近几年抗癌领域的「顶流」药物，非ADC类药物莫属。而在ADC药物中热度最高，被冠以「神仙抗癌药」之称的明星药物，则毫无疑问属于DS-8201（即德曲妥珠单抗或T-DXd）。
这款重磅药物不断在刷新着它的治疗数据，也让很多HER2阳性的癌症患者真正看到了治愈的希望。但是，与很多上市不久的药物一样，DS-8201优异疗效的背后，依然面临着着一个现实的问题：药物的经济负担问题。尽管近些年来我国的抗癌药物大多已经纳入了医保，很大程度上解决了患者们面临的经济负担问题，但对于DS-8201这类全新药物来说，医保未必能及时覆盖。2023年DS-8201虽然列入了国家医保局的医保目录谈判名单中，但它最终未能成功入选。对于期待DS-8201神奇疗效的患者们来说，这是一个非常两难的选择：DS-8201的推荐用药剂量是5.4mg/kg/3周，按照这个标准，55kg的患者在治疗过程中，每3周一次的治疗费用就接近3万元，并且需要持续用药。这意味着，如果想规范的使用DS-8201进行治疗，一年的花费就高达51万元。这个高昂的价格绝大多数家庭难以承受。好在，坚持用药或等待用药的患者们，如今终于迎来了一个重要的好消息：经过企业主动申报降价，自2024年6月20日起，DS-8201的市场价格将进行调整。100mg/瓶的定价将从8860元降至6912元，降幅为22%。还是按照刚才的标准计算，55kg的患者一个疗程需使用3瓶DS-8201，按照降价前的价格是26580元，而在降价后，患者只需承担20736元治疗费用，可以节省近6000元！对于需要持续用药的DS-8201来说，一年就能省下超过10万元。为有担当的药物研发生产企业点赞！好消息还不仅于此，6月13日，国家医保局发布了《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》的公开征求意见稿。这就意味着2024年医保目录调整工作已经开展，有望在明年起开始执行。在每年的医保目录调整阶段，为了促成药物纳入医保，很多药企会选择主动降低药物售价，来增加医保谈判的成功率。不少分析指出，DS-8201此次的主动降价，就是为了争取纳入2024年医保目录而做的冲刺准备。如果医保谈判顺利，DS-8201能够顺利纳入医保范畴内，那将为患者们带来巨大的帮助，参考以往经验，药物价格中需要患者自己承担的费用往往会下降70%以上！DS-8201这款「神仙抗癌药」就能真正飞入寻常患者家。根据此次国家医保局发布的通知，2024年的国家药品目录调整分为准备（5-6月）、申报（7-8月）、专家评审（8-9月）、谈判/竞价（9-11月）、公布结果（11月）5个阶段，我们也将密切关注2024年医保谈判的进程，第一时间为大家带来好消息。说完药价的好消息，我们还是给大家重温一下DS-8201的神奇疗效。2019年，Twitter上有一张“爆红”的癌症治疗病例在医生和医疗媒体中火了一把，就是下面这张图：这张图片来自于一位法国的肺癌患者，在这张PET-CT对比图中，左图中密密麻麻的黑点就是这位患者的肺癌转移病灶。临床上患者一旦产生了如此之多的转移病灶，基本都已处于疾病的终末期了。这位医生想尽了办法，都没能逆转病情。直到他敏锐的注意到患者存在Her2插入第20外显子突变，于是推荐患者加入了针对Her2突变的ADC类药物DS-8201临床试验。两个月后，奇迹发生了！患者从卧床不起的病危状态迅速恢复为正常状态。PET-CT检查的结果让所有医生大跌眼镜的结果出现了——患者所有的病灶基本都消失了。过去，几乎从未有过一种抗癌药物能在短时间内，让如此之多的转移病灶迅速消失，DS-8201也就此一战成名，被冠以「神仙抗癌药」的称呼。单个病例并不能说明问题，随后DS-8201的舞台来到了对抗晚期乳腺癌之上。2020年12月8日，在国际顶尖的肿瘤学术会议——圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS，乳腺癌最权威的肿瘤学术会议之一）中，DS-8201针对晚期Her2阳性乳腺癌患者的临床研究DESTINY-Breast01数据更新，引得无数关注，这款神仙抗癌药带来了超乎想象的临床成绩：DESTINY-Breast01临床共纳入了184例晚期Her2阳性的乳腺癌患者接受DS-8201的单药治疗，患者既往经治中位线数为6线，更新数据截至2020年6月8日，中位随访时间从11.1个月延长至此次的20.5个月。