【原】「渐冻症」新药获批！延长寿命近10个月，ALS疗法首次在随机临床试验中显著减缓疾病进展

生辉 2022-09-30 发布于甘肃

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9 月 29 日，美国 FDA 批准了一项来自 Amylyx Pharmaceuticals（NASDAQ：AMLX）的新药 Relyvrio（AMX0035），该药物旨在减缓肌萎缩侧索硬化症（ALS，通常称为“渐冻症”）的进展。当天股票交易市场收盘后，该公司股价上涨了 14%。

ALS 通常也被称为“渐冻症”，该疾病会导致患者大脑和脊髓中的神经元遭到破坏，从而导致肌肉萎缩、瘫痪甚至死亡。据 ALS 相关协会表示，该疾病目前尚无治愈方法，大多数人在确诊后只能存活 2 到 5 年。

Relyvrio 是两种化合物苯丁酸钠和牛磺二醇的组合产品。其中，苯丁酸钠用于治疗代谢紊乱，牛磺二醇则是一种用于帮助预防肝病的非处方补充剂。它们共同作用以防止大脑和脊髓中的神经细胞过早死亡。

不过，Relyvrio 也并不能治愈 ALS，尽管目前有限的证据表明其可以适度减缓神经系统疾病的进展，不过该药物的获批仍颇具争议。

FDA 的审批决议基于该药物的 2 期临床试验结果。在这项为期 24 周的小型研究之中，Amylyx 通过对 137 名 ALS 患者进行试验发现，服用了 Amylyx 药物的患者比未服用患者的预期寿命延长了近 10 个月，并且减缓了疾病的进展。

迄今为止，这是首个在随机临床试验中能够显著减缓疾病进展并且延长生存期限的 ALS 疗法，这成为了 Relyvrio 的关键性优势。

而来自宾夕法尼亚大学医学伦理学的助理教授 Holly Fernandez Lynch 则介绍道，一般来说，FDA 需要至少两项控制良好的临床试验来证明一种药物是有效的，或者需要一项“具有高度统计说服力”的试验结果。在其看来，Amylyx 的试验不符合上述审批标准。

事实上，Relyvrio 的审批过程十分波折。该药物早在今年 3 月首次提交给了 FDA 咨询委员会，而当时负责审评该药物的外部顾问小组便对小型中期试验的说服力提出质疑，最终该委员会以 6-4 微弱的差距反对其批准。

然而仅仅六个月后，在 Amylyx 提交了对其试验数据的额外分析之后，FDA 采取了不同寻常的步骤，呼吁成立第二个咨询委员会。在新的会议上，咨询委员会转而投了推荐票。

做出这一决定的部分原因来自于患者的游说，他们敦促监管机构根据该药物的相对安全性和提高生存率的潜力批准该药物。因此，鉴于对新的 ALS 疗法的迫切需要，FDA 表示其采用了“最广泛的监管灵活性”。今年 6 月，加拿大监管机构率先批准了 Relyvrio，这也在无形中增加了 FDA 的压力。

另一方面，Amylyx 也并不打算止步于此，该公司正在进行一项规模更大、时间更长的临床试验，以确认 Relyvrio 的益处，预计将在 2023 年底或 2024 年初公布数据。该公司承诺，如果后续研究失败，该药物将退出市场。

Amylyx 没有立即透露 Relyvrio 的收费情况。该公司的联合首席执行官 Justin Klee 和 Joshua Cohen 声称，“Amylyx 的目标是让每个需要 Relyvrio 的人都尽可能快速地获得药物，因为我们知道 ALS 的患者和家人没有时间等待，因此 Amylyx 准备在美国迅速开展商业化活动。”