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生物技术是一个快速变化的世界，所以展望2025年是非常雄心勃勃的。幸运的是，加拿大皇家银行资本(RBC Capital)已经仔细研究了该类公司，揭示了它认为投资者在未来几年应该关注的生物科技股。 这些是“颠覆性”的生物科技股，可能会对关键参与者和专营权构成风险。 这就是为什么我觉得这个报告很有趣。即: 1)它揭示了新的投资理念(特别是对长线投资者而言) 2)它突出展示了你现在可能拥有的知名生物技术股票的风险。了解这些风险对于决定一些生物医药公司能否在未来多年保持可持续发展至关重要。 正如RBC Capital写道:“我们报告中详细介绍的许多项目仍处于早期和 / 或高风险状态,但我们相信他们都值得一看,特别是考虑到我们的观点。许多项目都被华尔街忽视了,华尔街往往在更加密切地关注后期和知名项目” 有鉴于此，让我们来仔细看看这7只具有颠覆性的生物科技股票:
CymaBay (CBAY) CymaBay Therapeutics(NASDAQ:CBAY)是一家研究肝脏疾病的尖端生物科技公司。现在，所有的目光都集中在它的主要产品Seladelpar上。这是用于治疗原发性胆道胆管炎(PBC)。PBC是一种慢性疾病，它会慢慢破坏肝脏内的胆管。 该药物是Intercept Pharma(NASDAQ:ICPT) 的PBC特许经营药物Oclavia的潜在颠覆者。因此，投资者应保持警惕。加拿大皇家银行资本写道:“Ocaliva为Intercept Pharma公司提供了一个可持续的收入来源，并帮助公司建立了一个稳定的估值下限——任何潜在的竞争都可能影响该公司股票的基础价值。 此外，CBAY 已经报告了Seladelpar第二阶段的数据，数据显示Seladelpar比起OCA 在反应率和改善瘙痒症状上，有着更为显著的疗效。 该公司目前正在招募患者参加最终的 III 期临床试验。 根据CBAY的数据;每1000名40岁以上的女性中就有1人患有PBC。
Atara Bio (ATRA) Atara bieutics(NASDAQ:ATRA)正在开发针对癌症、自身免疫性疾病和病毒性疾病患者的新疗法。 具体来说，该公司正在开发现成的同种异体T细胞，这些细胞来自具有健康免疫功能的捐赠者。这使得药物快速分发给病人成为可能。 加拿大皇家银行资本(RBC Capital)表示，这可能对制药巨头吉利德科学(NASDAQ:GILD)拥有的CAR-T特许经营权形成竞争。 该公司表示:“这种同种异体CAR-T模式，如果能够在没有任何安全性问题的情况下达到同等功效，可能会使现有的CAR-T产品在很大程度上过时，因为它在生产时间上具有显著优势，而且与针对每个不同患者的个性化产品相比，它还可能降低适用于所有患者所带来的成本。 但是，这些研究在很大程度上仍处于早期阶段，Atara最近报告了它所谓的令人鼓舞的ATA188第一阶段初步疗效数据。
Translate Bio (TBIO) Translate Bio (NASDAQ:TBIO)是一家领先的信使rna治疗公司。目前，该公司正在开发一种新型药物，有望改变由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病，但最重要的新闻是该公司正在致力于一种新型冠状病毒疫苗的研发。 作为我们正在进行的mRNA疫苗合作的一部分，Translate Bio和 Sanofi Pasteur团队已经产生了跨越多个传染病靶点的令人鼓舞的临床前数据。这项工作将为我们指导针对COVID-19的联合研究工作提供坚实的基础，以帮助应对这一公共卫生威胁，”Translate Bio首席执行官Ronald Renaud在一份联合声明中说。 我们针对COVID-19的合作努力将利用Translate Bio创新的mRNA平台以及Sanofi 的疫苗专业知识和COVID-19的持续研究，目标是将一种新型的mRNA疫苗迅速推向临床。 在其他方面，该公司可能也会做得一样好。MRT5005是解决囊性纤维化(CF)潜在原因的首个临床阶段mRNA候选产品。这是一种遗传性疾病，主要影响肺部，但也影响胰腺、肝脏、肾脏和肠道。Translate旨在为肺细胞提供所有CF突变的全功能CFTR基因。加拿大皇家银行资本(RBC Capital)写道:“这种技术理论上可以淘汰小分子校正器。” 这可能会给现在的囊性纤维化药物市场带来竞争。比如AKA Vertex 制药公司(NASDAQ:VRTX)。AKA Vertex 在囊性纤维化药物特许经营上的年收益为70多亿美元，几乎是总收入的100%。更重要的是，Vertex 的药物是非常令人震惊的昂贵的，因此这个领域或许已经准备迎接新的进入者了。
