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中国食品药品网讯 “孤儿药”“突破性疗法”、快速通道、优先审评等词语反复出现在FDA的新药获批文件中，成为2021年FDA批准的新药中的焦点。截至11月30日，美国FDA共批准58个新药，包括小分子药物38个，生物制品15个，CAR-T细胞疗法2个，基因疗法2个，酶替代疗法1个。在58个新药中，20余个新药被指定为孤儿药，10余个新药被授予突破性疗法资格，还有多个新药通过优先审评获批上市。 在各大国际药研发公司中，辉瑞和默沙东以3款新药获批上市成为2021年新药获批上市最多的药企（包括与其他药企联合开发，下同），强生、赛诺菲、百时美施贵宝（BMS）、拜耳和武田均有2款新药获批上市，而另外耳熟能详的阿斯利康、默克等知名药企均只有1款新药获批上市。 1.Verquvo (vericiguat) 1月19日，FDA批准了默沙东和拜耳联合研发的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂Verquvo上市，用于近期发生了需要静脉（IV）治疗的失代偿事件后恢复稳定的、射血分数降低的、有症状的慢性心力衰竭成人患者。Verquvo是美国FDA在2021年批准的首款新药，也是首个治疗慢性心力衰竭恶化患者的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂。 2.Cabenuva (cabotegravir/rilpivirine） 1月21日，FDA批准了ViiV Healthcare公司开发的Cabenuva上市，用于治疗接受抗逆转录病毒治疗后出现病毒学抑制的成人HIV-1感染患者，这些患者无失败治疗史，对卡博特韦或利匹韦林均无已知或疑似耐药性。这是美国FDA批准的首个只需每月给药一次用于HIV感染成人患者的完整注射方案。cabotegravir是一种整合酶抑制剂，而rilpivirine是一种非核苷类逆转录酶抑制剂。Cabenuva是一种长效纳米晶制剂，Cabenuva的上市有望改写艾滋病必须每日一次或多次服药的历史。 3.Lupkynis (voclosporin) 1月22日，FDA批准Aurinia Pharmaceuticals Inc.研发的Lupkynis上市，其联合免疫抑制疗法用于治疗成人活动性狼疮肾炎（LN）。Lupkynis是FDA批准的首个狼疮肾炎口服疗法。 4.Tepmetko (tepotinib) 2月3日，FDA加速批准默克的靶向抗癌药Tepmetko上市，用于治疗携带MET基因第14号外显子跳跃改变（MET exon 14 skipping alterations）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。值得一提的是，Tepmetko是全球第一个被批准用于治疗携带MET基因改变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂。在美国，Tepmetko被授予了孤儿药资格（ODD）和突破性疗法资格（BTD），并通过FDA实时肿瘤学审查（RTOR）试点项目获得优先审查和加速批准。 5.Ukoniq (umbralisib) 2月5日，FDA加速批准TG Therapeutics，Inc.研发的磷酸肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂Ukoniq上市，用于治疗之前至少接受过一种基于抗CD20治疗方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受过三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。Ukoniq是首个也是唯一一个获批上市的每日口服1次的磷酸肌醇3激酶(PI3K)δ和酪蛋白激酶1(CK1)ε抑制剂。此前，Ukoniq治疗MZL适应症曾获FDA突破性疗法认定，上市申请也被纳入优先审评。Ukoniq也被授予治疗MZL和FL的孤儿药认定(ODD)。 6.Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) 2月5日，FDA批准百时美施贵宝（BMS）的CAR-T疗法Breyanzi上市，用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统疗法的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级。Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤患者的治疗。Breyanzi是一种靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法，也是FDA批准上市的第4款CAR-T疗法。 