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亨廷顿舞蹈病又称亨廷顿氏病（HD），是一种遗传性进行性神经退行性疾病，其特点是大脑内特定神经元的缺失，导致运动、认知和精神方面的症状。通常情况下，这些症状在30至50岁之间出现，并在接下来的10至25年内逐渐恶化。“舞蹈”是亨廷顿氏病患者最常见的症状之一，表现为异常的不自主运动障碍，其特征是不规则且难以预测的运动。舞蹈病会影响身体的各个部位，干扰运动协调、步态、吞咽和言语能力。据估计，在美国，大约有41,000名成年人受到亨廷顿氏病的影响，超过200,000人有遗传该疾病的风险。  | 图源网络，如有侵权请联系作者删除 2023年8月18日，缬苯那嗪（valbenazine，Ingrezza）被FDA批准用于治疗成人亨廷顿舞蹈病(HD)相关舞蹈病。 缬苯那嗪是一种选择性VMAT2（囊泡膜转运体2）抑制剂，其研发的核心目标是减少多巴胺的释放。亨廷顿舞蹈病患者常常出现多巴胺释放异常增高的情况，导致症状的加重。缬苯那嗪通过抑制VMAT2，阻止多巴胺的释放，从而减轻症状，提高患者的生活质量。  | 缬苯那嗪（valbenazine，Ingrezza） 本次FDA的批准得到了两项临床试验数据的支持，包括名为KINECT-HD的3期临床试验和正在进行的KINECT-HD2开放标签扩展试验。KINECT-HD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了缬苯那嗪的疗效和安全性。 KINECT-HD关键性临床试验结果显示： 缬苯那嗪改善舞蹈病严重程度的幅度是安慰剂的3倍，从临床试验开始至12周，缬苯那嗪（Ingrezza）组的舞蹈病严重程度评分改善4.6分，而安慰剂组改善1.4分。 第12周时，缬苯那嗪使近一半患者的舞蹈病严重程度从基线降低约40%。 第12周时，53%的患者和43%的医疗保健专业人员报告总体HD舞蹈病症状出现“非常大的改善”或“显著改善”。  这些试验结果为缬苯那嗪在亨廷顿舞蹈病治疗上的应用提供了坚实的科学依据。 缬苯那嗪的批准对于亨廷顿舞蹈病患者和家属来说，无疑是一次及时雨。它不仅给亨廷顿舞蹈病患者带去了控制病情的希望，还让他们重燃对未来的信心。尽管在治疗这种疾病的道路上困难重重，但每一次进展都像是一道曙光，照亮了他们前行的路。相信通过不懈的努力和全球医学界的合作，我们一定能够为亨廷顿舞蹈病患者们带来更多的福音！ 注：本文发布的目的在于传递更多信息，不做任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。如涉及作品内容、版权和其他问题，请与作者留言联系，我们将在第一时间删除内容。 |
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