【原】AI制药领域，三个不能忽视的关键

动脉网 2025-01-03 发布于重庆

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回顾过去，总结当下，是通往未来的密钥。

2025年开年，动脉网有幸邀请到了埃格林医药联合创始人、首席医学官李长青博士进行对话，以期望在对AI制药行业面临的挑战和机遇进行总结的同时，通过透视埃格林医药的发展、核心技术优势以及未来战略规划，提炼出AI制药企业在复杂多变的市场环境中稳步前行的三个关键点。

李长青博士曾担任美国FDA高级医学审评官，是中国大陆留学人员以医生身份进入FDA临床审评的第一人。埃格林作为国内AI临床应用的先驱企业，经过多年深耕，临床研发进展迅速，六条管线在五年之内已获得了美国FDA的临床批件。

刚过去的2024年，是属于AI制药的一年，也是AI制药行业发展的关键转折之年。

2024年诺贝尔三大科学奖项中，两大奖项与人工智能（AI）有关，先是物理学奖花落两位人工智能（AI）先驱——约翰·霍普菲尔德和杰弗里·欣顿，表彰他们“通过人工神经网络实现机器学习的基础性发现和发明”，紧接着化学奖则将一般奖项授予戴维·贝克，表彰其在计算蛋白质设计领域的贡献，另一半共同授予了德米斯·哈萨比斯和约翰·江珀，表彰他们利用人工智能在蛋白质结构预测方面的卓越成就。

在产业界，AI制药同样展现出了强大的生命力和无限潜力。据动脉网不完全统计，截至12月16日，2024年海内外与AI制药相关的战略合作&管线交易共35起，其中与中国企业相关的交易达12起。

图片一.2024年海内外AI制药相关合作动脉网制图

（手动统计，若有遗漏请联系动脉网）

其中，直接与管线交易相关的达到6项，而中国企业直接参与的管线交易更是高达5项。这一数据充分展示了中国AI制药领域的活跃度和竞争力。

图片二.2024年中国AI制药管线交易动脉网制图

（手动统计，若有遗漏请联系动脉网）

然而，如同众多新兴行业的发展轨迹一样，AI制药行业也难以避免地遵循着先热后冷、再逐渐趋于理性发展的必经之路。目前来看，包括中国企业在内的全球AI制药行业正在寻找一种更为健康的行业发展模式。

关键点一：AI/ML技术引发基础研究变革

当今的国际创新药研发体系早已不再将AI/ML（人工智能/机器学习）仅仅视为一种边缘工具——AI已成为驱动新药从实验室到临床落地的核心动能，为基础研究带来了全新的突破与可能性。“AI 正以指数级的速度推动整个药物研发范式的改变，从早期发现到临床验证，每个环节都焕然一新。”李长青博士在谈及AI/ML技术在药物研发中的应用时，语气中充满了肯定与期待。

“AI技术已经释放出明确信号：它能够赋能基础科学研究，拓展科研人员的探索视角与研究路径，显著加速和加深基础研究的进程。”他进一步解释道，“通过AI的强大数据处理与智能学习能力，我们可以前所未有地快速锁定研究方向、挖掘潜在机制、筛选潜力靶点。可以说，AI对基础研究的赋能正在带来研究范式的深刻变革。”

比AI技术应用验证更早出现的，是市场对这一技术赋能模式的认同。2023 年，AI药企Neumora Therapeutics 以2.5亿美元募资总额登陆纳斯达克，凭借的并非已上市的成熟产品，而是其整合基因组学、蛋白质组学、脑电图、成像、数字化和临床测量等多源数据，以及人工智能、机器学习和生物信息学等分析手段，打造出的神经科学数据平台——Data Biopsy Signatures 和 Precision Phenotypes。借助这两个AI技术平台，Neumora 能深度挖掘神经类疾病的潜在机制，精准定位药物研发靶点，为大脑疾病患者提供更加精准、安全和有效的药物与整体解决方案。目前，其开发管线覆盖神经心理障碍与神经退行性疾病等多个领域。

在基础研究领域中，AI 对科学家带来的加速作用已初见成效：过去需要数月甚至数年才能完成的结构解析，现在仅需数天或数周即可获得相当的精度。这不仅让科学家能更快地开展功能验证和后续的药物研发，也为生命科学基础研究带来了革命性的思维转变。正如李长青博士所说：“在埃格林的一个项目的实施中，我们仅用了3天时间，就能提出相当于专家审查文献1个月才能得出的治疗假设，而且假设数量和全面性都高于传统方式。”AI 带来的高效率与高准确度，正在重塑基础研究的方式。

