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Bluebird的基因疗法Zynteglo在6月4日获得了欧盟的有条件批准。仅1周后，Bluebird就公布这款β地中海贫血新疗法的价格，157.5万欧元，折合177万美元。与此前诺华212万美元的基因疗法类似，Bluebird也计划采用一种5年分期付款方法。 尽管价格昂贵，业内仍对这种带有治愈可能的新疗法期望甚高。不过根据Bluebird最新公布的消息，Zynteglo可能要到2020年之后才能上市了，因为监管机构要求在Zynteglo用于治疗第一个患者之前，Bluebird还需要继续加强生产制造环节的管理。 Bluebird首席商务官AlisonFinger上周五在投资人电话会议中表示：“我们动力十足并且也正在密切筹备我们的产品上市工作。与此同时，我们正与EMA密切沟通，希望最终确定我们商业化产品的使用规范和生产规范。” Alison Finger表示，公司在进行上述工作的同时，也在着手对接触这种疗法的员工进行培训和资格认证。Bluebird预计今年年底前登记注册第一例患者，并在2020年初开始对其进行治疗。 “考虑到这些产品的复杂性，像Zynteglo这样的先进疗法在获得批准后遇到这种情况也很常见。”Finger说到。 生产Zynteglo这样一种先进疗法的过程非常复杂，需要一整套复杂精密控制的流程来完成对患者细胞的基因编码。需要先从患者体内提取细胞、冷冻保存，然后运送到一个可以对细胞进行基因重组的设备里，并在实验室里制造出新的细胞，紧接着，这些细胞被运送回医院，输注到患者体内。整个流程应该在尽可能短的时间内完成。 诺华在初涉基因治疗领域时也遇到了这方面的困难。诺华推出的开创性CAR-T疗法Kymriah获批用于治疗3~25岁急性淋巴细胞白血病患者时，由于真实世界中的产品并不总是符合FDA要求的标签规格，诺华希望说服FDA改变该药物标签要求，使其更符合临床应用，以便能提供给更多的患者。 与此同时，由于Kymriah只能用于3~25岁人群，再加上制造方面的问题，使得Kymriah在美国的市场扩张速度受到影响。尽管当时诺华将这种一次性治疗费用定价为47.5万美元，但第一季度的销售额仅为4500万美元。 Bluebird也遭遇了自己在生产制造方面的问题。因为早期数据显示接受Zynteglo治疗的患者的疗效差异特别大，以至于难以分析这种药物的疗效。直到后来Bluebird调整了最初的生产工艺流程，接受Zynteglo治疗的患者才开始显示出相对稳定的获益结果，最终赢得了欧盟的批准。 Bluebird已经为推出这款基因疗法做好了准备，它正在利用位于比利时的Novasep工厂在欧洲生产Zynteglo。在美国，Bluebird预计Zynteglo将在2020年获得FDA批准，届时公司会在North Carolina投资一个价值8000万美元、12.5万平方英尺的慢病毒载体设施，并与美国的几家CDMO合作。 参考资料： Fiercepharma：Bluebird Bio delays Zynteglo launch as manufacturing trips upanother gene therapy |
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