Biohaven Pharma (BHVN) Biohaven制药公司(NYSE:BHVN)因其潜在的偏头痛治疗药物Rimegepant而成为新闻头条。令人兴奋的是，这种药物可能很快就会被食品和药物管理局批准。 此外，Biohaven刚刚与迪拜签署了一项分销协议，在那里销售其NURTEC ODT偏头痛药物，该药物在美国的测试结果看起来很积极。 Biohaven Pharma潜在的竞争对手是Alder BioPharma(NASDAQ:ALDR)，该功能拥有偏头痛药物专营权。ALDR公司的Eptinezumab有望在本季度获得批准，加拿大皇家银行资本(RBC Capital)预计，到2027年，ALDR公司从这种药物中获得的年收入将超过10亿美元。然而，ALDR的Eptinezumab是静脉输液。其他与之竞争的药物是注射剂。 这就是为什么 Biohaven 的口服 Rimegepant 脱颖而出的原因。 加拿大皇家银行资本(RBC Capital)表示:“这种口服药物可能会对未来大型偏头痛药物市场产生重要影响。
Marinus Pharma (MRNS) Marinus制药公司(NASDAQ:MRNS)正在开发一种名为Ganaxolone的Gabaa调制剂，作为治疗癫痫的一种新型药物，该公司最近还在开发一种用于治疗产后抑郁症的药物。 加拿大皇家银行资本(RBC Capital)表示，Ganaxolone可能会损害Sage Therapeutics公司的抑郁症药物专卖权。“MRNS的ganaxolone可能成为SAGE治疗抑郁症专卖药物的直接竞争对手，如果它最终证明了类似的功效和安全性，”该公司告诉投资者。 在一项II期研究中，Ganaxolone达到了目标。但是SAGE仍然远远领先于。因此，MRNS需要近乎完美的运营才能成功地从Sage手中夺取大量的份额，而不是简单地在价格上竞争。
Solid Biosciences (SLDB) Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB)是一家专注于解决杜氏肌营养不良症的生命科学公司。杜氏肌营养不良症是一种罕见的致命遗传病。它正在研究SGT-001，这是一种基因疗法，能够将一种叫做微肌营养不良蛋白的功能性肌营养不良蛋白基因传递给肌肉。 这让它与目前的市场领导者Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT)形成了竞争。Sarepta已经推出了Exondys 51，这是fda首次批准的治疗DMD的药物。此外，Sarepta还在开发自己的微营养不良蛋白基因疗法。至少在短期内，它已经为成功做好了准备。 例如，加拿大皇家银行资本(RBC Capital)估计，到2029年，SRPT公司的微营养不良蛋白治疗每年可在全球产生30多亿美元的收入。 尽管Sarepta具有先发优势，但市场仍有待争夺。考虑到这种治疗方式是一种一次性治疗，医生可以在任何时候更换药物提供者。 正如 RBC Capital 解释的那样: “任何具有最佳疗效 / 安全性的后续治疗，都有可能在随后接受治疗的患者中得到近100% 的应用。”
PTC Therapeutics (PTCT) PTC Therapeutics(NASDAQ:PTCT)早在2011年就与瑞士跨国公司罗氏(Roche)合作。这两人正在开发一种治疗SMA的潜在突破性药物——脊髓性肌萎缩症。这是一种由运动神经元存活基因SMN1突变或缺失引起的遗传病。 目前，Biogen(NASDAQ:BIIB)是SMA治疗的首选公司。其Spinraza系列在2018年的销售额为17亿美元，但加拿大皇家银行资本(RBC Capital)估计，到2019年销售额将超过20亿美元(约占2019年产品总收入的18%，是未来增长的关键潜在驱动力)。 尽管Spinraza已经彻底改变了SMA的治疗方法，但仍有许多限制。例如，病人需要医生给他们注射到椎管中，并预先支付昂贵的剂量。更重要的是，每年还有三次维续性注射。 “罗氏/PTCT的口服连接调制剂risdiplam可能会从Spinraza那里获得份额，因为它提供了更方便的给药途径，不需要鞘内注射方式，”RBC Capital说。去年11月，FDA授予该药物优先审核地位。 本文作者：Harriet Lefton |
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