创新药研发本质上是把基础研究的创意和发现转化为具体的治疗手段，而生物医药产业也堪称“创意产业”——它集高度创造性、跨学科融合与迭代式研发于一体，不断衍生出颠覆传统的全新疗法。传统的研发逻辑通常从疾病的发病机制着手，寻找对应靶点，再根据靶点特性开发针对性药物，最后进入临床试验。这个过程不仅耗时、成本高昂，还存在一定的不确定性。

而“逆转化科学”概念则为提升研发效率提供了更具创造力的路径：它从患者和临床表型出发，结合基因组学与生物标志物的研究，阐明临床表征背后的疾病机制，为后续的药物开发指明更精确的方向。但要驾驭逆转化科学，研发团队既要具备丰富的临床与医学知识，又需善用AI技术对多维度数据进行归纳分析，才能在创意与科学之间架起桥梁。

埃格林医药便是在这一模式下，结合AI识别多靶点和病理网络，使研究更加贴近真实世界的疾病状态。其动态、非线性的研究流程允许研究者根据数据实时调整方向，既能保留传统模式下的规范流程，又可发挥逆向模型的多维度数据分析优势，创造性地形成更灵活、更高效的研究路径。

在具体实践中，埃格林也用AI驱动的PheWAS（表型与基因关联分析）对疾病研究的基础工具三级模型（多基因机制分析、临床表型与疾病亚型、精准医学）进行了全面升级。通过AI分析不仅能关注药物与特定靶点，还可面向整体疾病机制建立可扩展的研究框架，为新药研发、药物再利用（如ASM抑制剂）和前药设计带来更多创意与可能性，在提升药物安全性和临床适用性的同时，也为生物医药研发注入源源不断的创新动力。

据李长青博士介绍，依托于建立在AI/ML之上的三级疾病模型及动态结合逆转化科学，埃格林目前已开发10条自研管线，涵盖红斑狼疮认知障碍、眼底干性黄斑病变、女性先兆子痫等全球尚无药可治的适应症。AI赋能的生物医药研发，不仅是对基础研究的加速与颠覆，更是在不断创造新的治疗思路与方案，为患者带来真正意义上的突破——充分展现了生物医药作为“创意产业”的魅力与潜力。

关键点二：整合全球数据的研发趋向

不久前，美股AI制药上市公司 Relay Therapeutics 以7500万美元的预付款，将FGFR2抑制剂 lirafugratinib（RLY-4008）授权给一家韩国药企。RLY-4008 属于“NDA 就绪”管线，综合临床需求来看，亚洲市场对于这一药物的需求可能远超欧美，这也提升了此次交易的成功概率。

与大多数AI药企相比，Relay的研发路线更为“脚踏实地”：选择已被证实存在大量临床需求的靶点，聚焦能快速进入临床乃至NDA阶段的药物。这也是该公司能够在短时间内推动候选管线抵达NDA并顺利交易的关键原因。Relay Therapeutics 于2021年4月收购了ZebiAI，该公司利用机器学习技术分析海量 DNA 编码文库，构建了高质量的实验数据集。

“AI 技术所引领的颠覆式变革，必然会重塑传统制药研发协作模式，并把重点逐步转移到数据驱动的全球合作上。”李长青博士指出。通过整合不同地域、不同机构所累积的海量多元数据，AI制药可以建立更坚实、丰富的信息基础。无论是药物分子数据还是患者的真实临床数据，都具有不可替代的价值，甚至后者更为关键和稀缺。

当下，国内一些领军药企已敏锐地意识到提升临床阶段质量与效率的重要性。以恒瑞医药和复星医药为代表的企业，不断加大在AI辅助临床试验设计及数据处理方面的投入，试图借助AI技术在这一最费时费钱的药物开发环节进行效率突破。

除了恒瑞和复星，埃格林医药也积极探索AI在临床研究中的应用。埃格林将研发重心放在满足临床需求的病种上，例如免疫系统和眼科疾病，以有效提升药物研发成功率。通过对海量临床数据的分析挖掘，埃格林精准匹配适应症并优化临床试验设计，使得其EG-501和EG-301两条管线在18 个月内便快速推进至临床 II 期。

