑能力，能够量产用于临床治疗血液疾病、癌症、自身免疫系统疾病和遗传性眼科疾病。 事实上，在生物科技领域，首期募集一亿美元并不是一件多稀奇的事情，我们更关心的是，会有多少投资者会对这个新技术买账？ 在目前，基因编辑仍是一个研发投入高、收入回报并不可期的项目。 以欧洲首个获批进行基因治疗的药物Glybera为例，它的主要功能是可以对一种罕见病脂蛋白酯酶缺乏遗传病（LPLD）的患者进行治疗，但是费用昂贵，根据预算，如果要通过该种药物治愈患者，总支出将可能达到125万欧元，创造了昂贵现代医药的新纪录。 但可惜的是，整个欧洲只有不到200人需要这种药物，事实上这也是为何该药的定价如此昂贵的原因：高昂的研发费用无法通过大批量的药物销售来平摊成本。 销售量少是一个方面，更麻烦的是基因治疗药物从获批到真正上市，可谓难度重重。 2012年10月，Glybera在欧盟获得了批准，但上市日期却拖延了两年，用于跟踪收集患者治疗后长达6年的随访数据。2014年底，制造商凯西公司向德国联邦联合委员会（G-BA）提交了定价材料，预期2015年4月底发布该药物的估价，并预期在2015年上半年正式用于商业治疗，但可惜，至今该药物在商业治疗的进一步推进上仍无最新信息。 在目前，基因编辑相关的产品不仅研发投入高、时间长，而且备受伦理、商业规则的多重考量，相比普通生物医药产品的上市，难度更高。也正因此，对于注重现金流、收益率的华尔街投资者来说，基因编辑可能并不一定是他们喜好的投资标的。 就我国来说，深圳赛百诺基因技术有限公司研发的“今又生”是2003年被深圳市批准上市的药物，也是世界上第一种投入市场的基因药物。但其创始人彭朝晖因产品研发和生产缺乏后期资金支持而一度陷入困境，2006年10月引入投资方后，却与投资人展开了长达8年的专利诉讼，赛百诺也因此停步不前。 事实上，生物医药产业是个高投入、高风险的领域，新药的开发成功率约为万分之一，通常一个药从开发到顺利产业化至少要花12年，单个药物的研发投入少则上亿，很少有风险投资能支持这样长期、巨额的投入。 当然了，对于上市公司来说，“基因编辑”在现阶段仍是一个不错的“包装题材”，据了解，目前国内有近30家公司正在开发基因治疗药物，而有意或已经对生物治疗投入巨资的上市公司更是有增有无减，这其中包括千山药机、长春高新、荣之联等。 (本期增刊，请继续关注周六“一周悦读”专栏！)
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