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阿曼达·史密斯 （Amanda Smith） 多年来一直与1型糖尿病的负担作斗争。一项革命性的医学进步使她不再依赖胰岛素。《华盛顿邮报》拍摄 多年来，阿曼达-史密斯（Amanda Smith）和她的丈夫每晚都会被 '嗡-嗡-'的警报声惊醒，这是她血糖过高或过低的警报。 史密斯是一名来自安大略省伦敦市的护士，现年35岁，患有1型糖尿病。 因为没有胰岛细胞，史密斯只能靠从药店购买小瓶胰岛素，并时刻保持警惕来维持生命。 不过在2023年情人节那天事情发生变化，医生将从胚胎干细胞培育的替代胰岛细胞移植到为史密斯肝脏供血的血管中。 到了8月，她不再需要胰岛素。史密斯说：'我感觉自己又恢复了正常！' 
像史密斯这样的患者必须服用免疫抑制药物，以防止他们的身体排斥产生胰岛素的移植细胞。《华盛顿邮报》
史密斯站在医学实验的最前沿，这项实验旨在通过替换糖尿病破坏的细胞，治疗糖尿病的根本原因。 这是长期寻求糖尿病治疗方法的关键一步，也是最终实现笼罩干细胞领域二十多年的科幻承诺的领跑者。 史密斯是十多名接受由干细胞产生的全剂量胰岛细胞的患者之一。 根据今年6月份美国糖尿病协会会议上公布的数据，临床试验中的11名患者大幅减少或完全停止使用胰岛素。 尽管前景看好，但顶点制药公司（Vertex Pharmaceuticals）开发的细胞疗法仍处于早期阶段，许多专家认为这是向前迈出的重要一步，而不是终点线。 密歇根糖尿病研究中心主任斯科特-苏莱曼普尔5岁时被诊断出患有1型糖尿病，他回忆说，在他整个青年时期，医生都告诉他十年内就能治愈。 现年40多岁的斯科特-苏莱曼普尔遵守儿时的自我约定，不向病人承诺具体的时间表。 尽管如此，他仍然满怀希望。'患糖尿病很可怕，但现在是有史以来患糖尿病最好的时候，因为我们拥有这些令人惊叹的技术。'斯科特-苏莱曼普尔说：'我们还没有走到尽头，但我们已经踏上征程。在旅程的这个阶段，我们可以说：'这很好。'' 尚不完美的前进之路 治疗糖尿病的探索并非始于干细胞。 1966年，医生为糖尿病患者进行了首次全胰腺移植手术。这是个大手术，对于美国约200万1型糖尿病患者来说，并不是一种实用的治疗方法。 但随着胰腺的生物学特性被揭开，科学家们开始想象一种简化版的胰腺。胰腺内有胰岛，胰岛细胞能产生胰岛素和其他激素。科学家们想，与其移植整个器官，如果能使用从器官捐献者身上获取的胰岛细胞，会怎么样呢？ 埃德蒙顿阿尔伯塔大学的移植外科医生詹姆斯-夏皮罗在20世纪80年代开始研究这个问题。 '我做的所有实验都没有成功，'夏皮罗回忆说：'一开始，我们几乎无法逆转老鼠的糖尿病。' 夏皮罗继续攻克难关，2000 年，他和同事们报告说，七名患者移植了器官捐献者的胰岛素，并能够停止使用胰岛素。 这项被称为 '埃德蒙顿方案 '的手术让糖尿病研究人员为之振奋。这证明细胞是可以被替代的，疾病是可以逆转的。 此后的几年里，一千多例移植表明这种方法是可行的。 去年，美国监管机构批准了一种来自器官捐献者的胰岛细胞疗法。但这种疗法远未成为主流。 
在接受产生胰岛素的替代细胞后，史密斯说：“我祈祷每个人都能做到这一点。我的生活发生了变化。《华盛顿邮报》
治愈你自己
研究人员希望通过干细胞研究领域来解决胰岛细胞来源稀缺问题。
与人体的大多数细胞不同，胚胎干细胞（从人类胚胎中产生）可以产生人体的每一个组织和器官，从大脑、肌肉到胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞。从理论上讲，科学家们可以根据需要制造尽可能多的干细胞，而且对质量和一致性的控制也要好得多。