本次更新的临床数据中，DS-8201创造了突破历史的临床数据：预计12个月和18个月生存率分别为85%和74%，初步的中位生存期为24.6个月。 这些数字背后有着深刻的涵义：在乳腺癌治疗领域，DS-8201的表现完全可以用「史无前例」来形容：此次临床中，平均入组患者为6线治疗，也就意味着入组的患者都是经历过多种抗肿瘤治疗，几乎已经来到「山穷水尽」的边缘了。而DS-8201彻底颠覆了这一既往认知，在这部分患者中仍然创造了有效率（疾病控制率）97.4%的奇迹。不仅有效率高，有效时间也很长，DS-8201治疗的中位缓解持续时间（DOR）为20.8个月，最新中位无进展生存期（PFS）为19.4个月，预计12个月和18个月OS率分别为85%和74%，初步的中位OS为24.6个月，都是Her2阳性乳腺癌治疗史上史无前例的数据。随着针对乳腺癌的临床研究，它的优异数据日趋完善。在癌症治疗最顶级的会议——2022年美国ASCO年会上，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Shanu Modi博士分享了DS-8201的临床数据，让所有参会的顶级专家就在现场出现了「掌声雷动，经久不息」的状态，这在抗癌药物的历史上几乎是绝无仅有的。在这样优异的临床数据下，2023年2月，DS-8201在中国正式获批上市。如果说乳腺癌是DS-8201的初次登场，那么它在肺癌患者中的疗效，进一步让它「神仙抗癌药」的赫赫威名被大众熟知了。在乳腺癌之后，研究者们针对肺癌患者（HER2阳性）进行了DS-8201的临床试验。共91位HER2阳性的非小细胞肺癌患者参与临床，其中95%都以前接受过铂类化疗，66%接受过PD-1治疗。在DS-8201的治疗下：91名患者中1人完全缓解，49人部分缓解，客观缓解率达55%。84人的肿瘤不同程度缩小，疾病控制率达92%。而在中位随访13.1个月后，44名患者仍存活，15名患者仍在接受治疗。中位缓解持续时间、中位无进展生存期和中位总生存期分别为9.3个月、8.2个月和17.8个月。对于“无药可用”的肺癌患者，这是不亚于DS-8201治疗HER2阳性乳腺癌患者的数据。2022年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准DS-8201用于接受过全身治疗的HER2阳性不可切除或转移性非小细胞肺癌。除了乳腺癌、肺癌以外，DS-8201更是在几个月前突破癌种限制，成为了全癌种都可用的抗癌药物：DS-8201于2024年4月获FDA加速批准，用于治疗不可切除或转移性HER2阳性的实体瘤患者。这确实是ADC类药物在癌症治疗领域的一大重要进展，困扰患者们多时的“超适应症用药”问题，也可以迎刃而解！在过去，取得如此「殊荣」的药物，只有引领免疫治疗革命的PD-1抑制剂以及RET、NTRK等基因阳性的靶向药物。DS-8201的疗效之所以取得了FDA的高度认可，主要是基于三项临床试验：DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01和DESTINY-CRC02Ⅱ期试验中的HER2阳性IHC 3+肿瘤患者亚组的结果。其中，尤其以纳入了267位HER2阳性多癌种患者的临床试验——DESTINY-PanTumor02 II研究的数据最值得关注。该临床纳入了多癌种的患者，包括宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌、胆道癌、膀胱癌以及一些罕见癌症等。临床研究的结果延续了DS-8201势不可挡的势头。在HER2阳性（IHC 3+）的患者中，他们客观缓解率（ORR）达到了为51.4%，部分缓解率（PRR）达到了48.6%，中位持续缓解时间为19.4个月。在DESTINY-Lung01和DESTINY-CRC02Ⅱ研究中，我们也看到了类似的数据，详见下表：在HER2阳性的实体瘤患者中，DS-8201能取得如此优异成绩，也是实属令人惊喜的。期待疗效如此优异的DS-8201，能在本次2024医保目录更新中顺利纳入，为患者们带来真正的帮助！
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