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编者按 全球干细胞产业正进入高速发展期，预计至2020年，我国干细胞市场规模将高达1200亿元人民币。干细胞新药研发已经成为各国投入大量经费和人力的热门领域。那么当前我国的干细胞新药研发发展现状如何？未来干细胞新药的发展趋势又是什么？ 本文首发于博雅干细胞，作者Dr韦 在近期的《中国经济大讲堂》栏目中，中科院院士周琪列列举了一组数据，截止今年10月，全球收录的干细胞与再生医学药物研发大约有几百种，美国、欧盟、日本、韩国等，也包括我国，在干细胞与再生医学领域都投入了大量的经费和人员。 目前，我国已经有62个国家备案的干细胞临床研究项目，120个“干细胞及转化研究”重点项目，涉及资金投入累计近24亿元人民币，涉及黄斑变性、脊髓损伤、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤等多种疾病。 近年来，干细胞新药研发成为了十分热门的领域。全球知名市场调研机构（Research and Markets）发布的数据显示，2016年新药研发占据了全球干细胞和再生医学市场82.9%的市场份额，预计未来几年将持续保持最高水平，至2024年预计将实现5.5%的同比增长率。 国内干细胞药物研发现状 自2009年国际上首款干细胞药物获批上市以来，至今全球共有十余款干细胞药物上市，涉及的适应症包括急性心梗、退行性关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病、赫尔勒综合征、血栓闭塞性动脉炎等。欧洲、美国、加拿大、韩国、日本均已有干细胞药物上市，细胞来源包括不同组织来源的自体间充质干细胞、造血干细胞等，异体来源细胞较少。而我国在这一领域的空白仍待填补。 全球干细胞上市产品盘点 不过，当前我国干细胞药物发展进入了全新的阶段。我国监管框架正在逐步完善，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布明晰了干细胞治疗作为药品申报的标准， 同时“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度，给我国干细胞新药的研发和申报提供了新的发展机遇。 据国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，2018年6月至今，国内相继有10款干细胞新药的IND申请获CDE受理，其中4款干细胞新药IND获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。 同时，国家“干细胞及转化研究”重点专项也在推动干细胞治疗药物的研制。例如，重点专项申报指南指出的考核目标之一是针对某种重大疾病或罕见病研制细胞治疗药物，申请干细胞新药注册以及申请干细胞临床批件。 在政策的支持以及行业快速发展的新时代里，我国干细胞药物的空白有望得到填补。在第47期理解未来科学讲座上，中科院专家预测，未来五到十年将会有经过国家批准的干细胞药物的正规产品上市销售。 间充质干细胞药物将成趋势 间充质干细胞是当今干细胞药物研发中最受欢迎的一种，在所有干细胞新药研发中占比十分显著。目前全球十余个获批上市的干细胞药物中，超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。我国获得临床批件的4款干细胞药物也均属于间充质干细胞治疗产品。当前全球范围内处在临床研究阶段的许多干细胞疗法也属于间充质干细胞产品，并且数量在逐年增加。 根据Polaris Market Research发布的最新研究报告，全球间充质干细胞市场前景明朗，在多种综合因素的影响下，整个市场将保持增长趋势。2018年至2026年，全球间充质干细胞市场预计以7.3%的复合年增长率增长。 同样的，全球市场调研机构ARC（Analytical Research Cognizance）发布的报告显示也显示，全球间充质干细胞市场发展迅速，平均增长率为6.2%。2018年，全球间充质干细胞市场值为1.7亿美元，预计至2024年底将达到2.2亿美元。 报告指出，未来几年亚太地区将占据更多的市场份额，尤其是中国。 促进间充质干细胞市场增长的主要因素包括临床对这类干细胞的需求增加，例如对间充质干细胞作为膝关节置换术的有效替代治疗方法的需求增加。此外，全球老年人口的增加以及癌症等各种慢性病患病率的不断攀升，也将推动间充质干细胞的市场发展。 胎盘及脐带等围产组织中含有丰富的间充质干细胞，越来越受到科学家家的青睐。 研究表明，间充质干细胞的增殖能力会随着年龄的增长而降低，而且与骨髓、脂肪等来源的间充质干细胞相比，围产组织的间充质干细胞的分化潜能和免疫调节的能力更强，免疫原性也更低。 目前，围产组织来源的间充质干细胞已经被应用到多种疾病的治疗研究中，如早衰症、系统性红斑狼疮、干燥综合征等等。截止到2019年11月，国内62个完成备案的干细胞临床研究项目中超过半数使用围产组织来源的间充质干细胞。同时国内已经有2款围产组织来源的间充质干细胞新药获得了临床批件。 展望 干细胞的研究和发展对于人类健康和生命将会是一个颠覆性的变革。干细胞已经被广泛应用到了诸如帕金森、老年痴呆、老龄化导致的肌肉萎缩等机能退行性疾病、心血管疾病、不孕不育以及意外损伤等疾病的治疗研究中。随着干细胞新药研发的发展，人类医学的发展也将进入全新的阶段——一些过去无计可施的疾病有望结束“病无所医”的临床困局。
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