道格拉斯-梅尔顿（Douglas Melton）是哈佛大学研究青蛙发育的生物学家，1991年，他的幼子萨姆（Sam）被诊断出患有1型糖尿病。他的女儿艾玛也被诊断出患有这种病。梅尔顿将注意力转移到研究胰岛素分泌细胞的正常发育过程，希望科学家能够模仿这一过程，帮助患者。梅尔顿很快就发现了干细胞的科学真相：是的，干细胞可以变成任何种类的细胞，但前提是必须通过正确的步骤，就像精心制作食谱一样。
他的实验室花了二十年的时间，试图设计出正确的步骤、成分和时机，这个反复试验的过程最终形成了一个需要数周时间的 '六步教育过程'。
Felicia Pagliuca曾在剑桥大学从事癌症生物学研究，当她在一次研讨会上遇到梅尔顿时，受到 '你可以不试图杀死细胞来治疗疾病，而是将细胞本身作为生命的基石——作为一种药物 '这一想法的启发，她加入了梅尔顿的实验室。
Pagliuca说。'为了测试实验室培育的细胞，科学家们将它们与葡萄糖和一种在胰岛素作用下会变色的指示剂放在一个培养皿中。经过多次实验后，他们看到了蓝色的闪光，这标志着他们终于掌握了正确的配方。
2014年，他们发表了这些成果，并成立了塞玛治疗公司（Semma Therapeutics），该公司后来被Vertex制药公司以9.5亿美元的价格收购。Semma以梅尔顿现已长大成人的孩子的名字命名，旨在将实验室的突破转化为现实世界。
我的生活改变了
对于阿曼达-史密斯来说，糖尿病不是一种可以控制的疾病。糖尿病困扰着她的每一天，也给她的未来蒙上了阴影。
她的一位家人因这种疾病而失去了一条肢体。
史密斯在预知 '低血糖'（即血糖下降）时特别困难。一旦她意识到发生了这种情况，就为时已晚——'你只觉得自己像死了一样，虚弱得无法动弹，感到恶心。然后你就知道不成功便成仁。'
在试图扭转低血糖的过程中，她可能会吃太多碳水化合物，导致血糖飙升。小时候，她会提醒同样患有1型糖尿病的妈妈检查血糖。后来，她开始听到自己的家人对她做同样的事情。
史密斯现年9岁的女儿德雷娅（Draya）会提醒妈妈 '检查你的血糖'，并发誓要成为一名医生，研制出治疗方法。
回顾过去一年的平静生活——没有蜂鸣器，没有警报，史密斯不禁有些感叹！
多伦多大学胰腺移植项目外科主任特雷弗-雷克曼（Trevor Reichman）说：'看到糖尿病患者在六个月后基本上不再患糖尿病的感觉，真是令人惊讶。”
与他共事的护士 Andrea Norgate 插话说：'史密斯每天要服用三次药片，以阻止免疫系统破坏外来细胞。她也有一些副作用——早期，她得了口腔溃疡，所以她在病人面前很小心。但对史密斯来说，与糖尿病的过山车和健康风险相比，这些副作用都是可以控制的。为了让这种治疗变得更安全，让包括幼儿在内的更多患者接受治疗，下一步就是要找到保护细胞免受免疫系统侵害的方法。”
华盛顿大学的内分泌学家伊尔-赫希（Irl Hirsch）患有糖尿病，曾为 Vertex 公司提供过咨询服务，他回忆说，在他1980年进入医学院学习之前，他曾为一位著名的内分泌学家保罗-莱西（Paul Lacy）工作过：我们将在五年内为人类进行细胞移植。
每个人都相信这一点，'赫希说：'这并没有发生，最大的问题是免疫排斥问题和免疫抑制的必要性。这是上世纪80年代的问题，也是现在的问题。'
科学家们目前已有多种策略解决这个问题。
Vertex公司正在测试一种将细胞包裹在生物装置的方法。（我们之前的报道：曙光乍现，克服干细胞治愈1型糖尿病最后的BUG就在当下）
该公司还在使用基因编辑技术，使细胞成为 '低免疫 '细胞，即免疫系统看不见的细胞。
其他研究人员正在从个别患者身上制造干细胞，并诱导这些干细胞成为胰岛细胞。
史密斯认为她的胰岛素泵让她活了下来，但她很高兴能把胰岛素泵放到厨房橱柜的后面。史密斯说：'我祈祷每个人都能受益，我的生活改变了。”
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