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9 月 3 日，国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）公布了两款拟突破性治疗药物，分别是上海璎黎药业有限公司的 YY-20394 片和大连万春布林医药有限公司的注射用普纳布林浓溶液。 YY-20394 是一个结构新颖的 PI3Kδ（磷脂酰肌醇 - 3 - 激酶的δ亚型）选择性抑制剂。早在 2018 年，该药物就获得了 FDA 颁发的针对滤泡性淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病适应症的两项孤儿药资格认证。2020 年 5 月份，YY-20394 获得了 FDA 的准许，在美国直接开展 Ⅱ 期临床试验，用于治疗复发或难治的滤泡性淋巴瘤。 图 | YY-20394 结构图（来源：Sun-shine Chemical 官网）临床前研究表明，YY-20394 不仅可以诱导淋巴瘤中肿瘤细胞凋亡，还可以通过免疫机制介导有效抑制实体瘤的生长和转移，首选适应症为非霍奇金淋巴瘤。已有临床数据显示出其具有良好的安全性，疗效显著。对复发难治的滤泡性淋巴瘤患者的治疗效率高达 80%，且患者每天只需要口服一次，在安全性和有效性方面均优于同类已上市产品。除了 YY-20394 之外，璎黎药业还有 YL-90148 以及 YL-13027 等在研药物。YL-90148 是新一代的尿酸转运蛋白 1（URAT1）选择性抑制剂，拟用于高尿酸血症和痛风的治疗。YL-13027 是一种新型的转化生长因子 -β受体 1（TGFβR1）抑制剂，拟用于肝癌等实体瘤以及多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合征的治疗，且和 PD-L1 有良好的协同效果。普纳布林是万春医药的主要产品，可用于治疗多种类型的肿瘤，作为非小细胞肺癌（NSCLC）的抗癌疗法和用于预防化疗诱发的中性粒细胞减少症（CIN）。今年 6 月份，万春医药宣布普纳布林用于由化疗引起的重度 CIN 的 Ⅲ 期临床试验中期分析达到主要研究终点。并且表示，中期结果是 30 年来在 CIN 适应症治疗标准和临床获益上的第一个突破。 图 | 普纳布林结构图（来源：Sun-shine Chemical 官网）作为微管蛋白结合药物，普纳布林靶向微管后，可以激活一种名为 GEF-H1 的蛋白质，能增强树突细胞激活 T - 细胞的能力，从而降低肿瘤细胞增殖并使肿瘤细胞自杀。图 | 普纳布林杀伤肿瘤细胞机制图（来源：万春医药官网）据悉，目前世界上只有普纳布林是微管蛋白结合物的免疫抗癌新药。同时，普那布林可以保护骨髓细胞不受化疗影响。可以说，所有的 “奥妙” 都在结构当中。除了普纳布林之外，万春医药也有其它药物管线，主要包括 BPI-002，BPI-003，BPI-004，都是用于诱导肿瘤凋亡的小分子药物。图 | 万春医药在研药物管线图（来源：万春医药官网）
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