作者:湖北省第三人民医院 杨萍 一位多囊肾病患者和药师的聊天记录: ![]() 今天,就让小杨药师为您介绍多囊肾病与托伐普坦的相关知识,解答陈阿姨的疑问。 01 什么是多囊肾病?常染色体显性多囊肾病 ( autosomal dominant polycystic kidney disease, ADPKD ),简称多囊肾病,是最常见的遗传性肾病。患病率为1/400~ 1/1000,该病为常染色体显性遗传病,子代发病机率为50%。患者多在成年后出现双侧肾脏囊肿,随年龄增长,逐渐损害肾脏结构和功能。该病常累及全身多个脏器,其临床表现包括肾脏表现及肾外表现。约半数患者60岁时进展至终末期肾病。 02 托伐普坦是什么药?托伐普坦是一种血管加压素V2受体拮抗药(非肽类AVP2受体拮抗剂),可以升高血浆中钠离子浓度,帮助多余的水分从尿液排出,跟以往的利尿剂不一样,托伐普坦只是排水,不排钠,所以特别适合用于伴有低钠血症的心力衰竭患者。 国内批准的适应症: ①心力衰竭引起的体液潴留;②低钠血症。 03 托伐普坦可以用于ADPKD患者?托伐普坦能有效抑制ADPKD患者肾囊肿生长,延缓肾功能恶化,多个国家包括美国、加拿大、欧洲、日本、中国台湾等地已批准该药用于治疗快速进展型成年ADPKD患者。虽然国内目前暂未批准托伐普坦用于快速进展型ADPKD,但在2023年7月,广东省药学会发布的《超药品说明书用药目录(2023年版)》新增了该药物用于减缓有快速进展风险的ADPKD患者的肾功能下降,让患者不必因药品说明书的滞后而错过最佳治疗时机。 04 使用托伐普坦注意事项?✦不是所有的ADPKD患者可以使用托伐普坦 《托伐普坦治疗快速进展型常染色体显性多囊肾病中国专家共识》:适用于肾小球滤过率(eGFR)≥30 ml·min-1· (1.73 m2)-1 的快速进展型ADPKD成年患者。 计划给予快速进展型ADPKD 患者托伐普坦治疗前,必须结合患者年龄、eGFR 水平以及对药物的耐受性,充分评估治疗的获益及危害(见下表)。只有患者获益大于危害才考虑使用托伐普坦治疗快速进展型ADPKD。 ![]() ✦警惕药物性肝损伤 托伐普坦治疗的主要不良反应是药物导致的特异性肝细胞损伤。托伐普坦治疗发生转氨酶升高大于正常上限3倍的事件发生率为4.4%,多集中于起始 治疗的18个月内,停药1~4月后可缓解。 推荐所有使用托伐普坦治疗的 ADPKD患者监测肝功能频率为:起始治疗后2周和4周各1次,以后每月1次,治疗18个月后,每3个月1次。 ✦药物相互作用 ①托伐普坦主要通过CYP3A代谢,不能与强效CYP3A抑制剂(如酮康唑、伊曲康唑、克拉霉素、洛匹那韦、利托那韦)合用。 ② 避免与中效CYP3A 抑制剂(如胺碘酮、红霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚、伊马替尼和呋山那韦)合用。 药师提醒⚠️托伐普坦用于ADPKD患者,治疗期间注意事项较多,如剂量调整、不良反应(血尿酸中度升高、肝细胞损伤以及因利水而导致的一系列症状,如多尿、尿频、夜尿、口渴、疲劳等)、药物相互作用以及肾功能监测等。患者应严格遵照医嘱,定期复查,调整治疗方案 审稿专家:湖北省第三人民医院 副主任药师 安薇 以上为“药品安全合作联盟”志愿者的原创作品,如若转载请注明作者和来源! |
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