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五名患有自身免疫性疾病狼疮的人在接受了最初为癌症开发的一种CAR-T疗法后现在处于缓解期。相关研究近期发表在自然杂志子刊Nature Medicine上。 关注公众号了解更多
CAR-T 细胞示意图 一种用于治疗癌症的高科技细胞疗法已被重新用于治疗红斑狼疮，红斑狼疮是一种可导致关节、肾脏和心脏损伤的自身免疫性疾病。 到目前为止，CAR T 细胞疗法已使所有五名狼疮患者得到缓解。参与者平均接受了 8 个月的随访，第一个人在 17 个月前接受了治疗。 CAR T 细胞被开发用于治疗 B 细胞（一种通常产生抗体的免疫细胞）开始失控繁殖时出现的血癌。 该方法需要从一个人的血液中提取免疫细胞样本，在实验室中对其进行基因改造，以便它们攻击 B 细胞，然后将它们重新注入个体的血液中。似乎每 10 名患有此类癌症的人中就有 4 人得到缓解。
狼疮，也称为系统性红斑狼疮，是由于免疫系统错误地对人自身的 DNA 作出反应而引起的。这是由 B 细胞产生针对垂死细胞释放的 DNA 的抗体驱动的。 目前使用抑制免疫系统的药物进行治疗，或者在更严重的情况下使用杀死 B 细胞的药物进行治疗。但治疗不能杀死所有的 B 细胞，如果疾病严重恶化，一些人会出现肾功能衰竭以及心脏和大脑的炎症。 Schett 和他的团队想知道使用 CAR T 细胞来捕获所有 B 细胞是否会更有效。在接受治疗的三个月内，所有五名参与者都处于缓解状态，无需服用任何其他药物来控制症状。 一个月后几乎检测不到 CAR T 细胞，三个半月后，志愿者的 B 细胞开始恢复，这是由骨髓中的干细胞产生的。这些新的 B 细胞对 DNA 没有反应。 Wincup 说，我们不知道通常是什么导致 B 细胞开始与狼疮患者的 DNA 发生反应，因此某种触发因素可能会再次启动这一过程。 Schett 说，这一成就意味着 CAR T 细胞也可能有助于对抗由抗体驱动的其他自身免疫性疾病，例如多发性硬化症 (MS)，其中免疫系统会攻击神经。 MS 的另一种根本治疗方法是通过化学疗法破坏免疫系统来“重新启动”免疫系统。相比之下，“CAR T 细胞侵入性更小，耐受性更强”，他说。 但现在要知道 CAR T 细胞对自身免疫疾病的疗效还为时过早，Wincup 说。“这是少数患者，所以我们不知道这是否会成为每个人的结果。” 他说，当用于癌症时，为每个人制造 CAR T 细胞的成本很高，因此它们可能仅用于治疗严重疾病患者的自身免疫性疾病，而没有其他治疗方法可用。 Journal reference: Nature Medicine , DOI: 10.1038/s41591-022-02017-5 下方链接分享更多： 说明：本文案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞相关知识，不作为医疗建议。 |
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