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，第三届医学界价值医疗泰山奖颁奖活动即将举办。本文为你介绍“年度企业贡献奖”获得者——武田制药。对于这家有着240多年历史的全球制药企业来说，“'患者—信任—声誉—业务’始终是其严谨遵守的决策优先事项，其中，患者一定是放在第一位。” （文末附第三届“泰山奖”活动详细日程）
撰文 | 凌骏、陈婕 来源 | “医学界”公众号 在武田制药位于上海前滩的中国总部办公室里，有一面特殊的“患者墙”。从左至右，几十幅患者的肖像一字排开。海报下方的简介提示，他们是不同疾病的患者，同时也是中国十多年来医药领域发展的亲历者。一款款创新疗法的诞生改变了他们的命运，身处其中，有些人更进一步，成为了疾病诊疗的公益组织者和推广者。尽管出于患者隐私考虑，这面墙从未“公开”，但对于每一位驻足的员工来说，伴随着每日的工作，这些“笑脸”提醒着他们身为“武田人”的价值所在。今年7月初，《医学界》有幸与武田中国总裁单国洪先生、武田中国血友病及罕见病事业部负责人刘燕女士进行了深入沟通，两人为我们介绍了武田对中国市场的长期承诺，尤其是在罕见病等领域的发展和布局。根据武田中国总裁单国洪先生介绍，武田是一家已有240多年历史的“百年老字号”，同时也是一家以价值观为基础、以研发为驱动的全球创新生物制药公司。“这些成就都基于我们有一个核心的决策优先事项——PTRB（Patient, 以患者为先；Trust, 建立社会信任；Reputation, 提高企业声誉；Business, 发展公司业务）。而顺序里最重要的，就是患者一定是放在第一位的。”事实上，“以患者为先”不仅停留在武田的理想信念中，也贯彻到商业运营、产品研发等方方面面，这让武田能够在中国健康产业发展的大潮当中得以完全适应潮流。以研发为例，非常具有代表性的是，武田在研发的早期阶段就会邀请患者加入，全程参与新药研发的每个阶段。该项目被称为“Patient Engagement Program”，目标是能够更好地理解患者的实际体验和需求，提高新药开发效率，改善治疗效果，满足其个性化的治疗需求。举个例子，在一项药物临床试验中，患儿需要长期佩戴埋在皮下的腰椎穿刺针，由于试验中入组患儿的年龄普遍很小，为了保证试验顺利进行，武田在试验初期就邀请许多患者家属参与进来，共同探讨试验的设计及可行性。在武田看来，家属才是一直陪伴患者的人，他们更了解一个“人”的真实诉求。正是依靠患儿家长的参与，才真正让这个试验有了可行性。“以患者为先”的特色，在武田的核心领域之一——罕见病治疗领域，更是有着具体生动的体现。中国目前约有两千多万罕见病患者，由于行业整体发展起步较晚，这些患者面临着众多困难。有研究曾统计，将近一半的中国罕见病患者有过误诊经历。即便确诊，全球仍有60%的“孤儿药”没有进入中国市场。缺医少药、诊断难、药物可及性低等，种种问题困扰着中国的罕见病患者，亟待社会各界共同协助解决。“因此，武田制药在中国罕见病领域的耕耘，将不仅仅局限于药物的推广，而是想从全诊疗环节着手，包括前期疾病知晓度的提升和药物研发，后期配套治疗设施的建设和保障问题的解决。”武田中国血友病及罕见病事业部负责人刘燕女士向“医学界”表示。武田在研发上的投入，表明了对罕见病领域的承诺绝非一句口号。尽管高昂的研发费用和小众的患者覆盖令许多人质疑罕见病市场是一个失衡的市场，研发投入产出比低，但武田在该领域持续开拓的信心依然坚定。“若以全球健康领域的领导企业为目标，要在研发能力上'自证实力’，罕见病治疗是必须拿下的'硬骨头’。” 单国洪先生表示，“罕见病大部分是遗传性疾病，现阶段罕见病的基础性研究水平，包括对其发病机制等的了解，还存在很大的不足。但正因如此，针对罕见病的研究处于医学最为前沿的领域，并且它们的研究方向和成果，不仅能造福罕见病患者，同时也对其他疾病有着重要的指导意义。所以目前包括武田在内的众多跨国制药企业都会在罕见病领域进行探索。”2021年被称为是武田制药在中国的“罕见病元年”。作为罕见病领域的领航者，武田短短一年内有4款罕见病产品获批或上市，至此在中国已获批了6款罕见病创新疗法，包括用于血友病预防治疗的百因止（基因重组凝血因子VIII）、血友病个体化治疗管理软件myPKFiT，用于戈谢病治疗的维葡瑞（维拉苷酶α）、用于法布雷病治疗的瑞普佳（阿加糖酶α），以及用于遗传性血管性水肿的达泽优（拉那利尤单抗）和飞泽优（醋酸艾替班特），是所有在华外企中获批罕见病药物最多的一家。在加速药物研发和引进之余，武田也在致力于更长远的行业布局。“在罕见病领域具有长期战略规划的企业必须以创新的方式将市场从无到有培育起来。在企业力量有限的情况下，武田正积极探索联合行业各方、对产业内关键驱动角色进行赋能，逐渐形成各自可自主运行，同时又相互连接、相互促进的以患者为中心的罕见病创新生态圈。” 刘燕女士这样解释公司在罕见病领域的战略规划，“从患者生存报告调研，到医生诊疗能力建设，再到促进国际学术交流和政策倡导，武田始终希望能以此推动一些积极的变化发生。”以提高诊断能力为例，目前将近一半的中国罕见病患者有过误诊经历。