1.基本信息
药物简介: 鲁马卡托(Lumacaftor)于2015年7月2日在美国上市。2022年09月02日(波士顿),Vertex宣布美国FDA批准复方药物ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor),用于治疗1岁至12岁囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化(CF)儿童患者。ORKAMBI于2015年7月首次获FDA批准用于12岁及以上的CFTR基因F508del突变的CF患者,随后2016年9月、2018年8月分别扩大至6岁及以上、2岁及以上,目前,又扩大适用人群至1岁及以上儿科CF患者。 囊性纤维化(CF)是由 CFTR 基因突变导致的CFTR蛋白功能缺陷和/或缺失引起的罕见遗传疾病,影响全球超过83000人。CFTR蛋白可以调节细胞膜离子运输,而基因突变会阻断离子运输,使盐和水流入或流出不同器官的细胞,从而导致器官粘液异常粘稠,而影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道,最终导致呼吸困难,甚至死亡,死亡年龄中位数在30岁出头。 2.大概合成路线 关键中间体如下:
3.原研厂家 Vertex制药介绍: Vertex Pharmaceuticals Incorporated成立于1989年,是一家全球性生物技术公司。公司致力于发现、开发、生产和商业化用于专业市场严重疾病的小分子药物。 作为CF治疗领域的全球领导者,自2012年Kalydeco获批以来,Vertex制药共有4款CF靶向治疗药物。 2022年半年度产品销售占比 |
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