|
美东时间 8 月 1 日，Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）宣布，FDA 通过电子邮件告知，BEAM-201 的 IND 申请已被暂停。FDA 将在 30 天内提供更多详细信息，Beam 承诺在获得更多详细信息时会进行更新。截至发稿，Beam 的股价下跌 6.57% 至 58.84 美元，而上周五的收盘价为 62.98 美元。（来源：Beam Therapeutics 官网）BEAM-201 疗法是一种抗 CD7、多重编辑的同种异体 CAR-T，用于复发/难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病和 T 细胞淋巴细胞淋巴瘤的人体研究。今年 6 月底，Beam 向 FDA 提交了该疗法的 IND 申请。此前，Allogene Therapeutics 和 Cellectis 公司的同种异体 CAR-T 疗法就曾被 FDA 暂停。前者因为接受治疗的患者表现出“染色体异常”而被暂停，经过 3 个月的审查后，于今年 1 月份解除了对 Allogene 的临床试验暂停（clinical hold）；后者则因一名患者接受治疗后死于心脏骤停而被紧急叫停。值得注意的是，FDA 曾经在 2017 年叫停过 Cellectis 的另一项临床研究。William Blair 分析师 Raju Prasad 和 Brooke Schuster 在一份投资者报告中写道，鉴于 Allogene 和 Cellectis 公司的同种异体 T 细胞疗法的临床试验都曾面临过暂停，因此，他们推测 Beam 的 IND 申请被暂停的原因可能是围绕 T 细胞产品的多重碱基编辑的问题。Jefferies 分析师 Michael Yee 对此表示赞同，并指出“FDA 对同种异体细胞疗法和相关项目的临床前数据和安全性特别谨慎，可能会导致暂停。”自 2017 年成立后，Beam 获得了大量的资金。该公司在 2020 年的首次公开募股中筹集了 1.8 亿美元，并在今年1月份从辉瑞获得了 3 亿美元的预付款，未来可能会获得 13.5 亿美元的里程碑式资金。两家公司正在研究肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传疾病的三种候选药物。截至第一季度末，该公司的资产负债表上显示有 12 亿美元现金。去年 11 月，Beam 的镰状细胞病疗法就获得首个 IND，但目前该公司并未开始招募患者。Verve 在其针对 HeFH 的肝细胞靶向体内疗法中使用碱基编辑，HeFH 是一种导致高胆固醇的遗传疾病。虽然 Verve 已经在新西兰为其首位患者给药，但它尚未在美国获得 IND 批准，预计今年某个时候获得 IND。Michael Yee 也提到，投资者对 Beam 的 CAR-T 疗法并没有太多关注，更多的是关注其领先的镰状细胞计划以及其与 Verve 的合作。1.https://mp.weixin.qq.com/s/jwwJ0QhHLkAfXRi5H5Phrw1.https:///not-yet-in-the-clinic-beams-base-edited-off-the-shelf-car-t-put-on-clinical-hold/2.https://www./news/beam-therapeutics-clinical-hold-leukemia-lymphoma/628510/
|