7.Evkeeza (evinacumab) 2月11日，FDA批准再生元研发的NGPTL3抑制剂Evkeeza，用于12岁以上纯合子家族高血脂症（HoFH）患者的治疗。HoFH是一种极为罕见的遗传性高脂血症，患病率约为1/25万，治疗方案有限，现有的大部分降脂药都没有显著的疗效。此前，FDA授予了Evkeeza突破性疗法资格（BTD），孤儿药资格（ODD）和优先审评资格。 8.Cosela（trilaciclib） 2月12日，FDA批准了G1 Therapeutics的CDK4/6抑制剂Cosela，用于广泛期非小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者，在接受含铂/依托泊苷的化疗方案或含拓扑替康的化疗方案之前给药，以降低化疗诱导的骨髓抑制的发生率。Cosela通过优先审查程序获得批准，之前已被美国FDA授予突破性疗法资格（BTD）。值得一提的是，Cosela是全球第一款也是唯一一款可降低化疗诱导的骨髓抑制发生率的骨髓保护疗法，能够为接受化疗的ES-SCLC患者提供骨髓保护作用。 9.Amondys 45 (casimersen) 2月25日，FDA加速批准Sarepta Therapeutics公司的小核酸药物Amondys 45上市，用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症患者。这是第一个FDA批准的针对此类基因突变患者的治疗药物，也是近3年以来FDA加速批准的第三款基于外显子跳跃改变的反义寡核苷酸疗法。与此同时，Amondys 45获得了FDA孤儿药称号。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的致命神经肌肉遗传病，是最常见的肌肉营养不良类型。 10.Pepaxto (melphalan flufenamide) 2月26日，FDA加速批准Oncopeptides开发的多肽药物偶联物Pepaxto上市，联合地塞米松用于治疗既往接受过至少四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）。Pepaxto是美国FDA批准的第一种抗癌肽-药物偶联物（PDC）。但在10月，该公司已决定从美国市场撤回靶向抗癌药Pepaxto，原因是3期临床研究失败。 11.Nulibry (fosdenopterin) 2月26日，FDA批准Origin Bio.开发的Nulibry上市，用于降低因A型钼辅因子缺乏（Molybdenum Cofactor Deficiency，MoCD）导致的死亡风险。Nulibry是美国FDA批准的首款治疗MoCD的创新疗法。MoCD是一种非常罕见的疾病，其表现是进行性产后脑病、难治性癫痫以及肌无力等，患者很少存活超过4年。A型MoCD患者因为基因突变而无法产生cPMP导致三磷酸鸟苷（GTP）合成障碍，本品是一种cPMP底物替代疗法，为患者合成GTP提供了可能。FDA指定Nulibry为孤儿药并授予优先审查和突破性治疗资格，同时申请人获得一张罕见儿科疾病优先审查券。 12.Azstarys (serdexmethylphenidate/dexmethylphenidate) 3月2日，美国FDA批准KemPharm和Corium联合开发的Azstarys上市，用于治疗6岁以上的注意力缺陷多动障碍（ADHD）儿童患者。Azstarys是首款包含dexmethylphenidate“前药”的ADHD新型缓释疗法，能够在起效迅速的同时，长时间维持疗效。 13.Fotivda (tivozanib) 3月10日，FDA批准Aveo Pharms开发的Fotivda上市，用于治疗接受过两次或更多次全身治疗的复发性或难治性晚期肾细胞的成人患者。Fotivda是口服的下一代血管内皮生长因子（VEGF）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。 14.Ponvory (ponesimod) 3月18日，FDA批准强生研发的鞘氨醇-1-磷酸受体1(S1P1)调节剂Ponvory上市，用于治疗存在临床或影像学特征定义的活动性疾病的复发型多发性硬化症（RMS）成人患者。Ponvory是一种每日一次的口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1(S1P1)调节剂，与S1P1具有高亲和力结合，可抑制S1P蛋白活性，从而减少循环淋巴细胞的数量。 15.Zegalogue (dasiglucagon) 3月22日，FDA批准Zealand Pharma研发的Zegalogue上市，用于治疗年龄在6岁及以上儿童和成人糖尿病患者的严重低血糖。Zegalogue是第一个也是唯一一个用于治疗6岁及以上儿童和成人糖尿病患者严重低血糖的胰高血糖素类似物。 