  研究细节 在试验ZETA中，研究人员将331例无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者随机分配（2：1），以300 mg / d的起始剂量，患者接受口服凡德他尼（n = 231）或安慰剂（n = 100）治疗，直至发生疾病进展。 在当前的分析中，根据疾病严重程度，将患者分为四个基线亚组：有进展和症状、仅有症状、仅有进展，无进展且无症状。主要疗效判定指标是具有进展和症状患者的无进展生存期。 主要发现 基线时共有184例有症状和进展患者，其中凡德他尼组为127例，安慰剂组为57例。在有症状和进展的凡德他尼亚组中，无进展生存期、总生存期、疼痛加重时间和客观缓解率的结果与总研究人群相似。 在该亚组中，凡德他尼组的中位无进展生存期为21.43个月，而安慰剂组为8.40个月（风险比[HR] = 0.43，P <.0001）。 在其他三个亚组中，风险比偏向于凡德他尼。 在仅有症状亚组中，风险比差异明显（HR = 0.41，P = .05）。 在所有患者中，凡德他尼组的中位无进展生存期为22.43个月，而安慰剂组为9.68个月。 对于总生存，凡德他尼组与安慰剂组的风险比为1.08（P = .71）。 在其他亚组（HR范围为0.77至1.12）中，凡德他尼组与安慰剂组之间无明显差异。 在疼痛加重时，凡德他尼组与安慰剂组的风险比为0.67（P = .07）。 在其他亚组中，仅在有症状的亚组中观察到了凡德他尼的显著益处（HR = 0.32，P = .02）。 有症状和进展亚组的客观缓解率为37％ vs 2％（P <.0001）。 在其他亚组中，仅在仅进展组中观察到显着差异（48％ vs 4％，P = .0001）。 研究人员得出结论：“在有症状和进展甲状腺髓样癌患者中，凡德他尼显示出临床益处，特别是延长了无进展生存期。” |
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