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每一个孩子都是坠落人间的天使，当他们呱呱坠地的那瞬间，就是一个家庭欢乐与希望的源泉。但这世上也有折翼的天使，令人畏惧的疾病使他们丧失了飞翔的力量。 随着对干细胞的深入研究，人们发现干细胞可用于治疗多种儿童疾病，为孩子撑起了一片健康蓝天，点亮了病童们原本晦暗无光的童年。 01 儿童脑瘫 儿童脑瘫是一种发病率较高的疾病，每1000名活产新生儿中就有1-5人患上脑瘫。脑瘫儿童由于中枢神经系统受损导致神经肌肉系统功能异常，主要临床表现为运动功能障碍与姿势异常。 干细胞具有自我更新及分化能力，干细胞移植后分化的神经元可补充缺损的神经元，并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能，恢复脑神经的正常生长发育，改善大脑的认知功能障碍，为脑性瘫痪患儿进一步的康复提供了更多的机会。并且年龄越小，再构成代偿能力越强，治疗的可能性就越大。 2020年，Stem Cell Research & Therapy报道了19名脑瘫患者在接受人脐带间充质干细胞注射后，12个月内无严重不良事件发生，且与对照组相比，接受干细胞治疗的患者在日常生活活动、综合功能评估和粗大运动功能测量都有显著的改善。  02 儿童肺病 支气管肺发育不良，也称为新生儿慢性肺疾病（慢性肺病，CLD），是一种约50%以上的早产新生儿都可能患上的肺部疾病，导致婴儿期慢性呼吸系统疾病的主要病因，严重影响早产存活率以及生活质量。  近年来，多个临床试验结果表明，间充质干细胞可通过减缓肺泡纤维化、减轻炎性反应、减少细胞凋亡，从而减轻高氧导致的肺损伤。 2021年5月，《干细胞转化医学》上发表了一项临床试验记录，通过采用随机、双盲、安慰剂对照的形式，入组了23~28孕周的早产儿，并为他们随机分配（1:1）接受干细胞（1×10^7细胞/kg，n= 33）或安慰剂（n =33）。这些早产儿均存在呼吸恶化，并且在出生后5~14天接受机械通气支持。  最终实验结果表明，间充质干细胞移植可减轻高氧性肺损伤，如肺泡化、氧化应激、炎症反应、细胞凋亡和纤维化受损，而这些婴儿在之后长达2年的随访期间未发现与呼吸、生长或神经发育不良有关不良反应事件。 03 儿童糖尿病 Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病，见于儿童及青少年，并且患者人数正逐年增加。通俗地讲就是自己的免疫细胞攻击自己的ß细胞，导致自身胰岛素分泌不足或者缺乏，因此糖就不可能顺利进入细胞，血糖就会一直超标。一旦确诊，患者就需要胰岛素治疗，而且将面临着大量并发症的威胁。  此病明显的特点就是早发，小至出生后3个月，主要多见于5～7岁和10～13岁两个年龄阶段。目前，儿童Ⅱ型糖尿病发病率也在提高，胰岛素敏感性降低，胰岛素分泌水平高于正常人。 研究表明，干细胞具有向多种细胞分化的能力，在一定的条件下可以分化为胰岛β细胞。因而，基于Ⅰ型糖尿病的发病原理，科学家们利用多能干细胞通过细胞相互接触及分泌可溶性细胞因子，从而恢复Ⅰ型糖尿病患者的免疫平衡、诱导免疫耐受、阻止胰岛β细胞损伤和促进胰岛β细胞再生。 04 儿童自闭症 自闭症，是一种复杂的神经行为病症，包括社交互动和发育语言障碍以及沟通技巧和严格的重复行为，儿童通常出现在2岁或3岁，甚至可以出现得更早。 据统计，我国大约有1300万自闭症患儿，平均每100个孩子中就有一个自闭症，其中0~14岁儿童患者超过200万，且98.7%未得到有效康复。  干细胞作为具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞，且具有免疫调节和改善脑内微循环的功能。科学研究表明，通过干细胞进入人体后逐渐形成新生血管，可改善病变部位的供血并形成新的神经细胞和组织，同时起到调节免疫功能作用。 目前，国内外已有多项案例证明干细胞治疗自闭症安全有效。如2015年，有国内细胞实验室对自闭症患者进行了干细胞治疗，采取的是脐带干细胞加康复训练疗法。据治疗结果显示：总有效率达90%以上。应用干细胞治疗一个疗程后，患者愿意与人沟通了，自我表达能力得到增强，疗效明显。 另一项研究中，研究人员选取了自闭症患儿9名，包括8名男性，1名女性，平均年龄10岁，存在不同程度的生物无法自理，部分动作无法完成涉及吃饭、穿衣、洗漱和如厕。后经干细胞移植治疗（静脉+鞘内注射4例，静脉+鞘内注射+脑室内注射5例），每位患儿平均治疗3次，并辅以常规的康复治疗后，除了个别极精细的动作（穿针引线、夹玻璃球），患者日常生活能力及理解能力均有明显提高，可以在家长指引下完成简单家务及个人护理。 05 儿童皮肤疾病 干细胞疗法针对皮肤疾病一直都走在临床研究的前列。对于各个年龄段，无论是儿童还是成人，许多研究都表明有良好的预后，应用也越来越成熟了。  