糖尿病患者出现严重的低血糖症是一种常见疾病，严重低血糖症是一种急性的、危及生命的疾病，Zegalogue在治疗低血糖症方面，更具便利性和稳定性。 16.Abecma (idecabtagene vicleucel) 3月26日，FDA批准百时美施贵宝（BMS）与BridgeBio Pharma的联合开发的Abecma上市，用于治疗既往接受过4种或更多种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的复发性、难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。Abecma是全球第一个获得监管批准的BCMA导向CAR-T细胞疗法，也是美国FDA批准的第5款CAR-T细胞疗法。此前，FDA授予Abecma突破性疗法资格（BTD）。 17.Qelbree (viloxazine) 4月2日，FDA已批准Supernus Pharmaceuticals公司的Qelbree上市，用于治疗6-17岁儿童注意力缺陷多动障碍(ADHD)。Qelbree是近10年来FDA批准的首个新型非兴奋剂类ADHD药物。Qelbree是一种具有选择性5-羟色胺调节活性的去甲肾上腺素再摄取抑制剂（NET）。 18.Nextstellis (drospirenone/estetrol) 4月15日，FDA批准Mayne Pharma的屈螺酮和雌四醇复方避孕药上市，用于预防怀孕。Nextstellis是首款包含雌甾醇（estetrol，E4）的避孕药物，E4是一种天然存在的雌激素，现在可以从植物来源制成。这也是美国FDA超过50年来首次批准了一款新的雌激素。 19.Jemperli (dostarlimab-gxly) 4月22日，FDA加速批准GSK和AnaptysBio联合研发的PD-1单抗Jemperli上市，用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、错配修复缺陷（dMMR）复发性或晚期子宫内膜癌患者。这是首款获得FDA批准用于治疗子宫内膜癌的PD-1疗法。Jemperli之前还被FDA授予了突破性疗法资格（BTD）和优先审查资格，其新药申请通过加速审批程序获得批准。 20.Zynlonta (loncastuximab tesirine-lpyl) 4月23日，FDA加速批准ADC Therapeutics SA研发的抗体偶联药物Zynlonta上市，用于治疗已接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、起源于低级别淋巴瘤和高级别细胞淋巴瘤的DLBCL。Zynlonta是一种靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），通过优先审查程序获得加速批准，也是第一个和唯一一个CD19靶向ADC，作为单一制剂治疗r/r DLBCL成人患者。 21.Empaveli (pegcetacoplan) 5月14日，FDA批准Apellis开发的补体C3抑制剂Pegcetacoplan上市，用于治疗未经治疗的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和既往接受过补体C5抑制剂Soliris (依库珠单抗)和Ultomiris (ravulizumab)治疗的PNH患者。Empaveli是FDA批准的首个治疗PNH的靶向补体C3疗法。 22.Rybrevant (amivantamab-vmjw) 5月21日，FDA加速批准强生的双特异性抗体Rybrevant上市，用于治疗经FDA批准的测试确认的患有表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者接受铂类化疗期间或之后发生了疾病进展。Amivantamab是首个被批准上市的EGFR/MET双特异性抗体，也是首个针对EGFR外显子20插入突变NSCLC的靶向药物。FDA同时批准了Guardant Health的Guardant360？CDx液体活检血液测试，作为与Rybrevant一起使用的伴随诊断工具。此前，Rybrevant获得了美国FDA授予的优先审评和突破性疗法认定。此外，Amivantamab已于2020年10月被纳入我国突破性治疗药物程序。 23.Pylarify (piflufolastat F18) 5月26日，FDA批准了Progenics研发的前列腺癌PET（正电子发射断层显像）造影剂Pylarify上市，用于识别前列腺癌的疑似转移或复发。Pylarify是一款靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的放射性氟化小分子显像剂。 