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近日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准抗CD19单抗药物Uplizna（MEDI-551，通用名：inebilizumab），用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD，视神经脊髓炎）患者，预防疾病复发。  此次批准，基于Viela Bio开展的关键性全球临床研究N-MOmentum的数据，这是在现实世界谱系NMOSD成人患者（包括日本患者）中开展的一项大规模研究。该研究是一项全球性、随机、双模拟、安慰剂对照研究，共入组213例抗AQP4抗体阳性患者和17例抗AQP4抗体阴性患者。研究中，这些患者以3:1的比例随机分为2组，在第1天和第15天接受2次引入剂量（introductory dose）300mg inebilizumab单药治疗或安慰剂，并随访6.5个月（197天）。在随机对照期（RCP）之后，患者可以选择进入开放标签扩展期，所有患者每6个月接受一次300mg inebilizumab单药治疗。主要终点是从治疗开始到NMOSD发作的时间。 根据独立数据监测委员会（IDMC）的建议，基于疗效证据，该研究提前结束。数据显示，达到主要终点：治疗28周后，在AQP4-IgG血清学阳性患者中，与安慰剂相比，inebilizumab将发生一次NMOSD发作的风险显著降低77%（HR=0.227，p＜0.0001）。在总的治疗患者群（包括AQP4-IgG血清学阴性患者），与安慰剂相比，inebilizumab将发生一次NMOSD发作的风险降低73%（HR=0.272，p＜0.0001）。随机对照期结束时，inebilizumab治疗的AQP4-IgG血清学阳性患者有89%无发作，安慰剂组为58%。 该研究也达到了关键次要终点：与安慰剂相比，inebilizumab显著降低了残疾恶化（15.5% vs 33.9%，p=0.0049）、NMOSD相关住院（10/174患者 vs 8/56患者，p=0.01）、新发中枢神经系统MRI损伤频率（79/174患者 vs 32/56患者，p=0.0034）。研究中，inebilizumab具有良好的安全性和可接受的耐受性，不良事件发生率与安慰剂相似。严重和/或≥3级严重不良事件发生率相似，inebilizumab治疗组为10.3%，安慰剂组为14.3%。 2020年6月，Uplizna在美国获得全球首个监管批准：在初始剂量后作为一年2次的维持方案，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的NMOSD成人患者。 |
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