2015年6月，《Nature》发布的一项研究备受世界瞩目，来自德国波鸿鲁尔大学研究者通过基因修饰表皮干细胞，移植治疗了一名仅7岁的交界性大疱性表皮松解症（JEB）患者。 该名患儿一旦受到轻微创伤甚至与人接触，都会导致表皮出现水疱和腐蚀，最终威胁到生命。入院前，他全身已经有80%皮肤损伤丢失。 然而，通过基因修饰结合干细胞移植，8个月后，这位儿童重获健康皮肤出院，至今仍然正常。这表明，干细胞疗法有再生整个人类表皮的潜力，也让各种难治性复发性皮肤疾病都看到了治愈的希望。 06 儿童移植物抗宿主病 自20世纪90年代造血干细胞疗法进展迅猛，渐渐成为了治愈多种血液病与遗传性疾病的重要手段。当孩子进行同种异体血液和骨髓移植（BMT）后，有一种并发症也随之而来，即“移植物抗宿主病（GVHD）”。此种疾病会使身体内的多系统遭到损害（皮肤、食管、胃肠、肝脏等全身性系统），是造成死亡的重要原因之一。  △GVHD是儿童接受血液和骨髓移植时可能发生的常见并发症 研究显示，间充质干细胞的免疫调节特性为其作为临床治疗GVHD提供了可能。通过近年来的多个相关治疗表明，间充质干细胞可以通过抑制淋巴细胞的增殖、抑制抗原呈递细胞分化成熟及功能发挥、抑制CTL形成、增加调节性T细胞比例等多种途径发挥免疫调节作用。 此前于2014年，专家团队首次应用间充质干细胞临床治疗了1例激素耐药的IV度肠道和肝脏急性移植物抗宿主病患者，治疗效果显著。随后，间充质干细胞的生物学特性及其免疫调节作用便引起广泛重视，多个科研团队相继应用间充质干细胞治疗移植物抗宿主病。 07 儿童成骨不全症 成骨不全症（osteogenesis imperfecta），也称为脆性骨病，是一种少见的先天性骨骼发育障碍性疾病，由于遗传缺陷导致身体不能生成强壮的骨骼。这类的患者由于骨质较脆弱，经不起激烈的运动，所以导致在生活中常不能享受其他孩子在童年里应享的快乐，并充满危险，哪怕轻微的磕碰，也极容易发生骨折，故患者也被称为“瓷娃娃”、“玻璃人”。  多年来，干细胞因其在再生医学中具有的潜力，使之在治疗成骨不全的应用中具有可能性。利用干细胞治疗成骨不全症的基本原理，是患者骨中的成骨细胞可以用正常细胞代替，这些正常细胞将合成正常的骨基质，从而使组织功能正常化。 在2010年的一项报道中，来自美国宾州州立大学医学院的研究人员发现，直接将骨髓间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后注射到患有成骨不全症的小鼠股骨的骨髓腔中，骨髓间质干细胞则分化成为成骨细胞和骨细胞并在体内合成高密度新骨，显著改善了小鼠长骨的强度。这真实的说明了，用干细胞治疗成骨不全症的可行性。 08 儿童线粒体病 线粒体，是我们身体的“能量工厂”。线粒体病，是儿童期常见的遗传代谢病之一，发病率至少为1/5000。患者通常表现为极度容易疲乏，临床表现与重症肌无力一类的疾病很像，也因此经常会被误诊。另外，由于线粒体分布广泛，多器官受累是此病的临床特点，常常累及脑、骨骼肌、眼、耳、内分泌、心血管、肾脏及血液系统等。 2015年，有科研专家在国际期刊《Nature》上发布了一项研究成果，科研人员通过结合基因治疗与干细胞技术来干预治疗线粒体疾病。研究显示，科研人员通过从患者身上搜集皮肤细胞，将皮肤细胞中的细胞核与健康捐赠者提供的卵细胞细胞质进行匹配，从而获得了含有正常线粒体的干细胞，然后将其移植回患者体内，以恢复受影响最大的组织的能量供应，以修复有缺陷的器官。研究人员认为，这是为患者开发治疗方法的关键一步，也是该疾病基础研究的福音。 09 儿童脊髓性肌萎缩 脊髓性肌萎缩症（SMA），是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的神经肌肉性疾病，患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，重症患儿常死于呼吸衰竭。SMA是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传病之一。  2012年，国际杂志《Science Translational Medicine》上发表了一项研究，科学家们从SMA患者的皮肤成纤维细胞产生并经遗传校正的诱导多能干细胞（iPSC）可用于自体细胞疗法，并在小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。 来自米兰大学的研究者之一Stefania Corti表示，“理想的脊髓性肌萎缩治疗方法将是一种组合治疗策略，采用分子治疗来解决遗传缺陷，利用细胞移植可以补充性地应对疾病病症。” 综上所述，在全球科学家的努力探索下，干细胞对儿童疾病的治疗应用领域越来越广泛，尤其是针对一些非常难治的罕见疾病，干细胞疗法展现出了其强大的治疗潜力，让无数患者及家庭看到了治愈的希望。 - 完 - |
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