24.Lumakras (sotorasib) 5月28日，FDA加速批准Amgen公司开发的Lumakras上市，用于治疗至少接受过一种前期全身性治疗的携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是全球范围内首款靶向 KRAS 蛋白的抗肿瘤药物。2020年12月，FDA授予Lumakras突破性疗法资格（BTD）和实时肿瘤学审查资格（RTOR）。 25.Lybalvi (olanzapine/samidorphan) 5月28日，FDA批准了Alkermes Inc.公司的抗精神病新药Lybalvi上市，用于治疗精神分裂症和双相I型障碍成人患者。Lybalvi是由一种已上市的抗精神病药物奥氮平（olanzapine）和一种新颖的新分子实体samidorphan（新型选择性μ-阿片受体拮抗剂）制成的一种双层片剂。 26.Truseltiq (infigratinib) 5月28日，FDA加速批准QED Therap公司的FGFR（成纤维生长因子受体）抑制剂Truseltiq上市，用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。Truseltiq是一种口服、ATP竞争性、选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂。美国和欧盟，CCA每年影响约2万人，该病5年生存率仅为9%。这是FDA批准的第二款针对胆管癌FGFR2基因融合/重排的靶向药物，同时，FDA还批准了FMI的F1CDx作为其伴随诊断。 27.Brexafemme (ibrexafungerp) 6月1日，FDA批准Scynexis公司的新型抗真菌药Brexafemme上市，用于口服治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）也称为阴道酵母菌感染。该药是一种广谱的IV/口服抗真菌药物，是20多年来首个治疗阴道酵母菌感染的口服非唑类药物。此前，美国FDA曾授予Brexafemme合格传染病产品资格（QIDP）、快速通道资格以及孤儿药认定，并且上市申请获得了优先审评。 28.Ryplazim (plasminogen human-tvmh) 6月6日，FDA批准Liminal BioSciences的Ryplazim（plasminogen， human-tvmh，人纤溶酶原），用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（低纤溶酶原血症）患者。值得一提的是，Ryplazim是FDA批准的第一个治疗纤溶酶原缺乏症的药物。这是一种罕见的遗传性疾病，可损害正常组织和器官功能，并可能导致失明。 在批准Ryplazim的同时，FDA还颁发给Liminal BioSciences公司一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以奖励该公司在罕见病新药研发方面的突出贡献。 29.Aduhelm (aducanumab-avwa) 6月7日，FDA加速批准渤健和卫材共同开发的β淀粉样蛋白抗体Ryplazim上市，用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者。Aduhelm是FDA自2003年以来首次批准的阿尔兹海默病（AD）治疗药物，也是首款FDA批准的靶向AD潜在发病机制的药物。 30.Prevnar20 (pneumococcal 20-valent Conjugate Vaccine) 6月10日，FDA批准辉瑞的Prevnar 20（肺炎球菌20价结合疫苗，20vPnC），用于18岁及以上成年人群，预防由疫苗中肺炎链球菌血清型引起的侵袭性疾病和肺炎. Prevnar 20通过优先审查程序获得批准。在2018年9月，美国FDA已授予20vPnC用于18岁及以上成人预防侵袭性疾病和肺炎的突破性疗法资格（BTD）。2017年9月和2019年5月，FDA分别授予20vPnC用于成人适应症和儿科适应症的快速通道资格（FTD）。 31.StrataGraft (allogeneic cultured keratinocytes and dermal fibroblasts in murine collagen-dsat) 6月15日，FDA批准Mallinckrodt公司的StrataGraft用于成人患者治疗深II度烧伤（deep partial-thickness thermal burns）。具体为：临床上适用于外科治疗、含有完整真皮成分（保留深部皮肤层）的成人热烧伤患者。，这是一种再生皮肤组织疗法，此前，FDA已授予StrataGraft皮肤组织孤儿药资格（ODD）、再生医学高级疗法（RMAT）、优先审查。 