“临床试验是药物开发流程中最为耗时、耗力、耗资的阶段，”李长青博士表示，“从早期筛选到最终上市，需要经历多期临床试验，每个阶段都有明确的目标与挑战。”在埃格林的研发策略中，临床阶段一直是 AI 技术最重要的落脚点，既能形成与其他企业在早期分子/靶点布局上的差异化优势，又能真正提升医药工业中最昂贵环节的效率。

然而，AI在制药领域的兴起也伴随了种种风险与挑战。高质量数据的缺乏会阻碍模型的精确性；数据隐私与安全也成为企业在全球合作时必须仔细考量的关键因素。AI的“黑箱”特征也限制了其在关键场景中的应用深度。在对可靠性和透明度要求极高的药物研发、医疗、科学研究等领域，“AI幻觉”问题带来的影响尤其显著。如果AI模型无法解释其决策的逻辑，或在关键时刻输出了缺乏依据的结论，医生和患者都难以对其结果产生信任。新药审批更是如此，需要对决策进行追溯和责任划分。如果AI辅助决策无法清晰地解释推理过程，就可能产生不公正的结果，也无法追究相应责任。

此外，随着 2024 年AI技术进一步发展，尤其是大模型（Large Language Model，LLM）技术的应用愈发广泛，对海量高质量文本和结构化数据的需求也更加迫切。然而，互联网优质文本资源有限，重复和噪声数据大量存在，高价值的增量数据难以获取且成本高昂，形成了明显的数据瓶颈。对医药领域而言，临床数据、真实世界证据及专业文献等优质资料更为稀缺，直接影响着AI模型的训练质量。只有在充足且高质量的数据基础上，人工智能才能在药物筛选、靶点验证、临床试验设计和治疗方案个性化等关键环节发挥最大效用。

总的来说，AI在制药行业的表现仍处于不断演进的阶段，已为不少企业带来效率与创新的双重提升。但在精度高、容错率低、透明度与可追溯性要求极高的场景里，人工智能的“黑箱”特征、数据瓶颈及潜在算法偏见等问题仍需充分关注和解决。

对未来的生物医药业而言，AI将继续扮演极具潜力的驱动力，但要在转化落地和应用推广上取得更大突破，仍需行业与监管部门携手完善数据治理、法规政策及技术标准。只有在保证安全、透明与公平的前提下，AI技术才能帮助新药开发和临床研究实现跨越式发展，为患者带来更高质量、更可负担的创新疗法。

关键点三：把握国际化，就是把握过去、现在和未来

正如前文所言，从License-out、并购到NewCo模式，中国制药企业的国际化进程正在提速，积极寻求与全球伙伴协同合作。无论是国内还是海外药企，通过多种形式参与国际化浪潮，已成为通往更深层次发展的必由之路。“可以说，把握国际化，就是把握过去、现在和未来。”李长青博士强调。

对于 AI 制药而言，“把握过去、现在和未来”意味着充分吸收全球经验与技术，以借鉴全球范围内的成功经验和失败教训，避免重复研发、提升整体效率。同时，积极投身国际化浪潮，加强与全球顶尖机构的合作，才能保持技术和产品的领先地位。通过不断地吸收与整合最新科研成果，AI 制药企业能够更快速地为药物研发注入强大动力。

■ 国际化与 AI 交融：埃格林的实践

埃格林医药是将国际化与AI深度融合的典型公司。“自创立之初，埃格林医药便锚定全球化，明确了'四个全球化’——研发全球协同、产品跨国布局、市场拓展国际及人才全球招募。”李长青博士介绍道。

研发全球协同: 埃格林与全球顶尖科研机构和高校展开合作，通过资源与技术共享，不断提升研发实力。公司在中国深圳、烟台及美国马里兰设立了分支机构，形成覆盖中美两地的全球研发网络，逐步以AI技术串联起各地的研发进程。

产品跨国布局: 埃格林将取得国际监管认可视为打开全球市场的重要基石，已在全球范围内申请了超过50项专利，覆盖中、美、欧、日等主要医药市场。这不仅保护了核心知识产权，也为未来商业化打下坚实基础。

市场拓展国际: 埃格林深入研究不同国家和地区的药品审批流程与市场特性，进而制定具有针对性的市场推广战略，目前已在美国、欧洲、澳大利亚、香港、东南亚等多地进行布局。AI 赋能的营销与数据管理平台，进一步提升了企业对海外市场的渗透力与适应度。

