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今天凌晨，医药圈被一条消息刷屏。FDA批准渤健生物单抗药物Aducanumab上市，用于治疗阿尔茨海默氏症。 当日，渤健股价最高点直线暴涨超过65%。 为什么这么轰动？ 因为Aducanumab被誉为首个对阿尔茨海默病可达到治疗效果（疾病修正类）的药物；或将赢得市场首发红利。 也是间隔18年后再次获批的阿尔兹海默新药。 同时也因为它的疗效一直备受质疑。 一款“备受质疑”的获批新药 该药获批两个最大争议在于： β淀粉样蛋白与AD之间的关系并没有被科学验证； 支持药物获批的渤健两项关键性试验充满疑点。 此前我们有分析过，Aducanumab的审批过程为何如此曲折而反复， ☞ 十七年只有一款新药上市，阿尔茨海默2021或有重大突破！ 在年初FDA宣布将Aducanumab的审查期延长至6月7日后，业界各种反对声音也从未停止。 2021年4月，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会的三名成员——Caleb Alexander、Scott Emerson和Aaron Kesselheim在《JAMA》的一篇文章中发表了对该药的反对意见，因为Biogen两项关键试验之间相互矛盾结果以及研究中出现的潜在安全性隐患。 而就在获批前一周（6月1日），纽约时报还发文称“我们需要阿尔茨海默病新药吗？需要，但不是这款。”作者之一为斯坦福大学神经学教授，另一位是FDA评审委员会成员之一。 然而在几乎压倒性的一片反对声音下，Aducanumab还是获批了。 “收购”或“被收购”，在此一役 对于Aducanumab这款新药，渤健虽然不是孤注一掷，也是不遗余力，因为他输不起。 其三款关键的多发性硬化症药物--Tysabri、Tecfidera和Vumerity已经面临专利悬崖，脊髓性肌肉萎缩症药物Spinraza面临越来越大的竞争压力，导致其2020年销售额全面下降，也是其近数十年来销售额的首次下降。 而2021年Q1营收同比更是-24%，净利润同比-71%。其中大部分归因于多发性硬化症药物的销售下降了26%。 ▲2021Q1 渤健营收 其下一个“创收引擎”的不确定性已经削弱了投资者的信心。 可以看到，今年以来渤健股票一直表现不佳，且市值仅为其利润的11倍，而行业的中位值为22.倍左右。 如果此次Aducanumab被驳回，根据分析师报告，可能将导致其被激进投资者或大型制药企业收购。犹如此前艾尔建被艾伯维收购，Celgene被BMS收购，Alexion被阿斯利康收购。 如今FDA选择了批准，分析师表示，这或将导致销售阿尔兹海默药品的公司反过来成为渤健的收购目标，包括卫材。 渤健似乎对此次获批颇有信心，在外界并不看好Aducanumab获批几率的情况下，已经早早为其大规模商业化做准备。 4月，渤健CEO Michel Vounatsos宣布将全速进入Aducanumab全球推广阶段； 5月27日，渤健在瑞士索洛图恩的新工厂获批，这一工厂将主要用于其大规模生产Aducanumab。 定价56000美元/年，年销售额100亿是美梦吗？ 渤健显然是要凭借Aducanumab重回营收增长。 Aducanumab在给药剂量上使用“按体重给药”的模式。
因此其定价为，取中位数按每个患者平均每月注射一次，一年治疗费用约为56000美元，而这一价格比分析师们此前预测的要高。 药物成本监督机构临床和经济审查研究所（ICER）在今年5月的一份报告草案中表示，鉴于Aducanumab的积极证据 '不充分'，该药物的价格应该定在2500美元，不超过8300美元。而行业观察者对其给出的定价为50000美元。 渤健没有对疗程进行明确限制，只是表示患者可以持续使用Aducanumab直到所有斑块被清除或病情好转。 * 该药的风险包括：接受高剂量试验的III期试验患者，严重或出现脑肿胀或出血，轻度表现为头痛、头晕或恶心。大约6%的高剂量受试者最后因副作用而停止使用该药。 而Aducanumab获批适应症涵盖几乎所有阿尔茨海默氏症患者，这意味着其将覆盖美国六百多万患者市场。因此预计每年约将为渤健带来最高100亿美元营收。 从2020年全球销售排名前十的药品来看，如果一切顺利，Aducanumab或将超过艾乐妥，一举位列全球TOP 5。 渤健表示，在美国已经有超过600家医疗机构准备在Aducanumab获批后使用该药物，还有更多医疗机构正在沟通中。 然而现实或没有想的那么好。Aducanumab在到达患者手中之前可能会面临一些障碍。 由于对其争议广为人知，医生们可能因不确定其疗效而不会给患者开这款药，而一些患者也可能持怀疑态度，或对高昂的药价望而却步。 美国阿尔茨海默氏症协会首席科学官Maria Carrillo表示，尽管有顾虑，医生仍应向患者和他们的家人提供所有信息和选择，以便能他们对治疗做出明智的决定。 科学性和统计学数据是考量的唯一吗？ 根据国际阿尔茨海默病协会的报告显示，每3秒钟全球就有一位阿尔茨海默症（AD）患者产生。截止2019年，中国有超过1000万名AD患者，是全球AD患者数量最多的国家，占世界AD患者总人口1/4。 世界急需一种可以治疗阿尔茨海默氏症药物，来自患者的呼声，临床18年的空白或许促使了FDA做出这一决定。 宣布批准该药的声明中，FDA强调了阿尔茨海默症的影响之大：“这是一种影响620万美国人的疾病……是一种毁灭性的疾病，对被诊断为该疾病的人及其亲人的生活会产生深远影响。” 该声明还强调，Aduhelm（Aducanumab）代表了一种首创的、第一次影响疾病进展过程的疗法，此次是通过“加速审批”程序获得批准。它满足了三个条件：用于治疗严重疾病；相对于现有疗法具有显著优势；具有改善替代终点或临床终点。 FDA希望借此，“更快地将疗法带给患者，同时刺激更多的研究和创新“。
最后，（网传）此次FDA审评科学家对该事件的看法很有意思，
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