为助力完善中国的罕见病诊疗体系，自2019年起，武田与中国罕见病联盟签署了长期战略合作框架协议，计划通过一系列举措共同促进中国罕见病临床诊疗和疾病管理综合能力建设，全方位地改善中国罕见病诊疗现状。2021年9月，武田中国联合中国红十字基金会，启动了“罕见病健康中国行”项目，计划有针对性地在全国开展各类罕见病的医师培训和疾病防治科普。“罕见病诊疗需要做很多政策倡导和配套推动，我们希望在'健康中国2030’实现之际，武田能走遍中国各大省份，把推进罕见病事业发展的旗帜插遍大江南北。”刘燕女士说，“我们希望，通过这个项目，从基层到大三甲，不管是政策制定者还是临床专家，都能关注到罕见病患者的临床需求。”而在罕见病领域备受关注的药物可及性上，单国洪先生认为，这正是跨国药企应该发挥自身责任之所在。“国际发达市场在罕见病领域已有诸多激励机制，跨国药企凭借其在全球范围的资源优势，更有能力去改善中国本土罕见病患者的现状。这是一家负责任的创新的生物制药企业应该做的事。”2021年的国谈，包括瑞普佳在内，武田有两款高值罕见病药物纳入医保，被认为具有里程碑式的意义。刘燕女士表示，“在企业端，我们一直积极地参与国家层面以及地方层面的一些相应的保障政策的谈判和药品的纳入，另外我们也会充分考虑中国患者的经济负担，与社会各界携手探索多元化创新支付手段和合作模式，包括引入商保公司的力量，共同来推动解决罕见病患者支付的难题。所以在这些方面武田也都在积极地参与，更好地来推动药品可及性的解决。” 中国创新药起步较晚，得益于近年纷至沓来的各种利好配套设施与政策，“向创新药强国转型”逐渐成为时代口号。而以寻找更多“first in class、best in class”产品为目标，聚焦真正的药物创新正是武田的特色。扎根中国28年，武田始终紧跟中国医疗健康事业的时代浪潮。据单国洪先生介绍，武田在中国的发展历程可以分为两个时期、三个阶段。第一个时期起于1994年，武田进入中国，同年生产工厂正式落户天津。之后，在中国足迹和布局逐步完善，完成了从新药开发、生产、药品保障供应及商业化运营的完整药品价值链布局。2015年是两个时期的重要分界线，同年提出的中国“Catch-up（追赶）”计划，为该时期的第一个阶段，此后，连续五年总计拨出约15亿人民币专项资金，用于支持在中国开展新药开发，致力于将国外已上市的武田产品尽快引进中国。从2017年起，伴随武田在上海的亚洲开发中心战略地位升级，在全球研发体系中与日本开发中心并驾齐驱。自2020年起，武田在中国的发展进入新的阶段：在当年，武田提出了名为“武聚未来”的中国五年发展计划，提出要在五年内引进15款以上的创新药物，惠及超过1000万以上的中国患者。自那以来，武田以平均每年三款的速度加速创新药物引进，到目前为止，该计划中已经有8款产品在国内成功获批或上市，覆盖罕见病、肿瘤、消化等武田核心治疗领域，整体进展领先于预期。其中，消化领域用于治疗炎症性肠病的“维得利珠单抗” 被誉为武田的“明星产品”，是目前IBD治疗领域唯一一款肠道选择性生物制剂。在肿瘤领域，武田在2020年引进了首个精准靶向CD30阳性淋巴瘤的ADC（抗体偶联）创新药物，填补了相关治疗领域的空白；2022年8月，靶向治疗ALK阳性非小细胞肺癌的创新药物安伯瑞（布格替尼）将正式商业上市，另一款用于治疗EGFR 20外显子插入突变非小细胞肺癌的全新药物琥珀酸莫博赛替尼预计也有望在年内获批，将为国内肺癌罕见靶点阳性的患者带来新的治疗希望。“除了已上市产品外，在上述这些领域，武田也拥有强劲且多样化的动态研发管线，其中绝大部分都是针对有着迫切未尽之需领域的创新药物。在我们的研发管线中，有40个临床阶段新化合物，70%采用了新一代生物技术，其中90%是在最近6年内新研发的。”单国洪先生介绍道，“比如前沿的细胞治疗和基因治疗都是我们国际领先的方向，一些产品已进入或即将获批临床。我们也在持续推进这些产品的加速引入，另一方面争取能够做到本土和全球同步开发，造福中国患者。”2022年，武田进一步提出“拓维中国”战略。这项战略有一个非常直接的目标，就是到2031年，让中国成为武田制药的全球第二大市场。为此，武田全球将配置重点投资并给予总部的全力支持，以充分挖掘中国市场的创新潜力。“拓维中国”战略的实施，将使得中国市场能够与其他全球组织和区域事业部展开更密切的合作，进一步提升产品上市能力，助力武田在中国的创新机遇中加速前行。另一方面，“拓维中国”还有一个主要的目标，就是携手生态链上的合作伙伴去发掘中国的创新能力。 “不仅仅是在中国，广泛合作也是武田在全球的一贯主张。目前，武田有超过200多个的战略合作伙伴，包括协会、生物科技公司与生物资本等。” 单国洪先生介绍，“同时，我们正在积极地寻求与其他优秀企业的合作，以增强我们武田内部和外部的实力。”近年来，创新药领域长坡厚雪，需求庞大的中国市场本就是各大药企争先抢占的高地，但武田制药对“市场”有着独到的理解，它不是简单追求业务量规模的扩张，“拓维中国”，是希望让中国成为全球创新药的来源地之一。
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