32.Rylaze (asparaginase erwinia chrysanthemi（recombinant）-rywn) 6月30日，FDA批准了Jazz Pharma的Rylaze （asparaginaseerwinia chrysanthemi （recombinant）-rywn，菊欧文氏菌重组门冬酰胺酶）上市，用于大肠杆菌门冬酰胺酶过敏的儿童和成人急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）治疗。此前Rylaze获得了该适应症的快速通道和孤儿药资格（ODD）。 33.Kerendia (finerenone) 7月9日，FDA批准拜耳的非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂Kerendia上市，用于治疗慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）的成人患者，降低持续的估算肾小球滤过率（eGFR）下降、终末期肾病（ESKD）、心血管死亡、非致死性心肌梗塞、心衰住院的风险。Kerendia通过优先审查程序获得批准。 34.Fexinidazole (fexinidazole) 7月16日，FDA批准赛诺菲的口服硝基咪唑类抗生素Fexinidazole上市，用于治疗布鲁西冈比亚锥虫引起的非洲锥虫病（HAT，通常称为昏睡病）。Fexinidazole是首个治疗昏睡病的口服药物，是一种DNA合成抑制剂。昏睡病现有治疗方法包括肌肉注射喷他脒（Pentamidine）或静脉输注二氟甲基鸟氨酸（Eflornithine）。口服疗法的便利性对于治疗昏睡病很重要，赛诺菲获得了一张美国FDA热带病优先审查券。 35.Rezurock (belumosudil) 7月16日，FDA批准Kadmon Holdings的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶（ROCK2）抑制剂Rezurock上市，用于治疗12岁以上的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，这些患者已经接受过两种前期全身性治疗。Rezurock是FDA批准的首款新型口服选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，ROCK2介导的信号通路在调节炎症和纤维化反应中具有重要作用。Rezurock是通过美国FDA下属的肿瘤学卓越中心（OCE）的重大创新性肿瘤新药审批新政策“实时肿瘤审评（Real-Time Oncology Review，RTOR）”试点项目提交的。 36.Vaxneuvance (Pneumococcal 15-valent Conjugate Vaccine) 7月16日，FDA批准默沙东的Vaxneuvance（15价肺炎球菌结合疫苗，V114），用于18岁及以上成人群体，预防由15种肺炎链球菌血清型（1、3、4、5、6A、6B、7F、9V、14、18C、19A、19F、22F、23F、33F）引起的侵袭性肺炎球菌病（IPD）。Vaxneuvance通过优先审查程序获得批准。此前，美国FDA已授予Vaxneuvance突破性疗法资格（BTD），用于6周至18岁以下儿科人群、18岁及以上成年人群，预防由疫苗血清型引起的侵袭性肺炎球菌病（IPD）。 37.Bylvay (odevixibat) 7月20日，FDA批准了Albireo Pharma的可逆性回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂Bylvay上市，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）三个月和三个月以上的患者。 Bylvay是美国首个获批用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)瘙痒的药物，7月也同时在欧盟获得上市批准。PFIC是一种罕见的、具有毁灭性的疾病，会影响儿童，导致进行性、危及生命的肝脏疾病。PFIC最主要的问题是瘙痒或强烈瘙痒，这往往导致患者生活质量严重下降。Bylvay是一种有效的、每日一次的、非全身性回肠胆酸转运抑制剂，在小肠局部起作用。 38.Saphnelo (anifrolumab-fnia) 7月30日，FDA批准阿斯利康的I型干扰素受体拮抗剂Saphnelo上市，用于治疗接受过标准治疗的中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）成人患者。Saphnelo是首个靶向I型干扰素受体（IFN）的抗体，是继2011年Benlysta（贝利尤单抗）之后FDA批准的唯一一款治疗SLE的新药。 39.Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt) 8月6日，FDA批准赛诺菲的酶替代疗法（ERT）Nexviazyme上市，用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者。庞贝病是一种进行性、使人衰弱的肌肉疾病，会损害人的行动和呼吸功能。Nexviazyme是一种酶替代疗法（ERT），专门靶向甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，这是庞贝病中酶替代疗法细胞摄取的关键途径。此前，Nexviazyme已获得FDA授予治疗庞贝病的突破性疗法认定和快速通道资格。 40.Welireg (belzutifan) 8月13日，FDA批准默沙东的Welireg上市，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔·林道综合征（VHL综合征）相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成年患者。Welireg是美国FDA批准的第一款HIF-2α抑制剂疗法，该药通过优先审查程序获得批准。此前，FDA已授予Welireg突破性疗法认定和孤儿药资格（ODD）。 41.TicoVac (Tick-Borne Encephalitis Vaccine) 8月14日，FDA批准辉瑞的蜱传脑炎（TBE）疫苗TicoVac，用于≥1岁个体主动免疫接种，预防TBE。值得一提的是，TICOVAC是FDA批准的唯一一种疫苗，用于帮助美国成年人和儿童在访问或生活在TBE流行地区时抵御TBE病毒。TBE是一种大脑和脊柱的病毒性感染，通过受感染蜱虫叮咬传播给人类。 42.Comirnaty 8月23日，FDA正式批准了BioNTech/辉瑞的mRNA疫苗Comirnaty，这也是首个获得监管部门正式批准的mRNA新冠病毒疫苗。此前Comirnaty已获得FDA的紧急使用授权。FDA此次批准是基于去年12月获得紧急使用授权时数千人的临床数据基础之上又对22000多名接种者的临床数据进行了安全性和有效性分析，临床结果显示，Comirnaty在预防COVID-19疾病方面有91%的有效性。 43.Korsuva (difelikefalin) 8月23日，FDA批准Vifor Fresenius和Cara Therapeutics联合开发的Korsuva上市，用于治疗血液透析患者的中度至重度瘙痒。Korsuva是一款first in class高选择性k阿片受体(KOR)完全激动剂，能够抑制产生瘙痒的外周神经元的活性，并且对其他受体(包括mu或delta阿片类受体)、离子通道或转运体无显著活性。这是FDA批准的首个也是唯一一个治疗慢性肾病相关瘙痒患者的疗法。此前，FDA已授予Korsuva治疗该适应症的突破性疗法资格（BTD）。 44.Skytrofa (lonapegsomatropin) 8月25日，FDA批准Ascendis公司Skytrofa人生长激素（lonapegsomatropin-tdgd）上市，用于治疗1岁和1岁以上儿童生长激素缺乏症（PGHD）导致的身材矮小症。这是美国FDA批准的首个可以每周1次注射的长效生长激素产品。 45.Exkivity (mobocertinib) 9月15日，FDA加速批准武田的Exkivity上市，用于治疗携带EGFR 20号外显子插入突变并且接受铂类药物化疗后疾病进展的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。这是美国批准的首个针对EGFR Exon20插入突变的口服疗法。此前，Exkivity获得了美国FDA优先审评、突破性治疗、快速通道指定和孤儿药认定等四项资格，是第一个被批准的专门针对EGFR外显子20插入突变的口服治疗药物。2020年10月，Exkivity在中国获得突破性治疗认定，2021年7月7日，Exkivity的中国上市申请（NDA）获得国家药监局受理。 46.Tivdak (tisotumab vedotin-tftv) 9月20日，FDA加速批准Genmab/Seagen的Tivdak上市，用于治疗化疗期间或化疗后复发或转移性宫颈癌。这是FDA批准的第一个靶向组织因子（tissue factor，TF）的抗体药物偶联物。 47.Qulipta (atogepant) 9月28日，FDA批准艾伯维研发的Qulipta上市，用于预防性治疗成人偏头痛急性发作。Qulipta是首个也是唯一一个获批用于预防性治疗偏头痛的口服小分子CGRP受体拮抗剂。 48.Livmarli (maralixibat) 9月29日，FDA批准Mirum Pharmaceuticals公司Livmarli上市，用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒症。这是FDA批准的首个也是唯一一个治疗这种罕见肝病的药物。 