案例丨干细胞移植治疗帕金森，有效控制病理进程，改善神经功能

干细胞之父

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帕金森病(Parkinson's Disease，PD)是一种常见的中枢神经系统神经退行性疾病，以中脑黑质致密部多巴胺能神经元的退行性死亡为标志性病理学特征。

帕金森患者会出现静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍等症状，同时伴有泌尿系统感染、呼吸道感染、吸入性肺炎、心功能衰竭等晚期常见的并发症。如控制不好，则会致命。

全球约有500多万帕金森患者，中国帕金森患者将近300万，中国成“帕金森第一大国”！在我国，每年新增超过10万“帕友”，近年来帕金森还呈现年轻化的发病趋势，其中“青少年型帕金森病”患者约占总人数的10%。

目前认为帕金森病已知的病因有以下几方面：遗传、环境毒素、人口老龄化加速、氧化应激、药物所致、脑损伤。

帕金森病是一个无法彻底根治的疾病，辅以药物治疗外,还有以脑深部电刺激为代表的手术治疗等，但传统的治疗手段均无法逆转神经变性，无法增加多巴胺能神经细胞的数目。因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗具有重要意义。

近年来，随着干细胞技术的发展，间充质干细胞（MSC）的多向分化潜能逐渐应用于帕金森病的临床治疗中，自我更新和定向分化为多巴胺能神经元，MSC移植后能够定向迁移到病变部位，表达替代缺损的神经元或神经胶质细胞，使其发挥正常的细胞功能，从而缓解帕金森患者的病症。

我国实行干细胞项目备案制度之后，已有三个关于帕金森的项目获批：世界第一例胚胎干细胞来源的多巴胺神经元治疗帕金森病的手术在我国进行。

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临床案例

研究人员入选原发性帕金森病患者30例，男14例，女16例，年龄44-83岁，平均(65.47±10.47)岁；病程8-216个月， 平均(65.47±50.15)个月。

干细胞移植数量、时间、途径：

① 移植的细胞数量： 计数5×10^6-2×10^7制作成混悬液4-6mL。

② 移植时间：1次/周，共3次，

③ 移植途径：腰穿、颈动脉注射、介入。

功能评估：

有效性：统一帕金森病评定量表(UPDRS) Ⅰ、Ⅱ、 Ⅲ部分：震颤、强直、步态、语言、表情、抑郁。修正Hoehn-Yahr分级量表以及帕金森病Schwab&England日常活动分级量表评分。

安全性：移植前、移植后7d，移植后1，3，6，12 个月检测和评估血尿常规、肝功、肾功、心电、胸片、头部 MRI、颈部血管超声、一般不良反应、 严重不良 反应、致病性、致瘤性、致残性。

主要观察指标：统一帕金森病评定量表(UPDRS) 评分、帕金森Hoehn-Yahr(修正)分级量表评分、帕金森病Schwab&England日常活动分级评分、血尿常规、 肝功、肾功、不良反应。

帕金森患者入院及两次随访生化指标检查结果比较见表3。

帕金森患者治疗前后功能评价结果见表4，图5。

安全性：30例帕金森病患者中，9例患者出现发热，2例头痛，1例周身不适，对症处置一两天恢复正常。无一例发生严重不良反应，随访2年，无任何不适和后遗症。治疗前后血生化、血尿、心电、头部MRI检查无异常改变。

典型病例：患者，女，82岁，神经干细胞移植3次， UPDRS积分：移植前81分，移植后1个月49分；帕金森 Hoehn-Yahr(修正)分级量表：移植前4级，移植后2级。移植前后血尿常规、肝功、肾功、心电、胸片无异常改变，无不良反应发生。

研究结果：30例帕金森病患者移植治疗无明显并发症，表明该疗法安全有效，通过随访发现干细胞移植能有效控制帕金森病病理进程、恢复受损脑功能，改善患者的神经功能。

研究人员将进一步进行大样本多中心随机对照试验进一步验证疗效及相关影响因素，长期随访进一步评 估神经干细胞移植治疗帕金森病的有效性和安全性，制定综合方案、探索移植最佳细胞数量、移植次数、疗程等，进一步进行高效诱导分化，开展多巴胺能神经元临床应用研究。

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