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受访专家： 曾小峰，北京协和医院风湿免疫科主任 代华平，中日医院呼吸与危重症医学科三部主任 李梦涛，北京协和医院风湿免疫科副主任 皮肤增厚发硬、失去原有的弹性，正常面纹消失、鼻翼缩小、嘴唇变薄，变成“面具脸”，这就是硬皮病，即系统性硬化病（SSc），一种罕见的自身免疫系统疾病。而更可怕的是，硬皮病患者的肺也会增厚、失去弹性，使得他们慢慢被夺去生命。 硬皮病在中国大陆地区患病率约10/10万，不同地区差异较大，全球估计有250万患者。而因为皮肤的外在变化，硬皮病被误解为会传染的皮肤病，被一些人歧视并拒绝接触。 对于硬皮病患者而言，疾病不仅会带走她们靓丽的容颜，还会威胁到他们的生命。硬皮病可能会累及身体的任何部位，如肌肉、血管和内脏都可能产生瘢痕及纤维化，并且难以诊断。如波及到肺部，就会造成系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD），让人呼吸困难，胸闷气短，肺功能下降，严重时会失去生命。 北京协和医院风湿免疫科主任、中国医师协会风湿免疫科医师分会会长、中华医学会风湿病学分会前任主任委员曾小峰教授介绍，“硬皮病不是皮肤病，更不会通过任何方式传染。目前，硬皮病发病原因还不明确，可能与遗传，环境等因素有关。硬皮病患者人群多见于女性，年龄通常为25-55岁 。她们正值人生中事业起步，建立家庭的重要阶段，而硬皮病却使她们在人生道路上步履维艰。” 
北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰教授 以肺部病变举例，多达85.5％的硬皮病患者可能会发生不同程度的间质性肺疾病。中华医学会呼吸病学分会间质性肺病学组组长代华平教授认为:“间质性肺疾病和肺动脉高压是硬皮病患者常见的肺部并发症，也是导致硬皮病患者预后不良的关键因素。”  中华医学会呼吸病学分会间质性肺病学组组长代华平教授
北京协和医院风湿免疫科李梦涛教授表示，“很多硬皮病患者并没有关注到自身的肺部病变，因为只有约四分之一的SSc-ILD患者在早期有明显的临床表现。而早期诊断和识别具有进展风险的患者，可能会改善其临床结局；定期的随访监测可以防止疾病进一步进展。因此我们建议硬皮病患者一定要有定期随访的意识，如果出现疲劳、劳力性呼吸困难和干咳等症状的硬皮病患者，每3-6个月进行一次随访，没有这些症状的患者可以每6-12个月进行一次随访，同时推荐硬皮病患者能够每年做一次肺部高分辨率CT（HRCT）检查。” 
北京协和医院风湿免疫科李梦涛教授 “对于硬皮病本身，目前无法治愈。”李梦涛教授进一步介绍，“但是对于SSc-ILD，刚刚获批的创新靶向药尼达尼布可以有效延缓肺功能下降，从而延缓肺部的疾病进展。所以一旦确诊为SSc-ILD，就要重视起来，尽早开始抗纤维化治疗，否则随着肺部病情的恶化，出现呼吸困难，甚至感觉透不过气，患者的生活质量会越来越低。” 2017年9月，尼达尼布已批准上市用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。对此治疗经验丰富的代华平教授指出“尼达尼布在抗肺纤维化治疗上除了能减慢患者的肺功能下降，还可以降低其急性加重的频率和风险，帮他们改善生活质量，延长生命。” 北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰教授介绍：“SSc-ILD是硬皮病患者死亡的关键驱动因素，约占死亡人数的三分之一。随着疾病进展，会造成肺功能不可逆的下降，预后较差，患者生存率低。一直以来全球范围内都没有特效药可以治疗，直至今年6月，创新靶向药物尼达尼布在我国获批上市，给我国SSc-ILD患者带来了治疗希望。而且此次在中国的获批仅在欧盟获批的1.5月之后，便让国内患者在用药选择上实现了与全球同步，这是非常迅速和不容易的事情！这标志着全球首个用于治疗SSc-ILD的靶向药物正式开始惠及中国患者，为患者肺功能的减退按下了暂停键“ 尼达尼布自今年6月SSc-ILD新适应症获批以来，已在全国多地开出了首批处方。患者可前往各大省会城市三甲医院的风湿免疫科或呼吸科咨询､就诊，或凭医生处方在药店购买。 今年30岁的紫贝壳公益服务中心理事长郑嫒，在九岁时被确诊为硬皮病，并在4年前确诊为SSc-ILD，无药可用。而郑嫒现在谈到：“创新药的上市，无疑给我们带来生命的希望。同时也衷心希望尼达尼布能早日纳入医保目录，让更多病友能早日用上它。”
①Brief Report: Pulmonary Function Tests: High Rate of False‐Negative Results in the Early Detection and Screening of Scleroderma‐Related Interstitial Lung Disease[J] . Yossra A. Suliman,RucsandraDobrota,D?rteHuscher,Thi D. L. Nguyen‐Kim,BrittaMaurer,SuzanaJordan,RudolfSpeich,ThomasFrauenfelder,Oliver Distler. Arthritis & Rheumatology . 2015 (12)
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