49.Tavneos (avacopan) 10月7日，FDA批准ChemoCentryx公司的Avacopan上市，作为一种辅助药物，联合标准疗法，用于成人患者治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体（anti-neutrophil cytoplasmic antibodies，ANCA）相关血管炎，具体为肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。Tavneos是美国FDA批准的第一个口服补体5a受体（C5aR）抑制剂，同时也是十年来第一个获批治疗ANCA相关血管炎的药物。 50.Rethymic (allogeneic processed Thymus Tissue) 10月8日，FDA批准Enzyvant Sciences的Rethymic（同种异体处理的胸腺组织-agdc）用于治疗先天性无胸腺儿童。此次获得批准的Rethymic疗法是一种一次性的基于组织的再生疗法。先天性无胸腺症是一种极其罕见的疾病，该类患儿在出生时没有胸腺。该病会导致危及生命的免疫失调。Rethymic是FDA批准的首款也是目前唯一一款用于先天性无胸腺儿童患者免疫重建的一次性再生组织疗法。在超过25年的研究期间，该药曾获得FDA授予的多项认定，包括再生医学高级疗法(RMAT)、突破性疗法、罕见儿科疾病和“孤儿药”资格。 51.Scemblix (asciminib) 10月30日，FDA批准诺华（Novartis）靶向抗癌药Scemblix（asciminib，ABL001），该药是一种激酶抑制剂，用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者。该适应症根据主要分子学反应率（MMR）在加速审批程序下获得批准。2021年2月，FDA授予asciminib个突破性疗法资格（BTD）：（1）用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。 52.Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) 11月12日，美国FDA批准PharmaEssentia的Besremi上市，用于治疗真性红细胞增多症(PV)的成人患者。Besremi是首款获得FDA批准的真性红细胞增多症治疗药物，也是首款专门批准用于真性红细胞增多症的干扰素疗法。此次获得了美国FDA孤儿药认定。Besremi是一种创新的单甲酰化、长效干扰素，凭借其独特的聚乙二醇化技术，可在真性红细胞增多症患者体内具有较长的活性持续时间。真性红细胞增多症（PV）是一种源于骨髓中致病干细胞的罕见血液癌症，导致红细胞、白细胞和血小板的慢性增加。 53.Voxzogo (vosoritide) 11月19日，FDA加速批准BioMarin Pharmaceutical的Voxzogo上市，用于治疗5岁及以上伴有开放性生长板的软骨发育不全的儿童患者，促进其线性生长。Voxzogo是首款获得FDA批准用于治疗软骨发育不全的儿科药物，可从根本病因上治疗软骨发育不全。此前，Voxzogo还获得FDA授予的孤儿药和优先审评的资格认定。2021年8月26日，Voxzogo在欧盟获得全球首次批准，用于年龄从2岁至生长板闭合的儿童治疗软骨发育不全症。 54.Livtencity (maribavir) 11月23日，美国FDA批准武田的Livtencity上市，用于治疗接受造血干细胞移植(HSCT)或实体器官移植(SOT)后，感染难治性巨细胞病毒(CMV)的成人或12岁以上儿童患者。Livtencity是美国FDA批准的首款也是唯一一款用于治疗对常规抗病毒疗法不产生应答、移植后巨细胞病毒感染的药物。此前，Livtencity还获得了FDA授予的孤儿药、优先审评和突破性疗法等资格认定。CMV感染是器官移植手术患者术后最常见的病毒感染，Livtencity是唯一一种靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗CMV药物，具有抑制CMV复制的创新机制。 55.Cytalux (pafolacianine) 11月29日，FDA批准On Target Laboratories公司的靶向荧光显像剂Cytalux上市，用于作为一种辅助手段，在卵巢癌手术中识别恶性病变，从而让医生能够为卵巢癌成年患者切除更多肿瘤。此前，Cytalux还获得了FDA授予的孤儿药、优先审评和快速通道等资格认定。 此外，截至2021年11月30日，FDA还批准了3款Source Plasma。（整理：付佳） 《中国医药(20.930, 1.90, 9.98%)报》社版权所有。 (责任编辑：宋佳薇) |
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