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静下心来 潜心研究 我们将走的更远
撰文：步步先生 来源：干细胞者说 在国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）官网获悉，九芝堂美科(北京)细胞技术有限公司干细胞新药临床试验申请，获药品审评中心受理。受理号 ：JXSL1900126 。药品名：缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞。这是国家药品评审中心（CDE）受理的第一项使用进口干细胞产品的临床试验申请。此次的亮点是：“进口”二字。 图片来源：CDE 1 “缺血耐受”干细胞药物基本情况
注：适应症尚未公布，与“缺血耐受”相关，猜测可能是缺血性脑卒中。 据报道，九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司，与北京天坛医院签订了《干细胞临床研究基地共建协议》，将针对脑卒中等适应症共同开展药物临床试验。 2 中国干细胞药物申报受理概况 2018年6月至今，国家药品评审中心（CDE）相继受理来自10家企业的11项干细胞临床试验申请，目前通过默示的为4项（如下表）。涉及细胞种类：自体/异体骨髓间充质干细胞、自体/异体脂肪间充质干细胞、脐带间充质干细胞、胎盘间充质干细胞、牙髓间充质干细胞。除了各种来源的间充质干细胞外，有一种比较特殊的细胞，即自体肺基底层上皮细胞，来自江西省仙荷医学科技有限公司申报的“REGEND001细胞自体回输制剂”细胞药物，这是一款帮助呼吸系统再生的干细胞产品。 中国干细胞药物申报受理进展 3 干细胞监管小议 此次申请仅仅是干细胞药物临床试验受理，至于能否获得默示许可还得60个工作日后再看。 如果获得默示许可，可以进入临床试验阶段。细胞药物上市前临床试验一般分为I、II、III期临床试验。新药上市后，由申请人在应用研究阶段进行IV期临床试验。 根据《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》的规定，开展干细胞临床试验研究，不得向参与研究得病人收取任何费用。 2017年发布的《药品注册管理办法（修订稿）》明确指出细胞治疗类产品可以按药品进行注册上市，紧接着《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布，更加明晰了细胞治疗作为药品申报的标准。 在我国，干细胞按药品、技术管理的“类双轨制”监管。按照药品监管的称为干细胞临床试验，由国家食品药品监督管理总局(NMPA)监管，转化应用路径是作为药物上市销售；按照医疗技术监管的，称为干细胞临床研究，由卫健委监管，目前缺少转化应用的路径，相当于只有半条路。只有管理路径，却没有转化应用路径。所以，也不是完全的“双轨制”，叫“类双轨制”更合适。 其中值得关注的是，异体脂肪来源间充质祖细胞作为首批在卫健委完成备案的干细胞临床研究项目，在药品注册申报过程中利用和参考了前期临床研究的数据，并获准直接开展 II 期临床试验，为加强干细胞临床研究备案管理与干细胞产品注册申报的衔接进行了有效探索。 尚记得今年3月底，《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》征求意见稿刚发布时，业内哗然，以为风向要变了，干细胞按照医疗技术管理可能会打开一条转化路径。8个月过去了，正式的“管理办法”依然未出台，也不知是否能出台。很多干细胞企业做了两手准备，既参与了干细胞临床研究备案项目，又参与了细胞药物申报。截止目前，干细胞临床研究备案项目也很多了，已经有62个，其中大部分是企业或研究机构作为细胞提供方和医院合作申报的，但至于有多少真正启动的，我们就不得而知了。 不管怎么说，中国的干细胞药品化在跌跌撞撞中前行。这不，继美国巨诺和凯特的进口“CAR-T”细胞药物申报获批后，美国Stemedica Cell的进口干细胞药物也开始进入中国IND申报了。 参考来源： [1]国家食品药品监督管理总局药品审评中心 [2]http://www./ [3]高建超。关于我国细胞治疗产业发展现况和监管思路的浅见 （上）《中国医学生物技术》2019年06月第13卷第3期  相关链接 — END — 干细胞者说 - 科普 情怀 责任 - |
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