人才全球招募: 公司汇聚了一支兼具国际视野和专业能力的团队，涵盖AI 技术专家、药物研发人员以及前FDA审评员等。多元化人才结构不仅确保了中美两地在研发与合规上的高效协同，也为埃格林未来的全球化运营提供了战略纵深。

在产品与融资方面，埃格林也在加速全球化进程：

产品聚焦: 不断打磨自身产品品质，并与国际知名企业探讨深入合作，通过强强联合为产品在国际市场赢得更大影响力。

融资国际化: 积极寻找海外投资机会并筹划海外上市，多方位拓展融资渠道，为企业持续创新与发展提供更稳固的资金支撑。

埃格林的实践表明，AI不仅可以提升创新药的临床研发效率，还能帮助企业更好地适应国际监管环境。

■ AI 驱动的商业模式转型

然而，AI 在制药行业的应用已不再局限于技术层面，而正深刻改变企业运营、商业模式乃至整个产业生态。随着中国与国际创新企业间的交易和互动显著增多，临床试验数据已成为促成合作的重要砝码。面对各国药物监管法规的差异与复杂性，中国制药企业如何在严格遵循国内监管要求的同时，高效适应国际标准，是当前亟待解决的关键问题。正如李长青博士所言：“在中国制药企业加速迈向国际舞台的过程中，精准把握并适应国际监管规则，确保临床试验数据的完整性与可靠性，既是挑战，也是关键的突破口。”

据了解，埃格林还在开发针对全球监管科学的 AI 指南，帮助更多本土药企与国际接轨，从而带动整个行业的合规与创新进程。

在此过程中，AI 正成为企业重塑商业模式的核心驱动力。与过去仅将 AI 视为技术工具不同，越来越多的药企选择在研发、市场、运营等领域全面拥抱 AI，从而带来下列关键变革：

商业模式变革: AI 促使企业重新思考价值创造、传递和获取的方式。通过整合全球研发、临床资源和数字平台，企业能够在更短的时间内完成从药物靶点挖掘到临床试验设计的全流程，使价值链更加高效、可扩展。

政策支持: 全球各国政府都在加大对数字化和智能化的支持力度，鼓励医药产业积极采用AI技术，不断完善相关法规与审批流程。中国制药企业在此背景下有望得到更多资源与资金扶持，并在国际舞台上展示自身的创新实力。

回归商业本质: 在激烈的国际竞争与政策利好下，企业战略最终还是要落在效率提升、成本降低以及创造新商业机会等核心目标上。AI提供了高效的数据分析与场景应用能力，让企业能够更精准地识别市场需求并快速响应。

智能体（AI Agent）涌现: AI Agent 在客户服务、市场营销、生产管理等业务场景的应用不断深化，使企业从传统的、以人力为主导的模式，转向高度自动化与智能化的运营模式。对于研发型药企而言，智能体既可用于分子设计与筛选，也能辅助临床试验数据实时分析与决策。

平台化运营: 企业逐步依托集成化的数字业务平台，实现从研发管理、注册申报到市场拓展的全流程数字化与智能化。特别是面向国际市场时，平台化运营能更好地管理多国多区域的临床试验数据与审批进度，帮助企业降本增效。

技能转型: 面对AI带来的新机遇与新挑战，企业必须加快技能转型和人才培养，特别需要兼具国际视野与AI专业能力的人才。通过吸纳具备跨学科背景与创新意识的团队成员，企业可更好地在研发、数据分析与监管合规之间取得平衡。

结语

对于整个生物医药产业而言，AI将不仅仅是技术变革的底层工具，更会在未来持续推动产业形态与价值链的重塑。在这一深刻转型中，能够洞察趋势、精准应用AI优势并顺应国际化浪潮的企业，才真正具备了把握“过去、现在和未来”的能力。

最后，李长青博士做了一项结论性的概述：当今制药企业的国际化发展与AI驱动的商业模式变革正互相促进、深度融合。对海内外药企而言，如何在AI框架下规划差异化发展路径至关重要。在保证全球合规与监管科学要求的前提下，以AI技术为核心驱动力，不断创新商业模式、优化运营流程、培养新型人才，方能在日益激烈的国际竞争中立于不败之地。