近日，武田治疗短肠综合征（short-bowel syndrome，SBS）的创新药物注射用Teduglutide，依托博鳌乐城先行区“先行先试”政策，在海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院）完成了中国内陆首例注射。家住兰州、在上海长期治疗的4岁短肠综合征患儿成为用上这款“孤儿药”的首个中国内陆患者。根据乐城先行区最新的“带药离院”政策，皮下注射产品经过医疗机构充分评估后，患者可将一定量的药物带离使用，这也为患者及其家庭提供了极大的便利。本次诊疗由上海交通大学医学院附属新华医院儿科团队、海南医学院第一附属医院儿科团队与海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院）共同合作完成。短肠综合征（SBS）是因各种原因导致小肠被大量切除后，肠道有效吸收面积显著减少，不能维持患者的营养或儿童生长需求，引起的营养吸收和代谢功能障碍。[1][2]SBS作为一种患病率极低的罕见病，国内患者群体当前处于“国际有药，国内无药”的治疗困境，只能长期依赖肠外营养和静脉输注支持，生存质量堪忧。对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖肠外营养。[3]注射用Teduglutide是全球首款也是唯一[4]获批应用于短肠综合征（SBS）的人胰高血糖素样肽 2(GLP-2)类似物[5]，已在欧美日作为“孤儿药”获批，用于治疗1岁及以上短肠综合征患者。同时，该药在日本获批治疗4个月及以上短肠综合征患者[6]，近日在欧洲也收到了4个月至1岁短肠综合征患者的CHMP的审评结论[7]。注射用Teduglutide能够改善肠道吸收功能和帮助减少甚至摆脱肠外营养需求的治疗药物，通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度促进肠道的修复和正常生长，从而保持粘膜的完整性，提高肠道的吸收能力，每日一次的皮下注射可以帮助肠外营养依赖的患者摆脱或减少肠外输注的束缚，进而帮助患者改善生存质量，回归正常生活。上海交通大学医学院附属新华医院蔡威教授现场指导用药上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科、消化营养科的蔡威教授长年致力于小儿营养支持临床研究，作为注射患儿在上海的长期主治医生，此次陪同患儿一同来到博鳌乐城，指导并见证了患儿注射Teduglutide的全过程。蔡威表示：“短肠综合征患者，尤其是儿童患者的治疗需求迫在眉睫，患儿小肠的消化吸收功能不仅需要维持生存所需营养，而且还要满足生长发育的需要，不少患儿靠肠外营养生存但最终死于肠外营养相关并发症。目前中国尚无SBS治疗药物获批，疾病严重性和临床急需性不容忽视，希望注射用Teduglutide尽早获批上市，填补中国SBS药物治疗的空白，这对于SBS患儿及其家庭而言意义重大。”作为本次首例患者在乐城的主治医生，海南医学院第一附属医院乐城医院儿科张秋月主任说：“本次患儿能够顺利在乐城使用到国际创新药物，得益于博鳌乐城先行先试的政策支持。注射用Teduglutide能够让SBS患儿有机会早日脱离肠外营养，未来能够像正常孩子一样生活，很大程度上也是挽救了一个家庭。”在去年第五届进博会上，乐城先行区管理局与武田签署战略协议，依托于乐城“先行先试”政策加速创新产品落地中国。在海南省药品监督管理局、乐城先行区管理局、乐城医疗药品监督管理局、上海交通大学医学院附属新华医院儿科团队、海南医学院第一附属医院乐城医院及武田中国的共同努力下，加速推动了首例SBS患者在乐城使用到注射用Teduglutide。未来，注射用Teduglutide将会惠及更多国内患者及家庭。[1] Chin J Gastrointest surg,
January 2017, 20(1):1-7
[2]https://rarediseases.info./diseases/1502/short-bowel-syndrome
[3]Dig Liver Dis. 2020 Mar;52(3):253-261.
[4]截止2023年5月。
[5]Vipperla K, O’Keefe SJ. Clin Exp
Gastroenterol 2014;7:489–95.
[6] Revestive Summary of Product
Characteristics, February 2019.
[7]https://www.ema./en/medicines/human/summaries-opinion/revestive
